Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie přenosu genu pro kojeneckou a pozdní dětskou Krabbeho chorobu léčenou v minulosti pomocí HSCT (REKLAIM)

19. listopadu 2025 aktualizováno: Forge Biologics, Inc

Fáze 1b klinické studie intravenózního AAVrh10 vektoru exprimujícího GALC u subjektů Krabbeho, kteří dříve obdrželi transplantaci hematopoetických kmenových buněk (REKLAIM)

Toto je nezaslepená, nerandomizovaná studie s eskalací dávky intravenózního FBX-101, ve které subjekty, které dříve dostaly transplantaci hematopoetických kmenových buněk, dostanou jednu infuzi produktu genové terapie adeno-asociovaného viru. Jako srovnávací skupina budou použita data od neléčených a dříve transplantovaných pacientů s infantilní a pozdní infantilní Krabbeho nemocí.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie FBX-101-REKLAIM byla ve 4. čtvrtletí 2023 upravena, aby umožnila širší nábor pacientů s infantilními a pozdními infantilními pacienty s Krabbe. Aktualizovaná studie REKLAIM spojuje náborové populace z předchozí klinické studie FBX-101-RESKUE (NCT04693598) a klinické studie FBX-101-REKLAIM (NCT05739643).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Skupina 1: Subjekty transplantované pro infantilní nástup Krabbeho choroby (IKD nástup <12 měsíců) s počáteční diagnózou na základě:

    1. Hladiny aktivity galaktocerebrosidázy (GALC) v leukocytech kompatibilní s diagnózou infantilní Krabbeho choroby podle výsledků laboratoře; A ALESPOŇ JEDEN Z NÁSLEDUJÍCÍCH:
    2. Zvýšený psychosin prediktivní pro infantilní onemocnění ≥ 9 nmol/l; NEBO
    3. Zobrazovací nebo neurofyziologické nálezy (viz Dodatek 1) v souladu s Krabbeho chorobou (CSF, MRI, NCV, ABR); NEBO
    4. Dvě předpokládané patogenní GALC mutace

  2. Skupina 2: Subjekty transplantované pro pozdní infantilní nástup Krabbeho (LIKD nástup 12-47 měsíců) se známkami nebo příznaky Krabbeho choroby a s počáteční diagnózou založenou na:

    1. Hladiny aktivity galaktocerebrosidázy (GALC) v leukocytech kompatibilní s diagnózou pozdní infantilní Krabbeho choroby podle výsledků laboratoře; A ALESPOŇ JEDEN Z NÁSLEDUJÍCÍCH:
    2. Zvýšený psychosin prediktivní pro pozdní infantilní nástup onemocnění ≥ 1,5 nmol/l; NEBO
    3. Zobrazovací nebo neurofyziologické nálezy (viz Dodatek 1) v souladu s Krabbeho chorobou (CSF, MRI, NCV, ABR); NEBO
    4. Dvě předpokládané patogenní GALC mutace; NEBO
    5. Nálezy neurologických/vývojových vyšetření
  3. Účastníci musí obdržet HSCT alespoň 90 dní před datem podání
  4. Nejméně 30 % přihojení myeloidních buněk do měsíce 3 po transplantaci nebo 10 % do jednoho roku a/nebo po transplantaci, což vede k hladinám leukocytů GALC > 0,2 nmol/h/mg
  5. Rodiče nebo zákonný zástupce účastníka souhlasí s účastí ve studii a poskytují informovaný souhlas podle pokynů IRB/IEC před provedením jakýchkoli postupů studie
  6. Rodiče a/nebo zákonní zástupci schopni dodržovat klinický protokol

Kritéria vyloučení:

  1. Imunotest s celkovými titry anti-AAVrh10 protilátky >1:100
  2. Historie předchozí léčby přípravkem pro genovou terapii
  3. Neschopnost aktivně pohybovat horními končetinami proti gravitaci
  4. Abnormality stupně 3 nebo vyšší v LFT, bilirubinu, kreatininu, počtu bílých krvinek, hemoglobinu, krevních destičkách, PT/INR a PTT podle nejnovější verze CTCAE
  5. Přítomnost jakéhokoli neurokognitivního deficitu, motorického deficitu nebo poškození mozku, které nelze připsat Krabbeho chorobě
  6. Známky aktivní infekce nebo onemocnění z cytomegaloviru, adenoviru, EBV, hepatitidy B nebo C a HIV nebo jiných virů
  7. Aktivní bakteriální nebo plísňová infekce
  8. Přítomnost jakékoli kontraindikace pro MRI nebo lumbální punkci (LP)
  9. Použití jakéhokoli hodnoceného produktu před zařazením do studie nebo aktuálním zařazením do jiné studie, která zahrnuje klinické intervence
  10. Imunizace živými viry během 30 dnů před imunosupresí
  11. Ejekční frakce < 50 % podle echokardiogramu nebo jiné vhodné studie bez průkazu plicní hypertenze
  12. Aktivní akutní onemocnění štěpu proti hostiteli (GvHD) 2. stupně nebo aktivní rozsáhlá chronická GvHD
  13. Jakýkoli jiný zdravotní stav, závažné interkurentní onemocnění, jiný genetický stav nebo polehčující okolnost, které by podle názoru PI bránily účasti ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1 – Nízká dávka FBX-101 (aka AAVrh.10-GALC)
N=3 pacienti s infantilní nebo pozdní infantilní Krabbeho nemocí dostanou jednu infuzi v nízké dávce
Biologický: FBX-101
Replikačně deficitní vektor pro přenos genu adeno-asociovaného viru exprimující cDNA lidské galaktocerebrozidázy (GALC) bude jednorázově podán žilním katetrem zavedeným do žíly periferní končetiny.
Ostatní jména:
  • AAVrh.10-hGALC
Experimentální: Kohorta 2 – vysoká dávka FBX-101 (aka AAVrh.10-GALC)
N=3-6 pacientů s infantilní nebo pozdní infantilní Krabbeho nemocí dostane jednu infuzi ve vysoké dávce
Biologický: FBX-101
Replikačně deficitní vektor pro přenos genu adeno-asociovaného viru exprimující cDNA lidské galaktocerebrozidázy (GALC) bude jednorázově podán žilním katetrem zavedeným do žíly periferní končetiny.
Ostatní jména:
  • AAVrh.10-hGALC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost hodnocená výskytem a závažností nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod, které jsou připisovány FBX-101
Časové okno: 24 měsíců
24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Účinnost hodnocená zlepšením hrubé motorické funkce měřené podélně pomocí PDMS-2, BOT-3 nebo GMFM-88, v závislosti na věku, ve srovnání s pacienty, kteří dostávají pouze HSCT
Časové okno: 12 měsíců a 24 měsíců
12 měsíců a 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Forge Biologics, Inc

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. února 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FBX-101-REKLAIM

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení