Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af VGL101 hos patienter med voksendebut leukoencefalopati med axonale sfæroider og pigmenteret glia

5. juni 2025 opdateret af: Vigil Neuroscience, Inc.

En fase 2 undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og konceptbevis af VGL101 hos patienter med voksendebut leukoencefalopati med axonale sfæroider og pigmenteret glia (ALSP) (The Ignite Study)

Dette er en multicenter, åben-label undersøgelse til vurdering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​VGL101 i forsøgspersoner med dokumentation for en genmutation i CSF1R-genet til behandling af voksendebut leukoencefalopati med axonale sfæroider og pigmenteret glia (ALSP) og for at evaluere effekter af VGL101 på billeddannelse og biomarkører for sygdomsprogression hos personer med ALSP. Deltagerne vil modtage infusioner af VGL101 cirka hver 4. uge i 1 år.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Investigative Site 4
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Investigative Site 3
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Investigative Site 2
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Investigative Site 1
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Investigative Site 5
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Investigative Site 6
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Investigative Site 10
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Investigative Site 8
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland
        • Investigative Site 7
      • Tübingen, Tyskland
        • Investigative Site 9

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltagere, der har dokumentation for en genmutation i CSF1R-genet

  • Deltagerne opfylder begge (del A og B) af følgende kriterier:

    1. Deltageren har mere end 2 fund af kliniske tegn eller symptomer i følgende kategorier:

      1. Kognitiv svækkelse eller psykiatrisk problem
      2. Pyramidale tegn ved neurologisk undersøgelse
      3. Ekstrapyramidale tegn, såsom stivhed.
      4. Epilepsi
    2. MR-fund i overensstemmelse med ALSP, specifikt bilaterale cerebrale hvide substans læsioner med eller uden udtynding af corpus callosum, på screenings-MR.
  • Deltageren skal have en studiepartner (dvs. omsorgsperson, familiemedlem, ven osv.), som efter investigators vurdering har hyppig og tilstrækkelig kontakt med forsøgspersonen til at kunne give præcise oplysninger om deltagerens helbred og kognitive og funktionelle evner. Studiepartneren skal være villig til at tegne en studiepartner ICF.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren har enhver neurologisk sygdom, der udgør en risiko for deltageren eller kan forårsage kognitiv, motorisk eller adfærdsmæssig svækkelse svarende til ALSP, herunder, men ikke begrænset til, hjernetumor, hydrocephalus, Alzheimers sygdom, frontotemporal demens (FTD), ALS, slagtilfælde, Huntingtons sygdom, multipel sklerose, Parkinsons sygdom og Downs syndrom.
  • Deltager med en hvilken som helst tilstand eller situation, der efter investigatorens eller sponsorens medicinske personales mening kan udsætte forsøgspersonen i betydelig risiko, forvirre undersøgelsesresultaterne eller væsentligt forstyrre deltagerens deltagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: VGL101
Opløsning administreret via intravenøs infusion (IV)
Medicin: VGL101
Opløsning administreret via intravenøs infusion (IV)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kerneundersøgelse Bivirkninger
Tidsramme: Gennem uge 52
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Iluzanebart til behandling af voksne-begyndt leukoencephalopati med aksonale sfæroider og pigmenteret glia (ALSP) ved bivirkninger i kerneundersøgelsen
Gennem uge 52
Langsigtede udvidelsesbemærkninger
Tidsramme: Uge 52 til uge 148
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Iluzanebart til behandling af ALSP ved bivirkninger i den langsigtede udvidelse
Uge 52 til uge 148

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere virkningerne af Iluzanebart på hjernevolumentab på MR i personer med ALSP i kerneundersøgelsen
Tidsramme: Baseline og uge 52
Procentdel af personer med minimal radiologisk progression fra baseline til uge 52
Baseline og uge 52
For at vurdere sammenhængen mellem hjernevolumentab på MR og kliniske mål for sygdomsprogression hos personer med ALSP i kerneundersøgelsen
Tidsramme: Baseline og uge 52
  • Korrelation mellem hjernevolumentab og Montreal Cognitive Assessment (MOCA) ændrer sig fra baseline til uge 52
  • Korrelation mellem hjernevolumentab og kortikale basal ganglia funktionelle skala (CBFS) ændrer sig fra baseline til uge 52
Baseline og uge 52
At evaluere virkningerne af Iluzanebart på kliniske mål for sygdomsprogression hos personer med ALSP i kerneundersøgelsen
Tidsramme: Baseline og uge 52
  • Procentdel af personer med minimal progression i MOCA -skalaen, fra baseline til uge 52
  • Procentdel af personer med minimal progression i CBF'er fra baseline til uge 52
  • Procentdel af forsøgspersoner, der ikke forværres i det kliniske globale indtryk - Skift (CGI -C) skala i uge 52
Baseline og uge 52
For at evaluere virkningerne af Iluzanebart på væskebiomarkører for neurodegeneration hos personer med ALSP i kerneundersøgelsen
Tidsramme: Baseline og uge 52
Skift fra baseline til uge 52 i Neurofilament Light Chain (NFL) i og blod
Baseline og uge 52
At evaluere farmakokinetikken af ​​Iluzanebart hos personer med ALSP i kerneundersøgelsen
Tidsramme: Gennem uge 52
Serum- og cerebrospinalvæske (CSF) koncentrationer af Iluzanebart
Gennem uge 52
For at evaluere virkningerne af Iluzanebart på hjernevolumentab på MR i personer med ALSP i den langsigtede udvidelse
Tidsramme: Baseline og uger 76, 100, 124 og 148
Ændring fra baseline til uge 76, 100, 124 og 148 i hjernevolumentab
Baseline og uger 76, 100, 124 og 148
For at vurdere sammenhængen mellem hjernevolumentab på MR og kliniske mål for sygdomsprogression hos personer med ALSP i den langsigtede forlængelse
Tidsramme: Baseline og uger 76, 100, 124 og 148
  • Korrelation mellem tab af hjernevolumen og MOCA -ændringer fra baseline til uge 76, 100, 124 og 148
  • Korrelation mellem tab af hjernevolumen og CBFS ændrer sig fra baseline til uge 76, 100, 124 og 148
Baseline og uger 76, 100, 124 og 148
At evaluere virkningerne af Iluzanebart på kliniske mål for sygdomsprogression hos personer med ALSP i den langsigtede forlængelse
Tidsramme: Baseline og uger 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 og 148
  • Ændring fra baseline til uge 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 og 148 i MOCA og CBFS
  • Gennemsnitlig CGI-C-score ved uge 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 og 148
Baseline og uger 64, 76, 88, 100, 112, 124, 136 og 148
At evaluere virkningerne af Iluzanebart på væskebiomarkører for neurodegeneration hos personer med ALSP i den langsigtede udvidelse
Tidsramme: Baseline og uger 76, 100, 124 og 148
Skift fra baseline til uge 76, 100, 124 og 148 i NFL i blod
Baseline og uger 76, 100, 124 og 148
For at evaluere farmakokinetikken af ​​Iluzanebart hos personer med ALSP i den langsigtede udvidelse
Tidsramme: Uge 52 til uge 148
Serum- og CSF -koncentrationer af Iluzanebart
Uge 52 til uge 148

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vigil Neuroscience, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. december 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
14. februar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. december 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. juni 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VGL101-01.201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger