Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geenisiirron kliininen tutkimus infantiilille ja myöhään infantiilille Krabben taudille, joita hoidettiin aiemmin HSCT:llä (REKLAIM)

keskiviikko 19. marraskuuta 2025 päivittänyt: Forge Biologics, Inc

Vaiheen 1b kliininen tutkimus laskimonsisäisestä AAVrh10-vektorista, joka ilmentää GALC:tä Krabbe-potilailla, jotka ovat aiemmin saaneet hematopoieettisen kantasolusiirron (REKLAIM)

Tämä on ei-sokkoutettu, ei-satunnaistettu suonensisäisen FBX-101:n annoskorotustutkimus, jossa aiemmin hematopoieettisen kantasolusiirron saaneet henkilöt saavat yhden infuusion adeno-assosioituneen viruksen geeniterapiatuotetta. Vertailuryhmänä käytetään tietoja hoitamattomista ja aiemmin siirretyistä potilaista, joilla on infantiili ja myöhään infantiili Krabben tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

FBX-101-REKLAIM-tutkimusta on muutettu vuoden 2023 viimeisellä neljänneksellä mahdollistamaan laajemman infantiilien ja myöhään infantiilisten Krabbe-potilaiden rekrytointi. Päivitetty REKLAIM-tutkimus yhdistää edellisen kliinisen FBX-101-RESKUE-tutkimuksen (NCT04693598) ja kliinisen FBX-101-REKLAIM-tutkimuksen (NCT05739643) rekrytointipopulaatiot.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
9

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ryhmä 1: Koehenkilöt, joille on siirretty infantiilisesti alkavan Krabben taudin (IKD:n alkaminen < 12 kuukautta) vuoksi, ja joiden alkuperäinen diagnoosi perustuu:

    1. Galaktoserebrosidaasin (GALC) aktiivisuustasot leukosyyteissä ovat yhteensopivia infantiilin Krabben taudin diagnoosin kanssa tulokset julkaisevan laboratorion mukaan; JA VÄHINTÄÄN YKSI SEURAAVIISTA:
    2. Kohonnut psykosiini, joka ennustaa infantiiliin alkavaa sairautta ≥ 9 nmol/L; TAI
    3. Kuvantamis- tai neurofysiologiset löydökset (katso lisäys 1), jotka vastaavat Krabben tautia (CSF, MRI, NCV, ABR); TAI
    4. Kaksi ennustettua patogeenistä GALC-mutaatiota

  2. Ryhmä 2: Koehenkilöt, joille on siirretty myöhään infantiilia alkavaa Krabbea (LIKD-aloitus 12–47 kuukautta), joilla on Krabben taudin merkkejä tai oireita ja joiden alkudiagnoosi perustuu:

    1. Galaktoserebrosidaasin (GALC) aktiivisuustasot leukosyyteissä ovat yhteensopivia myöhäisen infantiilin Krabben taudin diagnoosin kanssa tulokset julkaisevan laboratorion mukaan; JA VÄHINTÄÄN YKSI SEURAAVIISTA:
    2. Kohonnut psykosiini, joka ennustaa myöhään infantiilissa alkavaa sairautta ≥ 1,5 nmol/l; TAI
    3. Kuvantamis- tai neurofysiologiset löydökset (katso lisäys 1), jotka vastaavat Krabben tautia (CSF, MRI, NCV, ABR); TAI
    4. Kaksi ennustettua patogeenistä GALC-mutaatiota; TAI
    5. Neurologiset/kehitystutkimuksen löydökset
  3. Osallistujien on täytynyt saada HSCT vähintään 90 päivää ennen annostelupäivää
  4. Vähintään 30 % myeloidisolujen istutus 3 kuukauden kuluttua siirrosta tai 10 % vuoden kuluttua ja/tai siirron jälkeen, mikä johtaa GALC-leukosyyttitasoihin > 0,2 nmol/h/mg
  5. Osallistujan vanhempien tai laillisen huoltajan suostumus osallistua tutkimukseen ja antaa tietoinen suostumus IRB/IEC-ohjeiden mukaisesti ennen tutkimustoimenpiteiden suorittamista
  6. Vanhemmat ja/tai laillinen huoltaja, jotka pystyvät noudattamaan kliinistä protokollaa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Immunomääritys kokonaisanti-AAVrh10-vasta-ainetiittereillä > 1:100
  2. Aikaisempi hoito geeniterapiatuotteella
  3. Kyvyttömyys liikuttaa aktiivisesti yläraajoja painovoimaa vastaan
  4. Asteen 3 tai korkeammat poikkeavuudet LFT:ssä, bilirubiinissa, kreatiniinissa, valkoisten määrässä, hemoglobiinissa, verihiutaleissa, PT/INR:ssä ja PTT:ssä CTCAE:n uusimman version mukaan
  5. Kaikki neurokognitiiviset puutteet, motoriset puutteet tai aivovauriot, jotka eivät johdu Krabben taudista
  6. Merkkejä aktiivisesta infektiosta tai taudista sytomegaloviruksesta, adenoviruksesta, EBV:stä, B- tai C-hepatiittista ja HIV:stä tai muista viruksista
  7. Aktiivinen bakteeri- tai sieni-infektio
  8. MRI:n tai lannepunktion (LP) vasta-aiheet
  9. Minkä tahansa tutkimustuotteen käyttö ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai meneillään olevaa ilmoittautumista toiseen tutkimukseen, joka sisältää kliinisiä toimenpiteitä
  10. Rokotukset elävillä viruksilla 30 päivää ennen immuunisuppressiota
  11. Ejektiofraktio <50 % sydämen kaikututkimuksella tai muulla sopivalla tutkimuksella ilman näyttöä keuhkoverenpaineesta
  12. Aktiivinen akuutti GvHD (GvHD) asteen 2 tai aktiivinen laaja krooninen GvHD
  13. Mikä tahansa muu sairaus, vakava väliaikainen sairaus, muu geneettinen tila tai lieventävä seikka, joka PI:n mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Kohortti 1 – pieniannoksinen FBX-101 (alias AAVrh.10-GALC)
N=3 potilasta, joilla on infantiili tai myöhäinen infantiili Krabben tauti, saavat yhden infuusion pienellä annoksella
Biologinen: FBX-101
Replikaatiopuutteellinen adeno-assosioituneen viruksen geeninsiirtovektori, joka ekspressoi ihmisen galaktoserebrosidaasi (GALC) cDNA:ta, kuljetetaan kerran ääreisraajan laskimoon lisätyn laskimokatetrin kautta.
Muut nimet:
  • AAVrh.10-hGALC
Kokeellinen: Kohortti 2 – High Dose FBX-101 (alias AAVrh.10-GALC)
N = 3-6 potilasta, joilla on infantiili tai myöhäinen infantiili Krabben tauti, saavat yhden infuusion suurella annoksella
Biologinen: FBX-101
Replikaatiopuutteellinen adeno-assosioituneen viruksen geeninsiirtovektori, joka ekspressoi ihmisen galaktoserebrosidaasi (GALC) cDNA:ta, kuljetetaan kerran ääreisraajan laskimoon lisätyn laskimokatetrin kautta.
Muut nimet:
  • AAVrh.10-hGALC

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus FBX-101:n aiheuttamien haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuuden ja vakavuuden perusteella arvioituna
Aikaikkuna: 24 kuukautta
24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Teho arvioituna bruttomotorisen toiminnan paranemisena mitattuna pituussuunnassa PDMS-2:lla, BOT-3:lla tai GMFM-88:lla iästä riippuen verrattuna potilaisiin, jotka saavat vain HSCT:tä
Aikaikkuna: 12 kuukautta ja 24 kuukautta
12 kuukautta ja 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Forge Biologics, Inc

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 3. helmikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 13. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 13. helmikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 22. helmikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 20. marraskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 19. marraskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • FBX-101-REKLAIM

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia