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Uno studio su VGL101 in pazienti con leucoencefalopatia ad esordio in età adulta con sferoidi assonali e glia pigmentata

5 giugno 2025 aggiornato da: Vigil Neuroscience, Inc.

Uno studio di fase 2 sulla sicurezza, tollerabilità e prova di concetto di VGL101 in pazienti con leucoencefalopatia ad insorgenza nell'adulto con sferoidi assonali e glia pigmentata (ALSP) (The Ignite Study)

Questo è uno studio multicentrico in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di VGL101 in soggetti con documentazione di una mutazione genica nel gene CSF1R per il trattamento della leucoencefalopatia ad esordio nell'adulto con sferoidi assonali e glia pigmentata (ALSP) e per valutare il effetti di VGL101 sull'imaging e sui biomarcatori della progressione della malattia nei soggetti con ALSP. I partecipanti riceveranno infusioni di VGL101 circa ogni 4 settimane per 1 anno.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Investigative Site 10
  • Germania
      • Leipzig, Germania
        • Investigative Site 7
      • Tübingen, Germania
        • Investigative Site 9
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Investigative Site 8
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Investigative Site 4
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Investigative Site 3
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Investigative Site 2
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Investigative Site 1
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Investigative Site 5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Investigative Site 6

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Partecipanti che hanno documentazione di una mutazione genetica nel gene CSF1R

  • I partecipanti soddisfano entrambi (Parti A e B) dei seguenti criteri:

    1. Il partecipante presenta più di 2 reperti di segni o sintomi clinici nelle seguenti categorie:

      1. Compromissione cognitiva o problema psichiatrico
      2. Segni piramidali all'esame neurologico
      3. Segni extrapiramidali, come rigidità.
      4. Epilessia
    2. Risultati della risonanza magnetica coerenti con ALSP, in particolare lesioni bilaterali della sostanza bianca cerebrale con o senza assottigliamento del corpo calloso, alla risonanza magnetica di screening.
  • Il partecipante deve avere un partner di studio (cioè, caregiver, familiare, amico, ecc.) che, a giudizio dello sperimentatore, ha contatti frequenti e sufficienti con il soggetto in modo da essere in grado di fornire informazioni accurate sulla salute del partecipante e cognitivo e capacità funzionali. Il partner di studio deve essere disposto a firmare un partner di studio ICF.

Criteri chiave di esclusione:

  • Il partecipante ha qualsiasi malattia neurologica che rappresenta un rischio per il partecipante o può produrre compromissione cognitiva, motoria o comportamentale simile all'ALSP, inclusi, ma non limitati a, tumore al cervello, idrocefalo, morbo di Alzheimer, demenza frontotemporale (FTD), SLA, ictus, malattia di Huntington, sclerosi multipla, morbo di Parkinson e sindrome di Down.
  • - Partecipante con qualsiasi condizione o situazione che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del personale medico dello sponsor, possa mettere il soggetto a rischio significativo, confondere i risultati dello studio o interferire in modo significativo con la partecipazione del partecipante allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: VGL101
Soluzione somministrata tramite infusione endovenosa (IV)
Droga: VGL101
Soluzione somministrata tramite infusione endovenosa (IV)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi dello studio core
Lasso di tempo: Durante la settimana 52
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Iluzanebart per il trattamento della leucoencefalopatia ad esordio adulto con sferoidi assonali e glia pigmentata (ALSP) da eventi avversi nello studio centrale
Durante la settimana 52
Eventi avversi di estensione a lungo termine
Lasso di tempo: Settimana da 52 alla settimana 148
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Iluzanebart per il trattamento di ALSP da parte di eventi avversi nell'estensione a lungo termine
Settimana da 52 alla settimana 148

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare gli effetti di Iluzanebart sulla perdita del volume del cervello sulla risonanza magnetica in soggetti con ALSP nello studio di base
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
Percentuale di soggetti con progressione radiologica minima dalla linea di base alla settimana 52
Basale e settimana 52
Per valutare la correlazione tra perdita del volume del cervello sulla risonanza magnetica e le misure cliniche della progressione della malattia nei soggetti con ALSP nello studio di base
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
  • La correlazione tra perdita del volume del cervello e Montreal Cognitive Assessment (MOCA) cambia dal basale alla settimana 52
  • Correlazione tra perdita del volume del cervello e scala funzionale dei gangli della base corticale (CBFS) cambia dal basale alla settimana 52
Basale e settimana 52
Per valutare gli effetti di Iluzanebart sulle misure cliniche della progressione della malattia nei soggetti con ALSP nello studio di base
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
  • Percentuale di soggetti con progressione minima nella scala MOCA, dalla linea di base alla settimana 52
  • Percentuale di soggetti con progressione minima nei CBF dalla base alla settimana 52
  • Percentuale di soggetti che non sono peggiorati nella scala clinica dell'impressione globale - cambiamento (CGI -C) alla settimana 52
Basale e settimana 52
Per valutare gli effetti di Iluzanebart sui biomarcatori fluidi della neurodegenerazione in soggetti con ALSP nello studio di base
Lasso di tempo: Basale e settimana 52
Cambiare dal basale alla settimana 52 nella catena leggera del neurofilamento (NFL) e sangue
Basale e settimana 52
Per valutare la farmacocinetica di Iluzanebart in soggetti con ALSP nello studio di base
Lasso di tempo: Durante la settimana 52
Concentrazioni sieriche e di liquido cerebrospinale (CSF) di Iluzanebart
Durante la settimana 52
Per valutare gli effetti di Iluzanebart sulla perdita del volume del cervello sulla risonanza magnetica in soggetti con ALSP nell'estensione a lungo termine
Lasso di tempo: Basale e settimane 76, 100, 124 e 148
Cambia dal basale a settimane 76, 100, 124 e 148 nella perdita del volume del cervello
Basale e settimane 76, 100, 124 e 148
Per valutare la correlazione tra perdita del volume del cervello sulla risonanza magnetica e le misure cliniche della progressione della malattia nei soggetti con ALSP nell'estensione a lungo termine
Lasso di tempo: Basale e settimane 76, 100, 124 e 148
  • La correlazione tra perdita del volume del cervello e MOCA cambia dal basale a settimane 76, 100, 124 e 148
  • La correlazione tra perdita del volume del cervello e CBF cambia dal basale a settimane 76, 100, 124 e 148
Basale e settimane 76, 100, 124 e 148
Per valutare gli effetti di Iluzanebart sulle misure cliniche della progressione della malattia nei soggetti con ALSP nell'estensione a lungo termine
Lasso di tempo: Basale e settimane 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 e 148
  • Cambia dal basale alle settimane 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 e 148 nel MOCA e CBFS
  • Punteggio CGI-C medio a settimane 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 e 148
Basale e settimane 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 e 148
Per valutare gli effetti di Iluzanebart sui biomarcatori fluidi della neurodegenerazione in soggetti con ALSP nell'estensione a lungo termine
Lasso di tempo: Basale e settimane 76, 100, 124 e 148
Cambia dal basale a settimane 76, 100, 124 e 148 in NFL nel sangue
Basale e settimane 76, 100, 124 e 148
Per valutare la farmacocinetica di Iluzanebart in soggetti con ALSP nell'estensione a lungo termine
Lasso di tempo: Settimana da 52 alla settimana 148
Concentrazioni sieriche e CSF di Iluzanebart
Settimana da 52 alla settimana 148

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vigil Neuroscience, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
14 dicembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
14 febbraio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
4 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 giugno 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VGL101-01.201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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