Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genoverførsel klinisk forsøg for infantil og sen infantil Krabbe-sygdom behandlet i fortiden med HSCT (REKLAIM)

19. november 2025 opdateret af: Forge Biologics, Inc

En fase 1b klinisk undersøgelse af intravenøs AAVrh10-vektor, der udtrykker GALC i Krabbe-personer, der tidligere har modtaget hæmatopoietisk stamcelletransplantation (REKLAIM)

Dette er et ikke-blindet, ikke-randomiseret dosiseskaleringsstudie af intravenøs FBX-101, hvor forsøgspersoner, der tidligere har modtaget hæmatopoietisk stamcelletransplantation, vil modtage en enkelt infusion af et adeno-associeret virusgenterapiprodukt. Data fra ubehandlede og tidligere transplanterede patienter med infantil og sen infantil Krabbe-sygdom vil blive brugt som en sammenligningsgruppe.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

FBX-101-REKLAIM-studiet er blevet ændret på 4. kvartal 2023 for at tillade en bredere patientrekruttering af infantile og sent infantile Krabbe-patienter. Det opdaterede REKLAIM-studie fusionerer rekrutteringspopulationerne fra det tidligere FBX-101-RESKUE kliniske forsøg (NCT04693598) og FBX-101-REKLAIM kliniske forsøg (NCT05739643).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Gruppe 1: Forsøgspersoner transplanteret for infantil Krabbe-sygdom (IKD-debut <12 måneder) med initial diagnose baseret på:

    1. Galactocerebrosidase (GALC) aktivitetsniveauer i leukocytter, der er kompatible med diagnosen infantil Krabbe sygdom ifølge laboratoriet, der frigiver resultaterne; OG MINDST EN AF FØLGENDE:
    2. Forhøjet psykosin, der forudsiger infantil sygdom ≥ 9 nmol/L; ELLER
    3. Billeddiagnostiske eller neurofysiologiske fund (se tillæg 1) i overensstemmelse med Krabbes sygdom (CSF, MRI, NCV, ABR); ELLER
    4. To forudsagte patogene GALC-mutationer

  2. Gruppe 2: Individer transplanteret for sent infantil Krabbe (LIKD-debut 12-47 måneder) med tegn eller symptomer på Krabbe sygdom og med initial diagnose baseret på:

    1. Galactocerebrosidase (GALC) aktivitetsniveauer i leukocytter, der er kompatible med diagnosen sen infantil Krabbe-sygdom ifølge laboratoriet, der frigiver resultaterne; OG MINDST EN AF FØLGENDE:
    2. Forhøjet psykosin, der forudsiger sent infantil sygdom ≥ 1,5 nmol/L; ELLER
    3. Billeddiagnostiske eller neurofysiologiske fund (se tillæg 1) i overensstemmelse med Krabbes sygdom (CSF, MRI, NCV, ABR); ELLER
    4. To forudsagte patogene GALC-mutationer; ELLER
    5. Neurologiske/udviklingsmæssige undersøgelsesresultater
  3. Deltagerne skal have modtaget HSCT mindst 90 dage før doseringsdatoen
  4. Mindst 30 % engraftment af myeloidceller inden 3. måned efter transplantation eller 10 % efter et år og/eller efter post-transplantation, der resulterer i GALC-leukocytniveauer >0,2 nmol/h/mg
  5. Deltagerens forældre eller juridiske værge giver samtykke til at deltage i undersøgelsen og giver informeret samtykke i henhold til IRB/IEC-retningslinjer, før undersøgelsesprocedurer udføres
  6. Forældre og/eller værge i stand til at overholde den kliniske protokol

Ekskluderingskriterier:

  1. Immunoassay med totale anti-AAVrh10 antistoftitre på >1:100
  2. Historie om tidligere behandling med et genterapiprodukt
  3. Manglende evne til aktivt at bevæge overekstremiteterne mod tyngdekraften
  4. Grad 3 eller højere abnormiteter i LFT'er, bilirubin, kreatinin, hvide tal, hæmoglobin, blodplader, PT/INR og PTT i henhold til seneste version af CTCAE
  5. Tilstedeværelse af neurokognitivt underskud, motorisk underskud eller hjerneskade, der ikke kan tilskrives Krabbes sygdom
  6. Tegn på aktiv infektion eller sygdom fra cytomegalovirus, adenovirus, EBV, hepatitis B eller C og HIV eller andre vira
  7. Aktiv bakteriel eller svampeinfektion
  8. Tilstedeværelse af enhver kontraindikation for MR eller lumbalpunktur (LP)
  9. Brug af et hvilket som helst forsøgsprodukt før tilmelding til undersøgelse eller nuværende tilmelding til en anden undersøgelse, der involverer kliniske indgreb
  10. Immuniseringer med levende vira i de 30 dage før immunsuppression
  11. Udstødningsfraktion på <50 % ved ekkokardiogram eller anden passende undersøgelse uden tegn på pulmonal hypertension
  12. Aktiv akut graft versus host sygdom (GvHD) grad 2 eller aktiv omfattende kronisk GvHD
  13. Enhver anden medicinsk tilstand, alvorlig sammenfaldende sygdom, anden genetisk tilstand eller formildende omstændighed, der efter PI's mening vil udelukke deltagelse i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1 - Lavdosis FBX-101 (alias AAVrh.10-GALC)
N=3 patienter med infantil eller sen infantil Krabbe-sygdom vil modtage en enkelt infusion i den lave dosis
Biologisk: FBX-101
En replikationsdefekt adeno-associeret virusgenoverførselsvektor, der udtrykker human galactocerebrosidase (GALC) cDNA, vil blive leveret en gang gennem et venekateter indsat i en perifer lemvene.
Andre navne:
  • AAVrh.10-hGALC
Eksperimentel: Kohorte 2 - Højdosis FBX-101 (alias AAVrh.10-GALC)
N=3-6 patienter med infantil eller sen infantil Krabbe-sygdom vil modtage en enkelt infusion i den høje dosis
Biologisk: FBX-101
En replikationsdefekt adeno-associeret virusgenoverførselsvektor, der udtrykker human galactocerebrosidase (GALC) cDNA, vil blive leveret en gang gennem et venekateter indsat i en perifer lemvene.
Andre navne:
  • AAVrh.10-hGALC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed vurderet ud fra forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser og alvorlige uønskede hændelser, der tilskrives FBX-101
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Effekt som vurderet ved forbedring af grovmotorisk funktion målt på langs med PDMS-2, BOT-3 eller GMFM-88, afhængigt af alderen, sammenlignet med patienter, der kun får HSCT
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder
12 måneder og 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Forge Biologics, Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. februar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. november 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FBX-101-REKLAIM

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger