- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05791864
První studie na lidech u pediatrických pacientů s očním onemocněním CLN2
28. listopadu 2023 aktualizováno: REGENXBIO Inc.
První otevřená studie s eskalací dávek u člověka k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti genové terapie s RGX 381 pro oční projevy spojené s neuronální ceroidní lipofuscinózou typu 2 (CLN2)
Toto je první u člověka otevřená studie s jednou vzestupnou dávkou RGX-381 pro léčbu očních projevů CLN2 (Battenova choroba).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je první u člověka, otevřená studie s jednou vzestupnou dávkou RGX-381, genové terapie pro potenciální léčbu očních projevů CLN2 (Battenova choroba).
RGX-381 je studován jako potenciální léčba očních projevů onemocnění neuronální ceroidní lipofuscinóza typu 2 (CLN2).
Děti s onemocněním CLN2 mají nefunkční gen (soubor instrukcí), který způsobuje, že enzym zvaný tripeptidyl-peptidáza 1 (TPP1) v jejich těle chybí nebo nefunguje.
Bez dostatečného množství TPP1 nemohou buňky rozkládat určité molekuly v těle, takže se tyto skladovací materiály hromadí a začínají poškozovat tělo, zejména centrální nervový systém (mozek a páteř) a buňky sítnice (oči); způsobit záchvaty; a změnit, jak děti s onemocněním CLN2 rostou, jednají, myslí a vidí.
Po potvrzení způsobilosti budou oči účastníka přiřazeny jako ošetřené oko a jako kontrolní oko.
Vzhledem k symetrii v klinickém průběhu očního onemocnění CLN2 budou neléčené spoluoči sloužit jako kontroly pro kontralaterální, léčené oči.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
16
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království, Wc1N 3JH
- Greater Ormond Street Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 12 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Účastník může být zařazen do studie pouze tehdy, pokud jsou splněna všechna následující kritéria:
- Má bialelické mutace CLN2.
- Má sníženou aktivitu leukocytů TPP1.
- Má klinické příznaky nebo příznaky odpovídající onemocnění CLN2 (např. opožděný vývoj, vývojový pokles, záchvat, ztráta zraku nebo jiné příznaky/symptomy) NEBO starší sourozenec s potvrzenou diagnózou CLN2.
- V současné době dostává jednou za dva týdny ICV ERT léčbu cerliponázou alfa.
- Splňuje základní stav onemocnění podle věku, tloušťky sítnice a kritérií zrakové ostrosti (liší se podle léčebného ramene)
Kritéria vyloučení:
Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:
- Jakýkoli oční nebo systémový stav, který by podle názoru zkoušejícího bránil podání a hodnocení hodnoceného produktu nebo interpretaci bezpečnosti účastníka nebo výsledků studie (např. významné zákalky čočky nebo rohovky, glaukom, amblyopie, velká anatomická abnormalita sítnice atd. ).
- Předchozí účast ve studii genové terapie
- Předchozí účast v jiné oční klinické studii, s výjimkou intravitreální studie cerliponázy alfa, kde subjekt dostal maximálně 3 injekce
- Předchozí nitrooční injekce jakéhokoli druhu, s výjimkou intravitreální studie cerliponázy alfa, kdy subjekt dostal maximálně 3 injekce
- Účast na klinické studii s hodnoceným lékem v posledních šesti měsících před screeningem, s výjimkou intracerebroventrikulární cerliponázy alfa.
- Operace oka během předchozích šesti měsíců.
- Známá citlivost nebo kontraindikace na léky plánované pro použití v perioperačním období.
- Kontraindikace systémové imunosuprese
- Jakákoli jiná podmínka, která by potenciálnímu účastníkovi neumožňovala absolvovat kontrolní vyšetření během studie nebo podle názoru zkoušejícího činí potenciálního účastníka nevhodným pro studii
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Kohorta 1: Hlavní léčebné rameno
2×10^10 GC/oko
|
Jednorázová subretinální dávka ve studovaném oku
Ostatní jména:
|
Experimentální: Kohorta 2: Hlavní léčebné rameno
6×10^10 GC/oko
|
Jednorázová subretinální dávka ve studovaném oku
Ostatní jména:
|
Experimentální: Expanzní kohorta: Odnož včasné léčby
Úroveň dávky bude stanovena na základě posouzení nezávislého výboru pro monitorování údajů.
|
Jednorázová subretinální dávka ve studovaném oku
Ostatní jména:
|
Experimentální: Expanzní kohorta: Hlavní léčebné rameno
Úroveň dávky bude stanovena na základě posouzení nezávislého výboru pro monitorování údajů.
|
Jednorázová subretinální dávka ve studovaném oku
Ostatní jména:
|
Experimentální: Expanzní kohorta: Rameno pozdní léčby
Úroveň dávky bude stanovena na základě posouzení nezávislého výboru pro monitorování údajů.
|
Jednorázová subretinální dávka ve studovaném oku
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Bezpečnost: Počet účastníků s očními a celkovými AE a SAE
Časové okno: 360 dní
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost RGX-381 až do 360. dne u účastníků s onemocněním CLN2
|
360 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Účinnost: Změna v měření SD-OCT a vzhledu vrstev sítnice v průběhu času
Časové okno: 360 dní
|
K posouzení strukturálních změn sítnice pomocí SD-OCT
|
360 dní
|
Farmakodynamika: Exprese TPP1
Časové okno: 360 dní
|
Pro hodnocení exprese TPP1, jak je měřeno v Aqueous Humor
|
360 dní
|
Vektorové prolévání
Časové okno: 360 dní
|
Detekováno pomocí kvalitativní polymerázové řetězové reakce (qPCR) v moči a slzách
|
360 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. května 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
20. května 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
15. října 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. března 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. března 2023
První zveřejněno (Aktuální)
30. března 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. listopadu 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. listopadu 2023
Naposledy ověřeno
1. června 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RGX-381-1102
- 2021-000173-92 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Neuronální ceroidní lipofuscinóza typu 2
-
Hoffmann-La RocheDokončenoDiabetes 2. typu, Diabetes 1. typuRakousko, Spojené království
-
West China HospitalDokončeno
-
Services Hospital, LahoreDokončeno
-
Griffin HospitalCalifornia Walnut CommissionDokončenoDIABETES MELLITUS TYP 2Spojené státy
-
Novo Nordisk A/SNáborDiabetes, typ 2Spojené státy, Indie, Španělsko, Polsko, Jižní Afrika, Bulharsko, Německo, Japonsko, Portoriko
-
Pfizer's Upjohn has merged with Mylan to form Viatris...Churchill HospitalDokončenoDiabetes, typ 2Spojené království
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.Dokončeno
-
Inova Health Care ServicesStaženo
-
TABREJ MUJAWARDokončeno
-
University of MichiganAgency for Healthcare Research and Quality (AHRQ)Dokončeno
Klinické studie na RGX-381
-
AbbVieDokončenoMokrá makulární degenerace | Neovaskulární věkem podmíněná makulární degenerace | Vlhká makulární degenerace související s věkemSpojené státy
-
REGENXBIO Inc.Aktivní, ne náborMukopolysacharidóza typu II (MPS II)Spojené státy, Kanada
-
Chong Kun Dang PharmaceuticalDokončeno
-
Chong Kun Dang PharmaceuticalDokončeno
-
AbbVieAbbVieNábor
-
REGENXBIO Inc.NáborDuchennova svalová dystrofieSpojené státy
-
REGENXBIO Inc.Aktivní, ne náborHurlerův syndrom | Hurler-Scheie syndrom | Mukopolysacharidóza typu I (MPS I)Spojené státy, Brazílie, Izrael
-
AbbVieAbbVieZápis na pozvánkuMokrá makulární degenerace | Neovaskulární věkem podmíněná makulární degeneraceSpojené státy
-
REGENXBIO Inc.Aktivní, ne náborMukopolysacharidóza typu II (MPS II)Spojené státy, Brazílie
-
REGENXBIO Inc.DokončenoNeovaskulární věkem podmíněná makulární degenerace | Vlhká makulární degenerace související s věkemSpojené státy