Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Genoverføring klinisk studie for infantil og sent infantil Krabbe-sykdom behandlet i fortiden med HSCT (REKLAIM)

19. november 2025 oppdatert av: Forge Biologics, Inc

En fase 1b klinisk studie av intravenøs AAVrh10-vektor som uttrykker GALC i Krabbe-individer som tidligere har mottatt hematopoetisk stamcelletransplantasjon (REKLAIM)

Dette er en ikke-blind, ikke-randomisert doseeskaleringsstudie av intravenøs FBX-101 der forsøkspersoner som tidligere har fått hematopoetisk stamcelletransplantasjon vil motta en enkelt infusjon av et adeno-assosiert virusgenterapiprodukt. Data fra ubehandlede og tidligere transplanterte pasienter med infantil og sen infantil Krabbe sykdom vil bli brukt som en sammenligningsgruppe.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

FBX-101-REKLAIM-studien har blitt modifisert i Q4 2023 for å tillate en bredere pasientrekruttering av infantile og sent infantile Krabbe-pasienter. Den oppdaterte REKLAIM-studien slår sammen rekrutteringspopulasjonene fra den forrige FBX-101-RESKUE kliniske studien (NCT04693598) og den FBX-101-REKLAIM kliniske studien (NCT05739643).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
9

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Gruppe 1: Personer transplantert for infantil debut Krabbe sykdom (IKD debut <12 måneder) med initial diagnose basert på:

    1. Galaktocerebrosidase (GALC) aktivitetsnivåer i leukocytter forenlig med diagnosen infantil Krabbe sykdom i henhold til laboratoriet som gir resultatene; OG MINST EN AV FØLGENDE:
    2. Forhøyet psykosin som forutsier infantil sykdom ≥ 9 nmol/L; ELLER
    3. Bildediagnostikk eller nevrofysiologiske funn (se tillegg 1) i samsvar med Krabbes sykdom (CSF, MR, NCV, ABR); ELLER
    4. To predikerte patogene GALC-mutasjoner

  2. Gruppe 2: Personer transplantert for sent infantil Krabbe (LIKD-debut 12-47 måneder) med tegn eller symptomer på Krabbe sykdom, og med initial diagnose basert på:

    1. Galaktocerebrosidase (GALC) aktivitetsnivåer i leukocytter forenlig med diagnosen sen infantil Krabbe sykdom i henhold til laboratoriet som publiserer resultatene; OG MINST EN AV FØLGENDE:
    2. Forhøyet psykosin som predikerer sent infantil sykdom ≥ 1,5 nmol/L; ELLER
    3. Bildediagnostikk eller nevrofysiologiske funn (se tillegg 1) i samsvar med Krabbes sykdom (CSF, MR, NCV, ABR); ELLER
    4. To predikerte patogene GALC-mutasjoner; ELLER
    5. Nevrologiske/utviklingsundersøkelsesfunn
  3. Deltakerne må ha mottatt HSCT minst 90 dager før doseringsdatoen
  4. Minst 30 % transplantasjon av myeloide celler innen 3. måned etter transplantasjon eller 10 % innen ett år og/eller etter transplantasjon som resulterer i GALC-leukocyttnivåer >0,2 nmol/t/mg
  5. Deltakerens foreldre eller juridiske foresatte samtykker i å delta i studien og gir informert samtykke i henhold til IRB/IEC-retningslinjene før noen studieprosedyrer utføres
  6. Foreldre og/eller verge som er i stand til å overholde den kliniske protokollen

Ekskluderingskriterier:

  1. Immunoassay med totale anti-AAVrh10 antistofftitere på >1:100
  2. Historie om tidligere behandling med et genterapiprodukt
  3. Manglende evne til aktivt å bevege øvre ekstremiteter mot tyngdekraften
  4. Grad 3 eller høyere abnormiteter i LFT, bilirubin, kreatinin, hvittall, hemoglobin, blodplater, PT/INR og PTT i henhold til siste versjon av CTCAE
  5. Tilstedeværelse av nevrokognitivt underskudd, motorisk underskudd eller hjerneskade som ikke kan tilskrives Krabbes sykdom
  6. Tegn på aktiv infeksjon eller sykdom fra cytomegalovirus, adenovirus, EBV, hepatitt B eller C, og HIV eller andre virus
  7. Aktiv bakteriell eller soppinfeksjon
  8. Tilstedeværelse av kontraindikasjoner for MR eller lumbalpunksjon (LP)
  9. Bruk av et hvilket som helst undersøkelsesprodukt før studieregistrering eller nåværende registrering i en annen studie som involverer kliniske intervensjoner
  10. Vaksinasjoner med levende virus i de 30 dagene før immunsuppresjon
  11. Ejeksjonsfraksjon på <50 % ved ekkokardiogram eller annen passende studie uten tegn på pulmonal hypertensjon
  12. Aktiv akutt graft versus vertssykdom (GvHD) grad 2 eller aktiv omfattende kronisk GvHD
  13. Enhver annen medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom, annen genetisk tilstand eller formildende omstendighet som, etter PIs oppfatning, vil utelukke deltakelse i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Kohort 1 – lavdose FBX-101 (aka AAVrh.10-GALC)
N=3 pasienter med infantil eller sen infantil Krabbe sykdom vil få en enkelt infusjon med lav dose
Biologisk: FBX-101
En replikasjonsmangelfull adenoassosiert virusgenoverføringsvektor som uttrykker human galactocerebrosidase (GALC) cDNA vil bli levert en gang gjennom et venekateter satt inn i en perifer lemvene.
Andre navn:
  • AAVrh.10-hGALC
Eksperimentell: Kohort 2 – høydose FBX-101 (aka AAVrh.10-GALC)
N=3-6 pasienter med infantil eller sen infantil Krabbe sykdom vil få en enkelt infusjon med høy dose
Biologisk: FBX-101
En replikasjonsmangelfull adenoassosiert virusgenoverføringsvektor som uttrykker human galactocerebrosidase (GALC) cDNA vil bli levert en gang gjennom et venekateter satt inn i en perifer lemvene.
Andre navn:
  • AAVrh.10-hGALC

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet vurdert etter forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser som tilskrives FBX-101
Tidsramme: 24 måneder
24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Effekt som vurderes ved forbedring av grovmotorisk funksjon målt i lengderetningen ved PDMS-2, BOT-3 eller GMFM-88, avhengig av alder, sammenlignet med pasienter som kun får HSCT
Tidsramme: 12 måneder og 24 måneder
12 måneder og 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Forge Biologics, Inc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
3. februar 2023

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
13. februar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. februar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
22. februar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
20. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. november 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • FBX-101-REKLAIM

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger