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Studio clinico di trasferimento genico per la malattia di Krabbe infantile e tardo-infantile trattata in passato con HSCT (REKLAIM)

19 novembre 2025 aggiornato da: Forge Biologics, Inc

Uno studio clinico di fase 1b sul GALC che esprime vettore AAVrh10 per via endovenosa in soggetti Krabbe che hanno ricevuto in precedenza trapianto di cellule staminali ematopoietiche (REKLAIM)

Questo è uno studio di aumento della dose non in cieco e non randomizzato di FBX-101 per via endovenosa in cui i soggetti che hanno precedentemente ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche riceveranno una singola infusione di un prodotto di terapia genica del virus adeno-associato. I dati di pazienti non trattati e precedentemente trapiantati con malattia di Krabbe infantile e tardo infantile saranno utilizzati come gruppo di confronto.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio FBX-101-REKLAIM è stato modificato nel quarto trimestre del 2023 per consentire un reclutamento più ampio di pazienti Krabbe infantili e tardivi. Lo studio REKLAIM aggiornato unisce le popolazioni di reclutamento del precedente studio clinico FBX-101-RESKUE (NCT04693598) e dello studio clinico FBX-101-REKLAIM (NCT05739643).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Gruppo 1: Soggetti trapiantati per malattia di Krabbe ad esordio infantile (esordio IKD <12 mesi) con diagnosi iniziale basata su:

    1. Livelli di attività della galattocerebrosidasi (GALC) nei leucociti compatibili con la diagnosi della malattia di Krabbe infantile secondo il laboratorio che ha rilasciato i risultati; E ALMENO UNO DEI SEGUENTI:
    2. Psicosina elevata predittiva di malattia ad esordio infantile ≥ 9 nmol/L; O
    3. Risultati di imaging o neurofisiologici (fare riferimento all'Addendum 1) coerenti con la malattia di Krabbe (CSF, MRI, NCV, ABR); O
    4. Due mutazioni GALC patogene previste

  2. Gruppo 2: Soggetti trapiantati per Krabbe ad esordio infantile tardivo (LIKD esordio 12-47 mesi) con segni o sintomi della malattia di Krabbe e con diagnosi iniziale basata su:

    1. Livelli di attività della galattocerebrosidasi (GALC) nei leucociti compatibili con la diagnosi della malattia di Krabbe infantile tardiva secondo il laboratorio che ha rilasciato i risultati; E ALMENO UNO DEI SEGUENTI:
    2. Psicosina elevata predittiva di malattia ad esordio infantile tardivo ≥ 1,5 nmol/L; O
    3. Risultati di imaging o neurofisiologici (fare riferimento all'Addendum 1) coerenti con la malattia di Krabbe (CSF, MRI, NCV, ABR); O
    4. Due mutazioni GALC patogene previste; O
    5. Risultati dell'esame neurologico / dello sviluppo
  3. I partecipanti devono aver ricevuto l'HSCT almeno 90 giorni prima della data di somministrazione
  4. Almeno il 30% di attecchimento di cellule mieloidi entro il mese 3 post-trapianto o il 10% entro un anno e/o dopo il post-trapianto che determinano livelli di leucociti GALC >0,2 nmol/h/mg
  5. I genitori o il tutore legale del partecipante acconsentono a partecipare allo studio e forniscono il consenso informato secondo le linee guida IRB/IEC prima che venga eseguita qualsiasi procedura di studio
  6. Genitore/i e/o tutore legale in grado di rispettare il protocollo clinico

Criteri di esclusione:

  1. Test immunologico con titoli anticorpali totali anti-AAVrh10 >1:100
  2. Storia di precedente trattamento con un prodotto di terapia genica
  3. Incapacità di muovere attivamente gli arti superiori contro la gravità
  4. Anomalie di grado 3 o superiore in LFT, bilirubina, creatinina, conta bianca, emoglobina, piastrine, PT/INR e PTT secondo l'ultima versione di CTCAE
  5. Presenza di qualsiasi deficit neurocognitivo, deficit motorio o danno cerebrale non attribuibile alla malattia di Krabbe
  6. Segni di infezione attiva o malattia da citomegalovirus, adenovirus, EBV, epatite B o C e HIV o altri virus
  7. Infezione batterica o fungina attiva
  8. Presenza di qualsiasi controindicazione per risonanza magnetica o puntura lombare (LP)
  9. Uso di qualsiasi prodotto sperimentale prima dell'arruolamento nello studio o dell'attuale arruolamento in un altro studio che comporta interventi clinici
  10. Immunizzazioni con virus vivi nei 30 giorni precedenti la soppressione immunitaria
  11. Frazione di eiezione <50% mediante ecocardiogramma o altro studio appropriato senza evidenza di ipertensione polmonare
  12. Malattia del trapianto contro l'ospite acuta attiva (GvHD) di grado 2 o GvHD cronica attiva estesa
  13. Qualsiasi altra condizione medica, grave malattia intercorrente, altra condizione genetica o circostanza attenuante che, a giudizio del PI, precluderebbe la partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1 - FBX-101 a basso dosaggio (noto anche come AAVrh.10-GALC)
N = 3 pazienti con malattia di Krabbe infantile o tardiva infantile riceveranno una singola infusione alla dose bassa
Biologico: FBX-101
Un vettore di trasferimento genico del virus adeno-associato con deficit di replicazione che esprime il cDNA della galattocerebrosidasi umana (GALC) verrà somministrato una volta attraverso un catetere venoso inserito in una vena dell'arto periferico.
Altri nomi:
  • AAVrh.10-hGALC
Sperimentale: Coorte 2 - FBX-101 ad alto dosaggio (noto anche come AAVrh.10-GALC)
N = 3-6 pazienti con malattia di Krabbe infantile o tardiva infantile riceveranno una singola infusione alla dose elevata
Biologico: FBX-101
Un vettore di trasferimento genico del virus adeno-associato con deficit di replicazione che esprime il cDNA della galattocerebrosidasi umana (GALC) verrà somministrato una volta attraverso un catetere venoso inserito in una vena dell'arto periferico.
Altri nomi:
  • AAVrh.10-hGALC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza valutata in base all'incidenza e alla gravità degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi attribuiti a FBX-101
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Efficacia valutata mediante il miglioramento della funzione motoria generale misurata longitudinalmente mediante PDMS-2, BOT-3 o GMFM-88, a seconda dell'età, rispetto ai pazienti sottoposti solo a HSCT
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
12 mesi e 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Forge Biologics, Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
3 febbraio 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 novembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • FBX-101-REKLAIM

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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