Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Komórki T CAR GPC2 dla nawrotowego lub opornego na leczenie nerwiaka niedojrzałego (GPC2)

12 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Stephan Grupp MD PhD

Badanie fazy 1 autologicznych komórek T chimerycznego receptora antygenu kierowanego przez GPC2 (GPC2 CAR T) w leczeniu nawrotowego lub opornego na leczenie nerwiaka niedojrzałego

Jest to pierwsza próba zwiększania dawki u ludzi, mająca na celu określenie bezpieczeństwa podawania komórek T GPC2 CAR pacjentom z zaawansowanym nerwiakiem niedojrzałym.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Pomimo stosowania intensywnej multimodalnej chemioradioterapii, chirurgii, autologicznego przeszczepu komórek macierzystych i immunoterapii ukierunkowanej na GD2 w leczeniu pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym wysokiego ryzyka, około 60% dzieci nadal umiera z powodu tej choroby, a osoby, które przeżyły, cierpią przez całe życie na choroby współistniejące związane z leczeniem. W przypadku pacjentów, u których doszło do nawrotu choroby po otrzymaniu standardowej terapii multimodalnej, nie są znane możliwości wyleczenia. Glypican 2 (GPC2) ulega silnej ekspresji na błonie plazmatycznej większości nerwiaków zarodkowych wysokiego ryzyka, jest dodatkowo wzbogacony w kompartment komórek macierzystych guza, ale nie ulega ekspresji na znaczących poziomach w normalnych tkankach, co czyni go idealnym celem dla terapii immunologicznych. Aby terapeutycznie wykorzystać zróżnicowaną ekspresję GPC2, opracowaliśmy terapię komórkową CAR T kierowaną przez GPC2, która silnie hamuje wzrost ksenoprzeszczepów pochodzących od pacjenta z nerwiakiem niedojrzałym. To badanie będzie pojedynczej instytucji, otwartej pierwszej na ludziach, badaniu eskalacji i ekspansji dawki, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wykonalności produkcji komórek T GPC2 CAR.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
45

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisany formularz świadomej zgody
  2. ≥ 1 rok życia

  3. Stan chorobowy

    1. Pacjenci muszą mieć nerwiaka niedojrzałego wysokiego ryzyka zgodnie z klasyfikacją ryzyka COG w momencie włączenia do badania.
    2. Potwierdzone histologicznie rozpoznanie nerwiaka niedojrzałego, który jest nawracający/nawracający/trwały zgodnie z kryteriami INRC
    3. Pacjenci muszą mieć ocenialną lub mierzalną chorobę w momencie włączenia
  4. Odpowiednia funkcja narządów
  5. Odpowiedni stan sprawności zdefiniowany jako wynik Lanksy'ego lub Karnofsky'ego ≥60.
  6. Osoby zdolne do reprodukcji muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnych metod kontroli urodzeń.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z czynnym wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub czynnym wirusowym zapaleniem wątroby typu C.
  2. Pacjenci z zakażeniem wirusem HIV.
  3. Pacjenci z niekontrolowaną aktywną infekcją
  4. Pacjenci z pierwotnym lub nabytym niedoborem odporności.
  5. Jednoczesne stosowanie steroidów ogólnoustrojowych lub immunosupresja w czasie infuzji komórek lub pobierania komórek lub stan, który w opinii lekarza prowadzącego może wymagać leczenia sterydami lub immunosupresji podczas pobierania lub po infuzji. Dozwolone jest podawanie sterydów do leczenia choroby w czasie innym niż pobieranie komórek lub w czasie infuzji. Dozwolone jest również stosowanie fizjologicznego zastępczego hydrokortyzonu lub sterydów wziewnych.
  6. Pacjenci z czynnie postępującymi przerzutami do OUN, w tym z zajęciem miąższu lub opon mózgowo-rdzeniowych.
  7. Aktywne zaburzenie medyczne, które w opinii badacza znacznie się nasili. ryzyko niekontrolowanego CRS i/lub neurotoksyczności.
  8. Pacjenci z zastoinową niewydolnością serca (zgodnie z klasyfikacją czynnościową III lub IV według New York Heart Association), niestabilną dusznicą bolesną, poważnymi niekontrolowanymi zaburzeniami rytmu serca, zawałem mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania lub zapaleniem mięśnia sercowego w wywiadzie.
  9. Pacjenci, którzy otrzymali jakiekolwiek żywe szczepionki w ciągu 30 dni przed włączeniem.
  10. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ramię zwiększania dawki
Ramię zwiększania dawki określi maksymalną tolerowaną dawkę komórek T GPC2 CAR przy użyciu standardowego projektu próby 3+3.
Biologiczny: Komórki T GPC2 CAR
Badany produkt GPC2 CAR T składa się z autologicznych ludzkich komórek T, które zostały zmodyfikowane genetycznie w celu uzyskania ekspresji transgenu chimerycznego receptora antygenu (CAR) ukierunkowanego na GPC2.
Eksperymentalny: Ramię rozszerzające dawkę
Jeśli co najmniej jedna dawka z ramienia rozszerzenia dawki zostanie uznana za bezpieczną, do ramienia rozszerzenia dawki zostaną włączeni dodatkowi pacjenci w celu wstępnej oceny szybkości odpowiedzi na komórki T GPC2 CAR i dalszego scharakteryzowania profilu bezpieczeństwa komórek T GPC2 CAR.
Biologiczny: Komórki T GPC2 CAR
Badany produkt GPC2 CAR T składa się z autologicznych ludzkich komórek T, które zostały zmodyfikowane genetycznie w celu uzyskania ekspresji transgenu chimerycznego receptora antygenu (CAR) ukierunkowanego na GPC2.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Określ maksymalną tolerowaną dawkę komórek T GPC2 CAR
Ramy czasowe: 5 lat
Maksymalna tolerowana dawka komórek T GPC2 CAR zostanie określona przez pomiar częstości występowania toksyczności ograniczającej dawkę po podaniu produktu.
5 lat
Częstość zdarzeń niepożądanych po podaniu komórek T GPC2 CAR
Ramy czasowe: 5 lat
Ocenić częstość i nasilenie działań niepożądanych związanych z leczeniem po podaniu limfocytów T CAR GPC2.
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykonalność produkcji komórek T GPC2 CAR
Ramy czasowe: 5 lat
Wykonalność produkcji zostanie oceniona jako odsetek pacjentów z produktami z komórek T GPC2 CAR, które spełniają kryteria zwolnienia
5 lat
Trwałość komórek T GPC2 CAR
Ramy czasowe: 5 lat
Trwałość komórek T GPC2 CAR będzie mierzona za pomocą analizy reakcji łańcuchowej polimerazy (lub cytometrii przepływowej) pełnej krwi w celu wykrycia i ilościowego określenia przeżywalności komórek T GPC2 CAR w czasie.
5 lat
Nasilenie działań niepożądanych po podaniu komórek T GPC2 CAR.
Ramy czasowe: 5 lat
Bezpieczeństwo reinfuzji terapii komórkami T GPC2 CAR będzie mierzone poprzez monitorowanie częstości i nasilenia zdarzeń niepożądanych po wielokrotnych infuzjach komórek T GPC2 CAR.
5 lat
Wstępnie zdefiniuj aktywność kliniczną GPC2 CAR T u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie nerwiakiem niedojrzałym lub siatkówczakiem z przerzutami
Ramy czasowe: 5 lat
Ogólny odsetek odpowiedzi zostanie określony w oparciu o międzynarodowe kryteria odpowiedzi na leczenie nerwiaka niedojrzałego lub badanie COG Retinoblastoma ARET0321/Response and Response Assessment in Pediatric Neuro-Oncology.
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Stephan Grupp MD PhD

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National Cancer Institute (NCI)
Children's Hospital of Philadelphia
University of Pennsylvania
Gilead Sciences
Kite, A Gilead Company

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Lisa Wray, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
23 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 stycznia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 stycznia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 22-019659 (Children's Hospital of Philadelphia)
  • 22CT012 (Inny identyfikator: Children's Hospital of Philadelphia)
  • 1R37CA282041-01A1 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami