Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

První studie na lidech u pediatrických pacientů s očním onemocněním CLN2

17. prosince 2025 aktualizováno: Tern Therapeutics, LLC

První otevřená studie s eskalací dávek u člověka k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti genové terapie s RGX 381 pro oční projevy spojené s neuronální ceroidní lipofuscinózou typu 2 (CLN2)

Toto je první u člověka otevřená studie s jednou vzestupnou dávkou RGX-381 pro léčbu očních projevů CLN2 (Battenova choroba).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je první u člověka, otevřená studie s jednou vzestupnou dávkou RGX-381, genové terapie pro potenciální léčbu očních projevů CLN2 (Battenova choroba). RGX-381 je studován jako potenciální léčba očních projevů onemocnění neuronální ceroidní lipofuscinóza typu 2 (CLN2). Děti s onemocněním CLN2 mají nefunkční gen (soubor instrukcí), který způsobuje, že enzym zvaný tripeptidyl-peptidáza 1 (TPP1) v jejich těle chybí nebo nefunguje. Bez dostatečného množství TPP1 nemohou buňky rozkládat určité molekuly v těle, takže se tyto skladovací materiály hromadí a začínají poškozovat tělo, zejména centrální nervový systém (mozek a páteř) a buňky sítnice (oči); způsobit záchvaty; a změnit, jak děti s onemocněním CLN2 rostou, jednají, myslí a vidí. Po potvrzení způsobilosti budou oči účastníka přiřazeny jako ošetřené oko a jako kontrolní oko. Vzhledem k symetrii v klinickém průběhu očního onemocnění CLN2 budou neléčené spoluoči sloužit jako kontroly pro kontralaterální, léčené oči.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • Nábor
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf (UKE)- Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Prof. Dr. med. Angela Schulz
  • Spojené království
      • London, Spojené království, Wc1N 3JH

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Účastník může být zařazen do studie pouze tehdy, pokud jsou splněna všechna následující kritéria:

  • Má bialelické mutace CLN2.
  • Má sníženou aktivitu leukocytů TPP1.
  • Má klinické příznaky nebo příznaky odpovídající onemocnění CLN2 (např. opožděný vývoj, vývojový pokles, záchvat, ztráta zraku nebo jiné příznaky/symptomy) NEBO starší sourozenec s potvrzenou diagnózou CLN2.
  • V současné době dostává jednou za dva týdny ICV ERT léčbu cerliponázou alfa.
  • Splňuje základní stav onemocnění podle věku, tloušťky sítnice a kritérií zrakové ostrosti (liší se podle léčebného ramene)

Kritéria vyloučení:

Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:

  • Jakýkoli oční nebo systémový stav, který by podle názoru zkoušejícího bránil podání a hodnocení hodnoceného produktu nebo interpretaci bezpečnosti účastníka nebo výsledků studie (např. významné zákalky čočky nebo rohovky, glaukom, amblyopie, velká anatomická abnormalita sítnice atd. ).
  • Předchozí účast ve studii genové terapie
  • Předchozí účast v jiné oční klinické studii, s výjimkou intravitreální studie cerliponázy alfa, kde subjekt dostal maximálně 3 injekce
  • Předchozí nitrooční injekce jakéhokoli druhu, s výjimkou intravitreální studie cerliponázy alfa, kdy subjekt dostal maximálně 3 injekce
  • Účast na klinické studii s hodnoceným lékem v posledních šesti měsících před screeningem, s výjimkou intracerebroventrikulární cerliponázy alfa.
  • Operace oka během předchozích šesti měsíců.
  • Známá citlivost nebo kontraindikace na léky plánované pro použití v perioperačním období.
  • Kontraindikace systémové imunosuprese
  • Jakákoli jiná podmínka, která by potenciálnímu účastníkovi neumožňovala absolvovat kontrolní vyšetření během studie nebo podle názoru zkoušejícího činí potenciálního účastníka nevhodným pro studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1: Hlavní léčebné rameno
2×10^10 GC/oko
Genetický: TTX-381
Jednorázová subretinální dávka ve studovaném oku
Ostatní jména:
  • Genová terapie (AAV9.CB7.hCLN2)
Experimentální: Kohorta 2: Hlavní léčebné rameno
6×10^10 GC/oko
Genetický: TTX-381
Jednorázová subretinální dávka ve studovaném oku
Ostatní jména:
  • Genová terapie (AAV9.CB7.hCLN2)
Experimentální: Expanzní kohorta
Expanzní kohorta, úroveň dávky 2 × 10^10 GC/Eye, jak je stanoveno nezávislým výborem pro sledování dat.
Genetický: TTX-381
Jednorázová subretinální dávka ve studovaném oku
Ostatní jména:
  • Genová terapie (AAV9.CB7.hCLN2)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oční a celkově AE a SAES přes den 360
Časové okno: 360 dní
Pro vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti TTX-381 až 360 u účastníků s onemocněním neuronálního ceroidního lipofuscinózy typu 2 (CLN2) (CLN2) typu 2 (CLN2) typu 2 (CLN2) typu 2 (CLN2)
360 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit vliv TTX-381 na oblast ztráty EZ
Časové okno: Den 180, den 360
Chcete-li vyhodnotit účinek TTX-381 na plochu ztráty EZ, měřeno pomocí SD-OCT
Den 180, den 360
Vyhodnocení účinku TTX-381 na tloušťku vrstvy středového podfile fotoreceptoru
Časové okno: Den 180, den 360
Chcete-li vyhodnotit účinek TTX-381 na tloušťku vrstvy středového podfile, měřeno pomocí SD-OCT
Den 180, den 360
Pro měření transgenního produktu TTX-381 (tripeptidyl peptidáza 1 [TPP1]) ve vodném humoru
Časové okno: Den 90, den 360
Pro měření transgenního produktu TTX-381 (tripeptidyl peptidáza 1 [TPP1]) ve vodném humoru
Den 90, den 360
Vyhodnocení uvolnění TTX-381 v moči a slzách
Časové okno: Den 360
Vyhodnocení uvolnění TTX-381 v moči a slzách
Den 360

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Tern Therapeutics, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. července 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
30. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TTX-381-1102
  • 2021-000173-92 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení