Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

GPC2 CAR T-Zellen für rezidiviertes oder refraktäres Neuroblastom (GPC2)

12. August 2026 aktualisiert von: Stephan Grupp MD PhD

Phase-1-Studie mit GPC2-gerichteten chimären Antigenrezeptor-autologen T-Zellen (GPC2 CAR T) für rezidiviertes oder refraktäres Neuroblastom

Dies ist eine erste Dosiseskalationsstudie am Menschen, um die Sicherheit der Verabreichung von GPC2-CAR-T-Zellen bei Patienten mit fortgeschrittenem Neuroblastom zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Trotz des Einsatzes intensiver multimodaler Radiochemotherapie, Operation, autologer Stammzelltransplantation und GD2-gerichteter Immuntherapie zur Behandlung von Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom sterben immer noch etwa 60 % der Kinder an dieser Krankheit und Überlebende leiden lebenslang unter behandlungsbedingten Komorbiditäten. Für Patienten, die nach einer Therapie mit multimodaler Standardbehandlung einen Rückfall erleiden, sind keine Heilungsmöglichkeiten bekannt. Glypican 2 (GPC2) wird auf der Plasmamembran der meisten Hochrisiko-Neuroblastome stark exprimiert, ist im Tumorstammzellkompartiment weiter angereichert, wird jedoch in normalen Geweben nicht in signifikanten Mengen exprimiert, was es zu einem idealen Ziel für immungesteuerte Therapien macht. Um die differentielle Expression von GPC2 therapeutisch zu nutzen, haben wir eine auf GPC2 gerichtete CAR-T-Zelltherapie entwickelt, die das Wachstum von Xenotransplantaten, die von Neuroblastompatienten stammen, wirksam hemmt. Bei dieser Untersuchung handelt es sich um eine Einzelinstitution, eine Open-Label-Erststudie zur Dosiseskalation und -erweiterung am Menschen, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit und Machbarkeit der Herstellung von GPC2-CAR-T-Zellen zu bewerten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
45

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebene Einverständniserklärung
  2. ≥ 1 Jahr alt

  3. Krankheitsstatus

    1. Die Patienten müssen zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie ein Hochrisiko-Neuroblastom gemäß der COG-Risikoklassifizierung haben.
    2. Histologisch bestätigte Diagnose eines Neuroblastoms, das gemäß den INRC-Kriterien rezidivierend/rezidivierend/persistierend ist
    3. Die Patienten müssen bei der Einschreibung eine auswertbare oder messbare Krankheit haben
  4. Ausreichende Organfunktion
  5. Angemessener Leistungsstatus, definiert als Lanksy- oder Karnofsky-Leistungswert ≥60.
  6. Probanden mit reproduktivem Potenzial müssen zustimmen, akzeptable Methoden zur Empfängnisverhütung anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit aktiver Hepatitis B oder aktiver Hepatitis C.
  2. Patienten mit HIV-Infektion.
  3. Patienten mit unkontrollierter aktiver Infektion
  4. Patienten mit primärer oder erworbener Immunschwächekrankheit.
  5. Gleichzeitige Anwendung von systemischen Steroiden oder Immunsuppression zum Zeitpunkt der Zellinfusion oder Zellentnahme oder ein Zustand, der nach Ansicht des behandelnden Arztes wahrscheinlich eine Steroidtherapie oder Immunsuppression während der Entnahme oder nach der Infusion erfordert. Steroide zur Krankheitsbehandlung zu anderen Zeiten als der Zellentnahme oder zum Zeitpunkt der Infusion sind erlaubt. Die Verwendung von physiologischem Hydrocortison oder inhalativen Steroiden ist ebenfalls erlaubt.
  6. Patienten mit aktiv fortschreitenden ZNS-Metastasen, einschließlich parenchymaler oder leptomeningealer Beteiligung.
  7. Aktive medizinische Störung, die nach Ansicht des Prüfarztes erheblich zunehmen würde. das Risiko eines unkontrollierbaren CRS und/oder einer Neurotoxizität.
  8. Patienten mit dekompensierter Herzinsuffizienz (wie von der New York Heart Association Functional Classification III oder IV definiert), instabiler Angina pectoris, schwerer unkontrollierter Herzrhythmusstörung, Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten vor Studieneintritt oder Myokarditis in der Anamnese.
  9. Patienten, die innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme Lebendimpfstoffe erhalten haben.
  10. Schwangere oder stillende (stillende) Frauen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Dosiseskalationsarm
Der Dosiseskalationsarm bestimmt die maximal tolerierte Dosis von GPC2-CAR-T-Zellen unter Verwendung eines standardmäßigen 3+3-Studiendesigns.
Biologisch: GPC2 CAR-T-Zellen
Das Prüfprodukt GPC2 CAR T besteht aus autologen menschlichen T-Zellen, die genetisch modifiziert wurden, um ein auf GPC2 gerichtetes chimäres Antigenrezeptor (CAR)-Transgen zu exprimieren.
Experimental: Dosiserweiterungsarm
Wenn festgestellt wird, dass mindestens eine Dosis aus dem Dosiserweiterungsarm sicher ist, werden weitere Patienten in den Dosiserweiterungsarm aufgenommen, um die Ansprechrate auf GPC2-CAR-T-Zellen vorläufig zu bewerten und das Sicherheitsprofil von GPC2-CAR-T-Zellen weiter zu charakterisieren.
Biologisch: GPC2 CAR-T-Zellen
Das Prüfprodukt GPC2 CAR T besteht aus autologen menschlichen T-Zellen, die genetisch modifiziert wurden, um ein auf GPC2 gerichtetes chimäres Antigenrezeptor (CAR)-Transgen zu exprimieren.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestimmen Sie die maximal tolerierte Dosis von GPC2-CAR-T-Zellen
Zeitfenster: 5 Jahre
Die maximal tolerierte Dosis von GPC2-CAR-T-Zellen wird bestimmt, indem das Auftreten von dosislimitierenden Toxizitäten nach der Verabreichung des Produkts gemessen wird.
5 Jahre
Häufigkeit von Nebenwirkungen nach Verabreichung von GPC2-CAR-T-Zellen
Zeitfenster: 5 Jahre
Bewerten Sie die Häufigkeit und den Schweregrad behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse nach der Verabreichung von GPC2-CAR-T-Zellen.
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Herstellungsmöglichkeit von GPC2 CAR T-Zellen
Zeitfenster: 5 Jahre
Die Machbarkeit der Herstellung wird als Prozentsatz der Patienten mit GPC2-CAR-T-Zellprodukten bewertet, die die Freigabekriterien erfüllen
5 Jahre
Persistenz von GPC2-CAR-T-Zellen
Zeitfenster: 5 Jahre
Die Persistenz von GPC2-CAR-T-Zellen wird durch Polymerase-Kettenreaktionsanalyse (oder Durchflusszytometrie) von Vollblut gemessen, um das Überleben von GPC2-CAR-T-Zellen im Laufe der Zeit nachzuweisen und zu quantifizieren.
5 Jahre
Schweregrad der Nebenwirkungen nach Verabreichung von GPC2-CAR-T-Zellen.
Zeitfenster: 5 Jahre
Die Sicherheit von GPC2 CAR-T-Zelltherapie-Reinfusionen wird durch die Überwachung der Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse nach multiplen GPC2 CAR-T-Zellinfusionen gemessen.
5 Jahre
Definieren Sie vorläufig die klinische Aktivität von GPC2 CAR T bei Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Neuroblastom oder metastasiertem Retinoblastom
Zeitfenster: 5 Jahre
Die Gesamtansprechrate wird auf der Grundlage der internationalen Neuroblastom-Antwortkriterien oder des COG-Retinoblastoms ARET0321/Antwort und Antwortbewertung in der pädiatrischen Neuroonkologie ermittelt.
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Stephan Grupp MD PhD

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
National Cancer Institute (NCI)
Children's Hospital of Philadelphia
University of Pennsylvania
Gilead Sciences
Kite, A Gilead Company

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Lisa Wray, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
23. Mai 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Januar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Januar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Dezember 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 22-019659 (Children's Hospital of Philadelphia)
  • 22CT012 (Andere Kennung: Children's Hospital of Philadelphia)
  • 1R37CA282041-01A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten