Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie VGL101 u pacientů s leukoencefalopatií s nástupem v dospělosti s axonálními sféroidy a pigmentovanou glií

5. června 2025 aktualizováno: Vigil Neuroscience, Inc.

Fáze 2 studie bezpečnosti, snášenlivosti a důkazu konceptu VGL101 u pacientů s leukoencefalopatií s nástupem v dospělosti s axonálními sféroidy a pigmentovanou glií (ALSP) (The Ignite Study)

Toto je multicentrická, otevřená studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti VGL101 u subjektů s dokumentací genové mutace v genu CSF1R pro léčbu leukoencefalopatie s nástupem v dospělosti pomocí axonálních sféroidů a pigmentových glií (ALSP) a hodnocení účinky VGL101 na zobrazování a biomarkery progrese onemocnění u subjektů s ALSP. Účastníci budou dostávat infuze VGL101 přibližně každé 4 týdny po dobu 1 roku.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • Investigative Site 10
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Investigative Site 8
  • Německo
      • Leipzig, Německo
        • Investigative Site 7
      • Tübingen, Německo
        • Investigative Site 9
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Investigative Site 4
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Investigative Site 3
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Investigative Site 2
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Investigative Site 1
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Investigative Site 5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Investigative Site 6

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří mají dokumentaci genové mutace v genu CSF1R

  • Účastníci splňují obě (část A i B) z následujících kritérií:

    1. Účastník má více než 2 nálezy klinických příznaků nebo symptomů v následujících kategoriích:

      1. Kognitivní porucha nebo psychiatrický problém
      2. Pyramidové příznaky při neurologickém vyšetření
      3. Extrapyramidové příznaky, jako je rigidita.
      4. Epilepsie
    2. Nálezy MRI v souladu s ALSP, konkrétně bilaterální léze bílé hmoty mozkové s nebo bez ztenčení corpus callosum, na screeningové MRI.
  • Účastník musí mít studijního partnera (tj. pečovatele, člena rodiny, přítele atd.), který je podle úsudku výzkumníka v častém a dostatečném kontaktu se subjektem, aby byl schopen poskytnout přesné informace o zdraví a kognitivních funkcích účastníka. a funkční schopnosti. Studijní partner musí být ochoten podepsat ICF partnera studie.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastník má jakékoli neurologické onemocnění, které představuje riziko pro účastníka nebo může způsobit kognitivní, motorické nebo behaviorální poruchy podobné ALSP, včetně, ale bez omezení na, nádoru mozku, hydrocefalu, Alzheimerovy choroby, frontotemporální demence (FTD), ALS, mrtvice, Huntingtonova choroba, roztroušená skleróza, Parkinsonova choroba a Downův syndrom.
  • Účastník s jakýmkoli stavem nebo situací, která podle názoru zkoušejícího nebo zdravotnického personálu sponzora může vystavit subjekt významnému riziku, zmást výsledky studie nebo významně narušit účast účastníka ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: VGL101
Roztok podávaný intravenózní infuzí (IV)
Lék: VGL101
Roztok podávaný intravenózní infuzí (IV)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Základní studie nežádoucí účinky
Časové okno: Do 52. týdne
Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost Iluzanebartu pro léčbu leukoencefalopatie s axonální sféroidy a pigmentovanou glií (ALSP) nežádoucí účinky v jádru studie
Do 52. týdne
Dlouhodobé prodloužení nežádoucích účinků
Časové okno: Týden 52 až týden 148
Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost Iluzanebartu pro léčbu ALSP nežádoucími účinky v dlouhodobém prodloužení
Týden 52 až týden 148

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinky iluzanebarta na ztrátu objemu mozku na MRI u subjektů s ALSP ve studii jádra
Časové okno: Základní linie a týden 52
Procento subjektů s minimálním radiologickým vývojem od výchozího hodnoty do 52. týdne
Základní linie a týden 52
Posoudit korelaci mezi ztrátou objemu mozku na MRI a klinickými měřeními progrese onemocnění u subjektů s ALSP ve studii jádra
Časové okno: Základní linie a týden 52
  • Korelace mezi ztrátou objemu mozku a Montrealským kognitivním hodnocením (MOCA) se změní z výchozí hodnoty na 52 týdnů
  • Korelace mezi ztrátou objemu mozku a funkčním měřítkem kortikálních bazálních ganglií (CBFS) se změní z výchozího hodnoty na 52 týdnů
Základní linie a týden 52
Zhodnotit účinky Iluzanebarta na klinická měření progrese onemocnění u subjektů s ALSP v základní studii
Časové okno: Základní linie a týden 52
  • Procento subjektů s minimálním progresí v měřítku MOCA, od základní linie do 52. týdne
  • Procento subjektů s minimálním progresí v CBF od základní linie do 52. týdnu
  • Procento subjektů, které se nezhoršily v měřítku klinického globálního dojmu - změna (CGI -C) v týdnu 52
Základní linie a týden 52
Vyhodnotit účinky Iluzanebarta na tekuté biomarkery neurodegenerace u subjektů s ALSP ve studii jádra
Časové okno: Základní linie a týden 52
Změna z výchozího hodnoty na 52 týdnů v neurofilamentu lehkého řetězce (NFL) a krve
Základní linie a týden 52
Vyhodnotit farmakokinetiku Iluzanebartu u subjektů s ALSP ve studii jádra
Časové okno: Do 52. týdne
Koncentrace séra a mozkomíšního moku (CSF) Iluzanebart
Do 52. týdne
Vyhodnotit účinky iluzanebarta na ztrátu objemu mozku na MRI u subjektů s ALSP v dlouhodobém prodloužení
Časové okno: Základní a týdny 76, 100, 124 a 148
Změna ze základní linie na týdny 76, 100, 124 a 148 při ztrátě objemu mozku
Základní a týdny 76, 100, 124 a 148
Posoudit korelaci mezi ztrátou objemu mozku na MRI a klinickými měřeními progrese onemocnění u subjektů s ALSP v dlouhodobém prodloužení
Časové okno: Základní a týdny 76, 100, 124 a 148
  • Korelace mezi ztrátou objemu mozku a změnami MOCA z výchozí hodnoty na týdny 76, 100, 124 a 148
  • Korelace mezi ztrátou objemu mozku a CBF se mění z výchozí hodnoty na týdny 76, 100, 124 a 148
Základní a týdny 76, 100, 124 a 148
Vyhodnotit účinky Iluzanebarta na klinická měření progrese onemocnění u subjektů s ALSP v dlouhodobém prodloužení
Časové okno: Základní a týdny 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 a 148
  • Změna z výchozí hodnoty na týdny 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 a 148 v MOCA a CBFS
  • Průměrné skóre CGI-C v týdnech 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 a 148
Základní a týdny 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 a 148
Vyhodnotit účinky Iluzanebarta na tekuté biomarkery neurodegenerace u subjektů s ALSP v dlouhodobém prodloužení
Časové okno: Základní a týdny 76, 100, 124 a 148
Změna z výchozí hodnoty na týdny 76, 100, 124 a 148 v NFL v krvi
Základní a týdny 76, 100, 124 a 148
Vyhodnotit farmakokinetiku Iluzanebartu u subjektů s ALSP v dlouhodobém prodloužení
Časové okno: Týden 52 až týden 148
Koncentrace séra a CSF iluzanebart
Týden 52 až týden 148

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vigil Neuroscience, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. prosince 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
14. února 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
4. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
10. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. června 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VGL101-01.201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení