Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze badanie na ludziach u pacjentów pediatrycznych z chorobą oczu CLN2

17 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Tern Therapeutics, LLC

Pierwsze na ludziach, otwarte badanie z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowej z RGX 381 w przypadku objawów ocznych związanych z chorobą neuronalnej ceroidowej lipofuscynozy typu 2 (CLN2)

Jest to pierwsze u ludzi, otwarte badanie z pojedynczą rosnącą dawką RGX-381 w leczeniu objawów ocznych CLN2 (choroba Battena).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to pierwsze u ludzi, otwarte badanie z pojedynczą rosnącą dawką RGX-381, terapii genowej do potencjalnego leczenia objawów ocznych CLN2 (choroba Battena). RGX-381 jest badany jako potencjalne leczenie objawów ocznych choroby neuronalnej ceroidowej lipofuscynozy typu 2 (CLN2). Dzieci z chorobą CLN2 mają niedziałający gen (zestaw instrukcji), który powoduje brak lub brak działania enzymu zwanego tripeptydylo-peptydazą 1 (TPP1) w ich organizmach. Bez wystarczającej ilości TPP1 komórki nie mogą rozkładać pewnych cząsteczek w ciele, więc te materiały magazynujące gromadzą się i zaczynają szkodzić ciału, szczególnie ośrodkowemu układowi nerwowemu (mózg i kręgosłup) i komórkom siatkówki (oczy); powodować drgawki; i zmienić sposób, w jaki dzieci z chorobą CLN2 rosną, zachowują się, myślą i widzą. Po potwierdzeniu kwalifikowalności oczy uczestnika zostaną przypisane jako oko leczone i oko kontrolne. Ze względu na symetrię w przebiegu klinicznym choroby oczu CLN2, nieleczone inne oczy będą służyć jako kontrole dla przeciwstronnych, leczonych oczu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
16

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf (UKE)- Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Prof. Dr. med. Angela Schulz
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, Wc1N 3JH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnik kwalifikuje się do udziału w badaniu tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:

  • Ma bialleliczne mutacje CLN2.
  • Ma zmniejszoną aktywność leukocytów TPP1.
  • Ma kliniczne objawy przedmiotowe lub podmiotowe odpowiadające chorobie CLN2 (np. opóźnienie rozwoju, spadek rozwoju, drgawki, utrata wzroku lub inne oznaki/objawy) LUB starsze rodzeństwo z potwierdzoną diagnozą CLN2.
  • Obecnie otrzymuje co dwa tygodnie leczenie ICV ERT cerliponazą alfa.
  • Spełnia wyjściowy stan chorobowy w zależności od wieku, grubości siatkówki i kryteriów ostrości wzroku (różni się w zależności od ramienia leczenia)

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy są wykluczeni z badania, jeśli spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Jakikolwiek stan narządu wzroku lub układowy, który w opinii badacza uniemożliwiłby podanie i ocenę badanego produktu lub interpretację bezpieczeństwa uczestników lub wyników badania (np. znaczne zmętnienie soczewki lub rogówki, jaskra, niedowidzenie, makroskopowe nieprawidłowości anatomiczne siatkówki itp. ).
  • Wcześniejszy udział w badaniu terapii genowej
  • Wcześniejszy udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym oka, z wyjątkiem badania cerliponazy alfa z podaniem cerliponazy alfa do ciała szklistego, w którym pacjent otrzymał maksymalnie 3 wstrzyknięcia
  • Wcześniejsze wstrzyknięcia do gałki ocznej dowolnego rodzaju, z wyjątkiem próby podania cerliponazy alfa do ciała szklistego, w której pacjent otrzymał maksymalnie 3 wstrzyknięcia
  • Udział w badaniu klinicznym badanego leku w ciągu ostatnich sześciu miesięcy przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem cerliponazy alfa wewnątrzkomorowej.
  • Chirurgia oka w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
  • Znana wrażliwość lub przeciwwskazania do leków planowanych do stosowania w okresie okołooperacyjnym.
  • Przeciwwskazania do immunosupresji ogólnoustrojowej
  • Każdy inny stan, który uniemożliwiałby potencjalnemu uczestnikowi dokończenie badań kontrolnych w trakcie badania lub w opinii badacza czyni potencjalnego uczestnika niezdolnym do udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1: Główna grupa leczenia
2×10^10 GC/oko
Genetyczny: TTX-381
Jednorazowa dawka podsiatków w badaniu oka
Inne nazwy:
  • Terapia genowa (AAV9.CB7.hCLN2)
Eksperymentalny: Kohorta 2: Główna grupa leczenia
6×10^10 GC/oko
Genetyczny: TTX-381
Jednorazowa dawka podsiatków w badaniu oka
Inne nazwy:
  • Terapia genowa (AAV9.CB7.hCLN2)
Eksperymentalny: Kohorta ekspansji
Kohorta ekspansji, poziom dawki 2 × 10^10 gc/oko określony przez niezależny komitet monitorowania danych.
Genetyczny: TTX-381
Jednorazowa dawka podsiatków w badaniu oka
Inne nazwy:
  • Terapia genowa (AAV9.CB7.hCLN2)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oko i ogólnie AE i SAES do dnia 360
Ramy czasowe: 360 dni
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję TTX-381 do 360 dnia u uczestników z chorobą lipofuscynozy neuronalnej typu 2 (CLN2)
360 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić wpływ TTX-381 na obszar utraty EZ
Ramy czasowe: Dzień 180, dzień 360
Aby ocenić wpływ TTX-381 na powierzchnię utraty EZ, mierzone przez SD-OCT
Dzień 180, dzień 360
Aby ocenić wpływ TTX-381 na grubość warstwy fotoreceptora centralnego
Ramy czasowe: Dzień 180, dzień 360
Aby ocenić wpływ TTX-381 na grubość warstwy fotoreceptora centralnego
Dzień 180, dzień 360
Do pomiaru produktu transgenowego TTX-381 (peptydaza tripeptydylowa 1 [TPP1]) w humorze wodnym
Ramy czasowe: Dzień 90, dzień 360
Do pomiaru produktu transgenowego TTX-381 (peptydaza tripeptydylowa 1 [TPP1]) w humorze wodnym
Dzień 90, dzień 360
Aby ocenić zrzucanie TTX-381 w moczu i łzach
Ramy czasowe: Dzień 360
Aby ocenić zrzucanie TTX-381 w moczu i łzach
Dzień 360

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Tern Therapeutics, LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 lipca 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
30 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TTX-381-1102
  • 2021-000173-92 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami