Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie VGL101 u pacjentów z leukoencefalopatią o początku w wieku dorosłym z sferoidami aksonalnymi i glejem barwnikowym

5 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Vigil Neuroscience, Inc.

Badanie fazy 2 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i weryfikacji koncepcji VGL101 u pacjentów z leukoencefalopatią rozpoczynającą się w wieku dorosłym z sferoidami aksonalnymi i barwnikiem glejowym (ALSP) (badanie zapalne)

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji VGL101 u osób z udokumentowaną mutacją genu CSF1R w leczeniu leukoencefalopatii rozpoczynającej się w wieku dorosłym ze sferoidami aksonalnymi i glejem barwnikowym (ALSP) oraz ocenę wpływ VGL101 na obrazowanie i biomarkery progresji choroby u osób z ALSP. Uczestnicy będą otrzymywać infuzje VGL101 mniej więcej co 4 tygodnie przez 1 rok.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
        • Investigative Site 10
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Investigative Site 8
  • Niemcy
      • Leipzig, Niemcy
        • Investigative Site 7
      • Tübingen, Niemcy
        • Investigative Site 9
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Investigative Site 3
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Investigative Site 2
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Investigative Site 1
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Investigative Site 5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Investigative Site 6
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Investigative Site 4

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnicy, którzy mają udokumentowaną mutację genu w genie CSF1R

  • Uczestnicy spełniają oba (część A i B) następujących kryteriów:

    1. U uczestnika stwierdzono więcej niż 2 oznaki lub objawy kliniczne w następujących kategoriach:

      1. Zaburzenia funkcji poznawczych lub problemy psychiatryczne
      2. Objawy piramidalne w badaniu neurologicznym
      3. Objawy pozapiramidowe, takie jak sztywność.
      4. Padaczka
    2. Wyniki MRI zgodne z ALSP, w szczególności obustronne uszkodzenia istoty białej mózgu ze ścieńczeniem ciała modzelowatego lub bez, w przesiewowym MRI.
  • Uczestnik musi mieć partnera badania (tj. opiekuna, członka rodziny, przyjaciela itp.), który w ocenie badacza ma częsty i wystarczający kontakt z badanym, aby móc udzielić dokładnych informacji na temat stanu zdrowia i funkcji poznawczych uczestnika i zdolności funkcjonalne. Partner badania musi być chętny do podpisania ICF partnera badania.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik cierpi na jakąkolwiek chorobę neurologiczną, która stanowi zagrożenie dla uczestnika lub może powodować upośledzenie funkcji poznawczych, ruchowych lub behawioralnych podobne do ALSP, w tym między innymi guz mózgu, wodogłowie, chorobę Alzheimera, otępienie czołowo-skroniowe (FTD), ALS, udar mózgu, choroba Huntingtona, stwardnienie rozsiane, choroba Parkinsona i zespół Downa.
  • Uczestnik z jakimkolwiek stanem lub sytuacją, która w opinii badacza lub personelu medycznego sponsora może narazić uczestnika na znaczne ryzyko, zafałszować wyniki badania lub znacząco zakłócić udział uczestnika w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: VGL101
Roztwór podawany we wlewie dożylnym (IV)
Lek: VGL101
Roztwór podawany we wlewie dożylnym (IV)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podstawowe badanie zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję ILuzaneBart w leczeniu leukoencefalopatii dorosłych z sferoidami aksonów i gleju pigmentowego (ALSP) przez zdarzenia niepożądane w badaniu podstawowym
Do 52 tygodnia
Długoterminowe zdarzenia niepożądane rozszerzenia
Ramy czasowe: Tydzień 52 do tygodnia 148
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji ILuzaneBart do leczenia ALSP przez zdarzenia niepożądane w długoterminowym rozszerzeniu
Tydzień 52 do tygodnia 148

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić wpływ ILuzaneBart na utratę objętości mózgu na MRI u osób z ALSP w badaniu podstawowym
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 52
Procent osób z minimalnym postępem radiologicznym od wartości wyjściowej do 52 tygodnia
Linia bazowa i tydzień 52
Aby ocenić korelację między utratą objętości mózgu w MRI a miarami klinicznymi progresji choroby u pacjentów z ALSP w badaniu podstawowym
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 52
  • Korelacja między utratą objętości mózgu a oceną poznawczą Montrealu (MOCA) od wartości wyjściowej na tydzień 52
  • Korelacja między utratą objętości mózgu a korową skalą funkcjonalną zwojów podstawy (CBFS) z wartości wyjściowej na tydzień 52
Linia bazowa i tydzień 52
Aby ocenić wpływ ILuzaneBart na kliniczne miary progresji choroby u pacjentów z ALSP w badaniu podstawowym
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 52
  • Procent pacjentów z minimalnym postępem w skali MOCA, od wartości wyjściowej do 52 tygodnia
  • Procent pacjentów z minimalnym postępem w CBF od wartości wyjściowej do tygodnia 52
  • Procent osób, które nie pogorszyły się w klinicznej skali globalnej - zmiana (CGI -C) w 52 tygodniu
Linia bazowa i tydzień 52
Aby ocenić wpływ ILuzaneBart na płynne biomarkery neurodegeneracji u pacjentów z ALSP w badaniu podstawowym
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 52
Zmiana z wartości wyjściowej na 52 tydzień w łańcuchu lekkim neurofilamentowym (NFL) we krwi i krwi
Linia bazowa i tydzień 52
Aby ocenić farmakokinetykę IluzaneBart u osób z ALSP w badaniu podstawowym
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
Stężenie iluzanebart w surowicy i płynu mózgowo -rdzeniowego (CSF)
Do 52 tygodnia
Aby ocenić wpływ ILuzaneBart na utratę objętości mózgu na MRI u pacjentów z ALSP w długoterminowym rozszerzeniu
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 76, 100, 124 i 148
Zmiana od wartości wyjściowej na 76, 100, 124 i 148 w utraty objętości mózgu
Linia bazowa i tygodnie 76, 100, 124 i 148
Aby ocenić korelację między utratą objętości mózgu w MRI a miarami klinicznymi progresji choroby u pacjentów z ALSP w długoterminowym rozszerzeniu
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 76, 100, 124 i 148
  • Korelacja między utratą objętości mózgu a zmianami MOCA od wartości wyjściowej do tygodni 76, 100, 124 i 148
  • Korelacja między utratą objętości mózgu a CBF zmienia się od wartości wyjściowej do tygodni 76, 100, 124 i 148
Linia bazowa i tygodnie 76, 100, 124 i 148
Aby ocenić wpływ ILuzaneBart na kliniczne miary progresji choroby u osób z ALSP w długoterminowym rozszerzeniu
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 i 148
  • Zmiana z wartości bazowej na 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 i 148 w MOCA i CBFS
  • Średni wynik CGI-C w tygodniach 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 i 148
Linia bazowa i tygodnie 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 i 148
Aby ocenić wpływ ILuzaneBart na biomarkery płynów neurodegeneracji u pacjentów z ALSP w długoterminowym rozszerzeniu
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie 76, 100, 124 i 148
Zmiana z wartości wyjściowej na 76, 100, 124 i 148 w NFL we krwi
Linia bazowa i tygodnie 76, 100, 124 i 148
Aby ocenić farmakokinetykę IluzaneBart u osób z ALSP w długoterminowym rozszerzeniu
Ramy czasowe: Tydzień 52 do tygodnia 148
Stężenia surowicy i płynu mózgowo -rdzeniowego ILuzaneBart
Tydzień 52 do tygodnia 148

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Vigil Neuroscience, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
14 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
14 lutego 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
4 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 listopada 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
11 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 czerwca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • VGL101-01.201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami