Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GPC2 CAR T buňky pro recidivující nebo refrakterní neuroblastom (GPC2)

12. srpna 2026 aktualizováno: Stephan Grupp MD PhD

Fáze 1 studie autologních T buněk chimérického antigenního receptoru řízeného GPC2 (GPC2 CAR T) pro recidivující nebo refrakterní neuroblastom

Jedná se o první studii s eskalací dávky u lidí, která má určit bezpečnost podávání GPC2 CAR T buněk u pacientů s pokročilým neuroblastomem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Navzdory použití intenzivní multimodální chemoradioterapie, chirurgie, transplantace autologních kmenových buněk a imunoterapie cílené na GD2 k léčbě pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem přibližně 60 % dětí stále na toto onemocnění umírá a přeživší trpí celoživotními komorbiditami souvisejícími s léčbou. Pro pacienty, kteří trpí relapsem po léčbě standardní léčbou multimodální léčbou, nejsou známy žádné léčebné možnosti. Glypikan 2 (GPC2) je vysoce exprimován na plazmatické membráně většiny vysoce rizikových neuroblastomů, je dále obohacen v kompartmentu nádorových kmenových buněk, ale není exprimován ve významných hladinách v normálních tkáních, což z něj činí ideální cíl pro imunitně řízené terapie. Pro terapeutické využití rozdílné exprese GPC2 jsme vyvinuli terapii CAR T lymfocyty zaměřenou na GPC2, která silně inhibuje růst xenoimplantátů pocházejících od pacientů s neuroblastomem. Tento výzkum bude probíhat v jediné instituci, jako první otevřená u lidí, studie se eskalací dávek a expanzí navržená k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a výrobní proveditelnosti GPC2 CAR T buněk.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
45

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Melissa Varghese, M.S.
  • Telefonní číslo: 8455535358
  • E-mail: varghesem@chop.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný formulář informovaného souhlasu
  2. ≥ 1 rok věku

  3. Stav onemocnění

    1. Pacienti musí mít v době zařazení do studie vysoce rizikový neuroblastom podle klasifikace rizika COG.
    2. Histologicky potvrzená diagnóza neuroblastomu, který je recidivující/recidivující/perzistentní podle kritérií INRC
    3. Pacienti musí mít při zařazení hodnotitelné nebo měřitelné onemocnění
  4. Přiměřená funkce orgánů
  5. Adekvátní výkonnostní stav definovaný jako Lanksy nebo Karnofsky výkonnostní skóre ≥60.
  6. Subjekty s reprodukčním potenciálem musí souhlasit s používáním přijatelných metod antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s aktivní hepatitidou B nebo aktivní hepatitidou C.
  2. Pacienti s infekcí HIV.
  3. Pacienti s nekontrolovanou aktivní infekcí
  4. Pacienti s primární nebo získanou poruchou imunity.
  5. Současné užívání systémových steroidů nebo imunosuprese v době buněčné infuze nebo odběru buněk, nebo stav, podle názoru ošetřujícího lékaře, který pravděpodobně vyžaduje steroidní terapii nebo imunosupresi během odběru nebo po infuzi. Steroidy pro léčbu onemocnění v jiných časech, než je odběr buněk nebo v době infuze, jsou povoleny. Povoleno je také použití fyziologického substitučního hydrokortizonu nebo inhalačních steroidů.
  6. Pacienti s aktivně progredujícími metastázami do CNS, včetně parenchymálního nebo leptomeningeálního postižení.
  7. Aktivní zdravotní porucha, která by se podle názoru zkoušejícího podstatně zvýšila. riziko nekontrolovatelného CRS a/nebo neurotoxicity.
  8. Pacienti s městnavým srdečním selháním (definovaným podle funkční klasifikace III nebo IV New York Heart Association), nestabilní anginou pectoris, závažnou nekontrolovanou srdeční arytmií, infarktem myokardu během 6 měsíců před vstupem do studie nebo anamnézou myokarditidy.
  9. Pacienti, kteří dostali jakoukoli živou vakcínu do 30 dnů před zařazením.
  10. Těhotné nebo kojící (kojící) ženy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rameno pro eskalaci dávky
Rameno s eskalací dávky určí maximální tolerovanou dávku GPC2 CAR T buněk za použití standardního designu 3+3 studie.
Biologický: GPC2 CAR T buňky
Testovaný produkt GPC2 CAR T se skládá z autologních lidských T buněk, které byly geneticky modifikovány tak, aby exprimovaly transgen chimérického antigenního receptoru (CAR) cílený na GPC2.
Experimentální: Rameno pro expanzní dávku
Pokud je alespoň jedna dávka z ramene s expanzí dávky určena jako bezpečná, budou do ramene s expanzí dávky zařazeni další pacienti, aby se předběžně vyhodnotila rychlost odpovědi na GPC2 CAR T buňky a dále se charakterizoval bezpečnostní profil GPC2 CAR T lymfocytů.
Biologický: GPC2 CAR T buňky
Testovaný produkt GPC2 CAR T se skládá z autologních lidských T buněk, které byly geneticky modifikovány tak, aby exprimovaly transgen chimérického antigenního receptoru (CAR) cílený na GPC2.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Určete maximální tolerovanou dávku GPC2 CAR T buněk
Časové okno: 5 let
Maximální tolerovaná dávka GPC2 CAR T buněk bude stanovena měřením výskytu toxicit limitujících dávku po podání produktu.
5 let
Frekvence nežádoucích příhod po podání GPC2 CAR T buněk
Časové okno: 5 let
Posuďte frekvenci a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou po podání GPC2 CAR T buněk.
5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výrobní proveditelnost GPC2 CAR T buněk
Časové okno: 5 let
Výrobní proveditelnost bude hodnocena jako procento pacientů s produkty GPC2 CAR T buněk, které splňují kritéria pro uvolňování
5 let
Perzistence GPC2 CAR T buněk
Časové okno: 5 let
Perzistence GPC2 CAR T buněk bude měřena polymerázovou řetězovou reakcí (nebo průtokovou cytometrií) analýzy plné krve pro detekci a kvantifikaci přežití GPC2 CAR T buněk v průběhu času.
5 let
Závažnost nežádoucích příhod po podání GPC2 CAR T buněk.
Časové okno: 5 let
Bezpečnost reinfuzí terapie GPC2 CAR T buňkami bude měřena monitorováním frekvence a závažnosti nežádoucích účinků po vícenásobných infuzích GPC2 CAR T buněk.
5 let
Předběžně definovat klinickou aktivitu GPC2 CAR T u pacientů s relabujícím nebo refrakterním neuroblastomem nebo metastatickým retinoblastomem
Časové okno: 5 let
Celková míra odpovědi bude stanovena na základě mezinárodních kritérií odpovědi na neuroblastom nebo COG retinoblastoma ARET0321/ Hodnocení odpovědi a odpovědi v dětské neuroonkologii.
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Stephan Grupp MD PhD

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Cancer Institute (NCI)
Children's Hospital of Philadelphia
University of Pennsylvania
Gilead Sciences
Kite, A Gilead Company

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Lisa Wray, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. ledna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. ledna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 22-019659 (Children's Hospital of Philadelphia)
  • 22CT012 (Jiný identifikátor: Children's Hospital of Philadelphia)
  • 1R37CA282041-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení