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Eine Studie zu VGL101 bei Patienten mit Leukoenzephalopathie im Erwachsenenalter mit axonalen Sphäroiden und pigmentierter Glia

5. Juni 2025 aktualisiert von: Vigil Neuroscience, Inc.

Eine Phase-2-Sicherheits-, Verträglichkeits- und Proof-of-Concept-Studie zu VGL101 bei Patienten mit im Erwachsenenalter einsetzender Leukoenzephalopathie mit axonalen Sphäroiden und pigmentierter Glia (ALSP) (The Ignite Study)

Dies ist eine multizentrische Open-Label-Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von VGL101 bei Probanden mit Nachweis einer Genmutation im CSF1R-Gen zur Behandlung der im Erwachsenenalter einsetzenden Leukenzephalopathie mit axonalen Sphäroiden und pigmentierter Glia (ALSP) und zur Bewertung der Auswirkungen von VGL101 auf die Bildgebung und Biomarker des Krankheitsverlaufs bei Patienten mit ALSP. Die Teilnehmer erhalten 1 Jahr lang ungefähr alle 4 Wochen Infusionen mit VGL101.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
20

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Deutschland
      • Leipzig, Deutschland
        • Investigative Site 7
      • Tübingen, Deutschland
        • Investigative Site 9
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich
        • Investigative Site 10
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Investigative Site 8
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Investigative Site 3
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Investigative Site 2
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Investigative Site 1
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Investigative Site 5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Investigative Site 6
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Investigative Site 4

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, bei denen eine Genmutation im CSF1R-Gen dokumentiert ist

  • Die Teilnehmer erfüllen beide (Teil A und B) der folgenden Kriterien:

    1. Der Teilnehmer hat mehr als 2 Befunde von klinischen Anzeichen oder Symptomen in den folgenden Kategorien:

      1. Kognitive Beeinträchtigung oder psychiatrisches Problem
      2. Pyramidenzeichen bei neurologischer Untersuchung
      3. Extrapyramidale Zeichen wie Steifigkeit.
      4. Epilepsie
    2. MRT-Befunde im Einklang mit ALSP, insbesondere bilaterale zerebrale Läsionen der weißen Substanz mit oder ohne Ausdünnung des Corpus callosum, im Screening-MRT.
  • Der Teilnehmer muss einen Studienpartner haben (d. h. Betreuer, Familienmitglied, Freund usw.), der nach Einschätzung des Ermittlers häufigen und ausreichenden Kontakt mit dem Probanden hat, um genaue Informationen über die Gesundheit und die kognitiven Fähigkeiten des Teilnehmers liefern zu können und funktionale Fähigkeiten. Der Studienpartner muss bereit sein, eine Studienpartner-ICF zu unterzeichnen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat eine neurologische Erkrankung, die ein Risiko für den Teilnehmer darstellt oder eine kognitive, motorische oder Verhaltensstörung ähnlich ALSP hervorrufen kann, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Hirntumor, Hydrozephalus, Alzheimer-Krankheit, frontotemporale Demenz (FTD), ALS, Schlaganfall, Huntington-Krankheit, Multiple Sklerose, Parkinson-Krankheit und Down-Syndrom.
  • Teilnehmer mit einer Erkrankung oder Situation, die nach Meinung des Prüfarztes oder des medizinischen Personals des Sponsors das Subjekt einem erheblichen Risiko aussetzen, die Studienergebnisse verfälschen oder die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie erheblich beeinträchtigen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: VGL101
Durch intravenöse Infusion (IV) verabreichte Lösung
Arzneimittel: VGL101
Durch intravenöse Infusion (IV) verabreichte Lösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unerwünschte Kernstudienereignisse
Zeitfenster: Bis Woche 52
Um die Sicherheit und Verträglichkeit von Iluzanbart bei der Behandlung von Leukoenzephalopathie von Erwachsenen mit axonalen Sphäroiden und pigmentierten Glia (ALSP) durch unerwünschte Ereignisse in der Kernstudie zu bewerten
Bis Woche 52
Langzeitverlängerte unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Woche 52 bis Woche 148
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Iluzanbart zur Behandlung von ALSP durch unerwünschte Ereignisse in der Langzeitverlängerung
Woche 52 bis Woche 148

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Auswirkungen von Iluzanbart auf den Verlust des Gehirnvolumens bei MRT bei Probanden mit ALSP in der Kernstudie
Zeitfenster: Baseline und Woche 52
Prozentsatz der Probanden mit minimalem radiologischem Fortschreiten von Grundlinie bis Woche 52
Baseline und Woche 52
Um die Korrelation zwischen dem Verlust des Gehirnvolumens bei der MRT und den klinischen Maßnahmen des Fortschreitens der Krankheiten bei Probanden mit ALSP in der Kernstudie zu bewerten
Zeitfenster: Baseline und Woche 52
  • Korrelation zwischen dem Verlust des Gehirnvolumens und der kognitiven Bewertung von Montreal (MOCA) von Montreal von der Ausgangswert bis zur Woche 52
  • Korrelation zwischen dem Verlust des Gehirnvolumens und der kortikalen Basalganglienfunktionsskala (CBFS) Änderungen von Grundlinien zu Woche 52
Baseline und Woche 52
Um die Auswirkungen von Iluzanbart auf die klinischen Messungen des Fortschreitens der Krankheit bei Probanden mit ALSP in der Kernstudie zu bewerten
Zeitfenster: Baseline und Woche 52
  • Prozentsatz der Probanden mit minimalem Fortschreiten in der MOCA -Skala von Grundlinie bis Woche 52
  • Prozentsatz der Probanden mit minimalem Fortschreiten in CBFs von Grundlinie bis Woche 52
  • Prozentsatz der Probanden, die sich im klinischen Global Impression - Change (CGI -C) -Skala in Woche 52 nicht verschlechterten
Baseline und Woche 52
Um die Auswirkungen von Iluzanbart auf Flüssigkeitsbiomarker für die Neurodegeneration bei Probanden mit ALSP in der Kernstudie zu bewerten
Zeitfenster: Baseline und Woche 52
Wechseln Sie von Grundlinie zu Woche 52 in der Neurofilament Light Chain (NFL) in und Blut
Baseline und Woche 52
Bewertung der Pharmakokinetik von Iluzanbart bei Probanden mit ALSP in der Kernstudie
Zeitfenster: Bis Woche 52
Serum- und Cerebrospinalflüssigkeitskonzentrationen (CSF) von Iluzanbart
Bis Woche 52
Bewertung der Auswirkungen von Iluzanbart auf den Verlust des Gehirnvolumens bei MRT bei Probanden mit ALSP in der Langzeitverlängerung
Zeitfenster: Grundlinie und Wochen 76, 100, 124 und 148
Wechseln Sie von Grundlinien zu den Wochen 76, 100, 124 und 148 im Gehirnvolumenverlust
Grundlinie und Wochen 76, 100, 124 und 148
Um die Korrelation zwischen dem Verlust des Gehirnvolumens bei der MRT und den klinischen Messungen des Fortschreitens der Erkrankung bei Probanden mit ALSP in der Langzeitverlängerung zu bewerten
Zeitfenster: Grundlinie und Wochen 76, 100, 124 und 148
  • Korrelation zwischen dem Verlust des Gehirnvolumens und der MOCA -Veränderungen von Ausgangswert bis Wochen 76, 100, 124 und 148
  • Die Korrelation zwischen dem Verlust des Gehirnvolumens und der CBFs ändert sich von Ausgangswert bis Wochen 76, 100, 124 und 148
Grundlinie und Wochen 76, 100, 124 und 148
Bewertung der Auswirkungen von Iluzanbart auf die klinischen Messungen des Fortschreitens der Erkrankung bei Probanden mit ALSP in der Langzeitverlängerung
Zeitfenster: Grundlinie und Wochen 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 und 148
  • Wechseln Sie von Grundlinien zu den Wochen 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 und 148 in der MOCA und CBFS
  • Durchschnittlicher CGI-C-Wert in den Wochen 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 und 148
Grundlinie und Wochen 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 und 148
Bewertung der Auswirkungen von Iluzanbart auf Flüssigkeitsbiomarker für die Neurodegeneration bei Probanden mit ALSP in Langzeitverlängerung
Zeitfenster: Grundlinie und Wochen 76, 100, 124 und 148
Wechseln Sie von Grundlinien zu den Wochen 76, 100, 124 und 148 in NFL im Blut
Grundlinie und Wochen 76, 100, 124 und 148
Bewertung der Pharmakokinetik von Iluzanbart bei Probanden mit ALSP in Langzeitverlängerung
Zeitfenster: Woche 52 bis Woche 148
Serum- und CSF -Konzentrationen von Iluzanbart
Woche 52 bis Woche 148

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Vigil Neuroscience, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
14. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
14. Februar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
4. Juni 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • VGL101-01.201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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