Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

GPC2 CAR T-celler til recidiverende eller refraktær neuroblastom (GPC2)

12. august 2026 opdateret af: Stephan Grupp MD PhD

Fase 1-forsøg med GPC2-dirigeret kimærisk antigenreceptor autologe T-celler (GPC2 CAR T) for recidiverende eller refraktær neuroblastom

Dette er det første i humane dosiseskaleringsforsøg for at bestemme sikkerheden ved at administrere GPC2 CAR T-celler hos patienter med fremskreden neuroblastom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

På trods af brugen af ​​intensiv multimodal kemoradioterapi, kirurgi, autolog stamcelletransplantation og GD2-målrettet immunterapi til behandling af patienter med højrisiko neuroblastom, dør ca. 60 % af børnene stadig af denne sygdom, og overlevende lider af livslange behandlingsrelaterede følgesygdomme. For patienter, der lider af et tilbagefald efter at have modtaget terapi med standardbehandling multimodalitetsbehandling, er der ingen kendte helbredende muligheder. Glypican 2 (GPC2) er højt udtrykt på plasmamembranen af ​​de fleste højrisikoneuroblastomer, er yderligere beriget i tumorstamcellerummet, men udtrykkes ikke i signifikante niveauer på normalt væv, hvilket gør det til et ideelt mål for immunstyrede terapier. For terapeutisk at udnytte GPC2's differentielle udtryk, har vi udviklet en GPC2-rettet CAR T-celleterapi, der potent hæmmer væksten af ​​neuroblastom patientafledte xenotransplantater. Denne undersøgelse vil være en enkelt institution, åben-label først i human, dosiseskalering og -udvidelsesundersøgelse designet til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og fremstillingsgennemførligheden af ​​GPC2 CAR T-celler.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
45

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykkeformular
  2. ≥ 1 år gammel

  3. Sygdomsstatus

    1. Patienter skal have højrisiko-neuroblastom i henhold til COG-risikoklassificering på tidspunktet for studieindskrivning.
    2. Histologisk bekræftet diagnose af neuroblastom, der er recidiverende/tilbagefaldende/persisterende i henhold til INRC-kriterier
    3. Patienter skal have evaluerbar eller målbar sygdom ved indskrivning
  4. Tilstrækkelig organfunktion
  5. Tilstrækkelig præstationsstatus defineret som Lanksy eller Karnofsky præstationsscore ≥60.
  6. Personer med reproduktionspotentiale skal acceptere at bruge acceptable præventionsmetoder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter med aktiv hepatitis B eller aktiv hepatitis C.
  2. Patienter med HIV-infektion.
  3. Patienter med ukontrolleret aktiv infektion
  4. Patienter med primær eller erhvervet immundefekt lidelse.
  5. Samtidig brug af systemiske steroider eller immunsuppression på tidspunktet for celleinfusion eller celleopsamling, eller en tilstand, efter den behandlende læges mening, der sandsynligvis vil kræve steroidbehandling eller immunsuppression under opsamling eller efter infusion. Steroider til sygdomsbehandling på andre tidspunkter end celleopsamling eller på infusionstidspunktet er tilladt. Brug af fysiologisk erstatningshydrocortison eller inhalerede steroider er også tilladt.
  6. Patienter med aktivt fremadskridende CNS-metastaser, herunder parenkymal eller leptomeningeal involvering.
  7. Aktiv medicinsk lidelse, der efter efterforskerens opfattelse ville stige betydeligt. risikoen for ukontrollerbar CRS og/eller neurotoksicitet.
  8. Patienter med kongestiv hjerteinsufficiens (som defineret af New York Heart Association Functional Classification III eller IV), ustabil angina, alvorlig ukontrolleret hjertearytmi, et myokardieinfarkt inden for 6 måneder før studiestart eller en historie med myokarditis.
  9. Patienter, der har modtaget levende vacciner inden for 30 dage før indskrivning.
  10. Gravide eller ammende (ammende) kvinder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Dosiseskaleringsarm
Dosiseskaleringsarmen vil bestemme den maksimalt tolererede dosis af GPC2 CAR T-celler ved hjælp af et standard 3+3 forsøgsdesign.
Biologisk: GPC2 CAR T-celler
GPC2 CAR T-undersøgelsesproduktet består af autologe humane T-celler, der er blevet genetisk modificeret til at udtrykke et GPC2-målrettet kimærisk antigenreceptor (CAR) transgen.
Eksperimentel: Dosisudvidelsesarm
Hvis mindst én dosis fra dosisudvidelsesarmen er bestemt til at være sikker, vil yderligere patienter blive tilmeldt dosisudvidelsesarmen for foreløbig at evaluere responshastigheden på GPC2 CAR T-celler og yderligere karakterisere sikkerhedsprofilen for GPC2 CAR T-celler.
Biologisk: GPC2 CAR T-celler
GPC2 CAR T-undersøgelsesproduktet består af autologe humane T-celler, der er blevet genetisk modificeret til at udtrykke et GPC2-målrettet kimærisk antigenreceptor (CAR) transgen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bestem den maksimalt tolererede dosis af GPC2 CAR T-celler
Tidsramme: 5 år
Den maksimale tolererede dosis af GPC2 CAR T-celler vil blive bestemt ved at måle forekomsten af ​​dosisbegrænsende toksicitet efter administration af produktet.
5 år
Hyppighed af uønskede hændelser efter GPC2 CAR T-celleadministration
Tidsramme: 5 år
Vurder hyppigheden og sværhedsgraden af ​​behandlingsrelaterede bivirkninger efter administration af GPC2 CAR T-celler.
5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fremstillingsgennemførlighed af GPC2 CAR T-celler
Tidsramme: 5 år
Fremstillingsgennemførlighed vil blive evalueret som procentdelen af ​​patienter med GPC2 CAR T-celleprodukter, der opfylder frigivelseskriterier
5 år
Persistens af GPC2 CAR T-celler
Tidsramme: 5 år
Persistens af GPC2 CAR T-celler vil blive målt ved polymerasekædereaktion (eller flowcytometri) analyse af fuldblod for at påvise og kvantificere overlevelse af GPC2 CAR T-celler over tid.
5 år
Alvoren af ​​bivirkninger efter GPC2 CAR T-celleadministration.
Tidsramme: 5 år
Sikkerheden af ​​GPC2 CAR T-celleterapi reinfusioner vil blive målt ved at overvåge hyppigheden og sværhedsgraden af ​​bivirkninger efter multiple GPC2 CAR T-celleinfusioner.
5 år
Foreløbig definere den kliniske aktivitet af GPC2 CAR T hos patienter med recidiverende eller refraktær neuroblastom eller metastatisk retinoblastom
Tidsramme: 5 år
Samlet responsrate vil blive bestemt baseret på internationale neuroblastomresponskriterier eller COG Retinoblastoma ARET0321/ Response and Response Assessment in Pediatric Neuro-Oncology.
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Stephan Grupp MD PhD

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Cancer Institute (NCI)
Children's Hospital of Philadelphia
University of Pennsylvania
Gilead Sciences
Kite, A Gilead Company

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Lisa Wray, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. januar 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. december 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 22-019659 (Children's Hospital of Philadelphia)
  • 22CT012 (Anden identifikator: Children's Hospital of Philadelphia)
  • 1R37CA282041-01A1 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger