Cellule CAR T GPC2 per neuroblastoma recidivato o refrattario (GPC2)

Criterio di inclusione:

1. Modulo di consenso informato firmato
2. ≥ 1 anno di età

3. Stato di malattia

   1. I pazienti devono avere un neuroblastoma ad alto rischio secondo la classificazione del rischio COG al momento dell'arruolamento nello studio.
   2. Diagnosi istologicamente confermata di neuroblastoma ricorrente/recidivante/persistente secondo i criteri INRC
   3. I pazienti devono avere una malattia valutabile o misurabile al momento dell'arruolamento
4. Adeguata funzionalità degli organi
5. Performance status adeguato definito come punteggio di performance di Lanksy o Karnofsky ≥60.
6. I soggetti con potenziale riproduttivo devono accettare di utilizzare metodi di controllo delle nascite accettabili.

Criteri di esclusione:

1. Pazienti con epatite attiva B o epatite attiva C.
2. Pazienti con infezione da HIV.
3. Pazienti con infezione attiva incontrollata
4. Pazienti con disturbo da immunodeficienza primaria o acquisita.
5. Uso concomitante di steroidi sistemici o immunosoppressione al momento dell'infusione cellulare o del prelievo di cellule, o una condizione, a parere del medico curante, che potrebbe richiedere una terapia steroidea o immunosoppressione durante il prelievo o dopo l'infusione. Sono consentiti steroidi per il trattamento della malattia in momenti diversi dalla raccolta delle cellule o al momento dell'infusione. È consentito anche l'uso di idrocortisone sostitutivo fisiologico o steroidi per via inalatoria.
6. Pazienti con metastasi del SNC in progressione attiva, incluso coinvolgimento parenchimale o leptomeningeo.
7. Disturbo medico attivo che, a parere dello sperimentatore, aumenterebbe sostanzialmente. il rischio di CRS incontrollabile e/o neurotossicità.
8. Pazienti con insufficienza cardiaca congestizia (come definita dalla classificazione funzionale III o IV della New York Heart Association), angina instabile, aritmia cardiaca grave non controllata, un infarto del miocardio entro 6 mesi prima dell'ingresso nello studio o una storia di miocardite.
9. Pazienti che hanno ricevuto vaccini vivi entro 30 giorni prima dell'arruolamento.
10. Donne incinte o che allattano (in allattamento).