Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie VGL101 u pacientů s leukoencefalopatií s nástupem v dospělosti s axonálními sféroidy a pigmentovanou glií

5. června 2025 aktualizováno: Vigil Neuroscience, Inc.

Fáze 2 studie bezpečnosti, snášenlivosti a důkazu konceptu VGL101 u pacientů s leukoencefalopatií s nástupem v dospělosti s axonálními sféroidy a pigmentovanou glií (ALSP) (The Ignite Study)

Toto je multicentrická, otevřená studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti VGL101 u subjektů s dokumentací genové mutace v genu CSF1R pro léčbu leukoencefalopatie s nástupem v dospělosti pomocí axonálních sféroidů a pigmentových glií (ALSP) a hodnocení účinky VGL101 na zobrazování a biomarkery progrese onemocnění u subjektů s ALSP. Účastníci budou dostávat infuze VGL101 přibližně každé 4 týdny po dobu 1 roku.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • Investigative Site 10
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Investigative Site 8
  • Německo
      • Leipzig, Německo
        • Investigative Site 7
      • Tübingen, Německo
        • Investigative Site 9
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Investigative Site 4
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Investigative Site 3
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Investigative Site 2
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Investigative Site 1
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Investigative Site 5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Investigative Site 6

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří mají dokumentaci genové mutace v genu CSF1R

  • Účastníci splňují obě (část A i B) z následujících kritérií:

    1. Účastník má více než 2 nálezy klinických příznaků nebo symptomů v následujících kategoriích:

      1. Kognitivní porucha nebo psychiatrický problém
      2. Pyramidové příznaky při neurologickém vyšetření
      3. Extrapyramidové příznaky, jako je rigidita.
      4. Epilepsie
    2. Nálezy MRI v souladu s ALSP, konkrétně bilaterální léze bílé hmoty mozkové s nebo bez ztenčení corpus callosum, na screeningové MRI.
  • Účastník musí mít studijního partnera (tj. pečovatele, člena rodiny, přítele atd.), který je podle úsudku výzkumníka v častém a dostatečném kontaktu se subjektem, aby byl schopen poskytnout přesné informace o zdraví a kognitivních funkcích účastníka. a funkční schopnosti. Studijní partner musí být ochoten podepsat ICF partnera studie.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastník má jakékoli neurologické onemocnění, které představuje riziko pro účastníka nebo může způsobit kognitivní, motorické nebo behaviorální poruchy podobné ALSP, včetně, ale bez omezení na, nádoru mozku, hydrocefalu, Alzheimerovy choroby, frontotemporální demence (FTD), ALS, mrtvice, Huntingtonova choroba, roztroušená skleróza, Parkinsonova choroba a Downův syndrom.
  • Účastník s jakýmkoli stavem nebo situací, která podle názoru zkoušejícího nebo zdravotnického personálu sponzora může vystavit subjekt významnému riziku, zmást výsledky studie nebo významně narušit účast účastníka ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: VGL101
Roztok podávaný intravenózní infuzí (IV)
Lék: VGL101
Roztok podávaný intravenózní infuzí (IV)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Základní studie nežádoucí účinky
Časové okno: Do 52. týdne
Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost Iluzanebartu pro léčbu leukoencefalopatie s axonální sféroidy a pigmentovanou glií (ALSP) nežádoucí účinky v jádru studie
Do 52. týdne
Dlouhodobé prodloužení nežádoucích účinků
Časové okno: Týden 52 až týden 148
Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost Iluzanebartu pro léčbu ALSP nežádoucími účinky v dlouhodobém prodloužení
Týden 52 až týden 148

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinky iluzanebarta na ztrátu objemu mozku na MRI u subjektů s ALSP ve studii jádra
Časové okno: Základní linie a týden 52
Procento subjektů s minimálním radiologickým vývojem od výchozího hodnoty do 52. týdne
Základní linie a týden 52
Posoudit korelaci mezi ztrátou objemu mozku na MRI a klinickými měřeními progrese onemocnění u subjektů s ALSP ve studii jádra
Časové okno: Základní linie a týden 52
  • Korelace mezi ztrátou objemu mozku a Montrealským kognitivním hodnocením (MOCA) se změní z výchozí hodnoty na 52 týdnů
  • Korelace mezi ztrátou objemu mozku a funkčním měřítkem kortikálních bazálních ganglií (CBFS) se změní z výchozího hodnoty na 52 týdnů
Základní linie a týden 52
Zhodnotit účinky Iluzanebarta na klinická měření progrese onemocnění u subjektů s ALSP v základní studii
Časové okno: Základní linie a týden 52
  • Procento subjektů s minimálním progresí v měřítku MOCA, od základní linie do 52. týdne
  • Procento subjektů s minimálním progresí v CBF od základní linie do 52. týdnu
  • Procento subjektů, které se nezhoršily v měřítku klinického globálního dojmu - změna (CGI -C) v týdnu 52
Základní linie a týden 52
Vyhodnotit účinky Iluzanebarta na tekuté biomarkery neurodegenerace u subjektů s ALSP ve studii jádra
Časové okno: Základní linie a týden 52
Změna z výchozího hodnoty na 52 týdnů v neurofilamentu lehkého řetězce (NFL) a krve
Základní linie a týden 52
Vyhodnotit farmakokinetiku Iluzanebartu u subjektů s ALSP ve studii jádra
Časové okno: Do 52. týdne
Koncentrace séra a mozkomíšního moku (CSF) Iluzanebart
Do 52. týdne
Vyhodnotit účinky iluzanebarta na ztrátu objemu mozku na MRI u subjektů s ALSP v dlouhodobém prodloužení
Časové okno: Základní a týdny 76, 100, 124 a 148
Změna ze základní linie na týdny 76, 100, 124 a 148 při ztrátě objemu mozku
Základní a týdny 76, 100, 124 a 148
Posoudit korelaci mezi ztrátou objemu mozku na MRI a klinickými měřeními progrese onemocnění u subjektů s ALSP v dlouhodobém prodloužení
Časové okno: Základní a týdny 76, 100, 124 a 148
  • Korelace mezi ztrátou objemu mozku a změnami MOCA z výchozí hodnoty na týdny 76, 100, 124 a 148
  • Korelace mezi ztrátou objemu mozku a CBF se mění z výchozí hodnoty na týdny 76, 100, 124 a 148
Základní a týdny 76, 100, 124 a 148
Vyhodnotit účinky Iluzanebarta na klinická měření progrese onemocnění u subjektů s ALSP v dlouhodobém prodloužení
Časové okno: Základní a týdny 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 a 148
  • Změna z výchozí hodnoty na týdny 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 a 148 v MOCA a CBFS
  • Průměrné skóre CGI-C v týdnech 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 a 148
Základní a týdny 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 a 148
Vyhodnotit účinky Iluzanebarta na tekuté biomarkery neurodegenerace u subjektů s ALSP v dlouhodobém prodloužení
Časové okno: Základní a týdny 76, 100, 124 a 148
Změna z výchozí hodnoty na týdny 76, 100, 124 a 148 v NFL v krvi
Základní a týdny 76, 100, 124 a 148
Vyhodnotit farmakokinetiku Iluzanebartu u subjektů s ALSP v dlouhodobém prodloužení
Časové okno: Týden 52 až týden 148
Koncentrace séra a CSF iluzanebart
Týden 52 až týden 148

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vigil Neuroscience, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. prosince 2022

Primární dokončení (Aktuální)

14. února 2025

Dokončení studie (Aktuální)

4. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

10. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VGL101-01.201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALSP

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit