Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena farmakokinetyki, farmakodynamiki, skuteczności, bezpieczeństwa i immunogenności rawulizumabu podawanego dożylnie pacjentom pediatrycznym z uogólnioną myasthenia gravis (gMG)

15 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy 3 oceniające farmakokinetykę, farmakodynamikę, skuteczność, bezpieczeństwo i immunogenność rawulizumabu podawanego dożylnie dzieciom (w wieku od 6 do < 18 lat) z uogólnioną myasthenia gravis (gMG)

Głównym celem tego badania jest scharakteryzowanie farmakokinetyki i farmakodynamiki leczenia dożylnym wlewem rawulizumabu u dzieci i młodzieży z gMG.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Itabashi-ku, Japonia, 173-0003
        • Research Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Research Site
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90078
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Research Site
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Research Site
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20133
        • Research Site
      • Roma, Włochy, 00165
        • Research Site
      • Torino, Włochy, 10126
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza gMG potwierdzona dodatnim wynikiem testu serologicznego na obecność przeciwciał anty-AChR (Abs) uzyskanym w trakcie badania przesiewowego i/lub w okresie przesiewowym
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasyfikacja kliniczna klasy II do klasy IV podczas badań przesiewowych
  • Uczestnicy otrzymujący leczenie muszą stosować stabilny schemat dawkowania o odpowiednim czasie trwania przed badaniem przesiewowym i podczas okresu badania przesiewowego.
  • Uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali ekulizumab, musieli być włączeni i leczeni ekulizumabem w badaniu ECU-MG-303 przez co najmniej 6 miesięcy (180 dni) i musieli przyjmować stabilną dawkę przez ≥ 2 miesiące (60 dni) przed badaniem przesiewowym.
  • Wszyscy uczestnicy muszą być zaszczepieni przeciwko zakażeniu meningokokowemu

Kryteria wyłączenia:

Warunki medyczne

  • Każdy nieleczony nowotwór złośliwy grasicy, rak lub grasiczak.
  • Uczestnicy z historią leczonego grasiczaka łagodnego
  • Historia tymektomii, tymomektomii lub jakiejkolwiek operacji grasicy w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Historia zakażenia N. meningitidis
  • Wiadomo, że jest nosicielem ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
  • Historia niewyjaśnionych infekcji
  • Znana lub podejrzewana historia nadużywania lub uzależnienia od narkotyków lub alkoholu w ciągu 1 roku przed rozpoczęciem okresu przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ravulizumab we wlewie dożylnym (IV).
Wszyscy uczestnicy otrzymają dożylną dawkę nasycającą rawulizumabu zależną od masy ciała w dniu 1., następnie dawkę podtrzymującą rawulizumabu zależną od masy ciała w dniu 15, a następnie raz na 8 tygodni (co 8 tyg.) w przypadku uczestników o masie ciała ≥ 20 kg lub raz na 4 tygodnie (q4w) dla uczestników o masie ciała < 20 kg, łącznie przez 122 tygodnie leczenia.
Lek: Rawulizumab
Ravulizumab będzie podawany we wlewie dożylnym (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie ravilizumabu w surowicy
Ramy czasowe: Dzień 1 poprzedzają się do 18 tygodnia
Dzień 1 poprzedzają się do 18 tygodnia
Bez surowicy stężenie C5
Ramy czasowe: Dzień 1 poprzedzają się do 18 tygodnia
Dzień 1 poprzedzają się do 18 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej punktacji ilościowej miastenii (QMG) w stosunku do wartości początkowej do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 18. tygodnia
Linia bazowa, do 18. tygodnia
Zmiana od wartości początkowej w przypadku miastenii – czynności życia codziennego (MG-ADL) Całkowity wynik do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 18. tygodnia
Linia bazowa, do 18. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji złożonej miastenii (MGC) do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 18. tygodnia
Linia bazowa, do 18. tygodnia
Zmiana statusu od tygodnia 10 w Myasthenia Gravis Foundation of America Postintervention Status (MGFA-PIS) oceniana przez badacza lub neurologa do tygodnia 18
Ramy czasowe: Tydzień 10, do tygodnia 18
Tydzień 10, do tygodnia 18
Zmiana od wartości wyjściowej w neurologicznej ocenie jakości życia (Neuro QoL) w zakresie oceny zmęczenia dzieci do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 18. tygodnia
Uczestnicy w wieku ≥8 lat będą oceniani.
Linia bazowa, do 18. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w systemie informacji o wynikach pomiarów zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) Nadrzędny pełnomocnik — wynik zmęczenia do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 18. tygodnia
Uczestnicy
Linia bazowa, do 18. tygodnia
Liczba uczestników z ≥5-punktową redukcją w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku QMG w czasie do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 18
Linia bazowa do tygodnia 18
Liczba uczestników z redukcją o ≥3 punkty w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku MG-ADL w czasie do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 18
Linia bazowa do tygodnia 18
Liczba uczestników, którzy poprawili lub pozostali stabilni w całkowitym wyniku QMG w 18. tygodniu w porównaniu ze stanem wyjściowym
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 18
Stabilność jest zdefiniowana jako ±5-punktowa zmiana od linii bazowej.
Linia bazowa do tygodnia 18
Liczba uczestników, którzy poprawili lub pozostali stabilni w całkowitym wyniku MG ADL w 18. tygodniu w porównaniu ze stanem wyjściowym
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 18
Stabilność definiuje się jako ±3-punktową zmianę w stosunku do linii podstawowej.
Linia bazowa do tygodnia 18
Liczba uczestników leczonych Występujące zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 126. tygodnia (8 tygodni po ostatniej dawce badanego leku)
Wartość wyjściowa do 126. tygodnia (8 tygodni po ostatniej dawce badanego leku)
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) w 18. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 18
Linia bazowa do tygodnia 18

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
15 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
1 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
9 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALXN1210-MG-319

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Alexion zobowiązała się publicznie do umożliwienia próśb o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokół, CSR i streszczenia prostym językiem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami