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Un primo studio sull'uomo in pazienti pediatrici con malattia oculare CLN2

17 dicembre 2025 aggiornato da: Tern Therapeutics, LLC

Un primo studio sull'uomo, in aperto, con aumento della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica con RGX 381 per le manifestazioni oculari associate alla malattia neuronale ceroide-lipofuscinosi di tipo 2 (CLN2)

Questo è il primo studio sull'uomo, in aperto, a dose singola ascendente di RGX-381 per il trattamento delle manifestazioni oculari di CLN2 (malattia di Batten).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è un primo studio sull'uomo, in aperto, a singola dose ascendente di RGX-381, una terapia genica per il potenziale trattamento delle manifestazioni oculari della CLN2 (malattia di Batten). RGX-381 è stato studiato come potenziale trattamento delle manifestazioni oculari della malattia neuronale ceroidolipofuscinosi di tipo 2 (CLN2). I bambini con la malattia CLN2 hanno un gene non funzionante (insieme di istruzioni) che causa la mancanza o il mancato funzionamento di un enzima chiamato tripeptidil-peptidasi 1 (TPP1) nei loro corpi. Senza abbastanza TPP1, le cellule non possono abbattere determinate molecole nel corpo, quindi questi materiali di stoccaggio si accumulano e iniziano a danneggiare il corpo, in particolare il sistema nervoso centrale (cervello e colonna vertebrale) e le cellule della retina (occhi); causare convulsioni; e cambiare il modo in cui i bambini con malattia CLN2 crescono, agiscono, pensano e vedono. Dopo che l'idoneità è stata confermata, gli occhi del partecipante verranno assegnati come l'occhio trattato e l'altro occhio di controllo. A causa della simmetria nel decorso clinico della malattia oculare CLN2, gli altri occhi non trattati fungeranno da controlli per gli occhi trattati controlaterali.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
16

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • Reclutamento
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf (UKE)- Childrens Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Prof. Dr. med. Angela Schulz
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, Wc1N 3JH

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Un partecipante può essere incluso nello studio solo se si applicano tutti i seguenti criteri:

  • Ha mutazioni bialleliche CLN2.
  • Ha diminuito l'attività del TPP1 dei leucociti.
  • Presenta segni o sintomi clinici coerenti con la malattia CLN2 (p. es., ritardo dello sviluppo, declino dello sviluppo, convulsioni, perdita della vista o altri segni/sintomi) O un fratello maggiore con diagnosi confermata di CLN2.
  • Attualmente sta ricevendo un trattamento bisettimanale ICV ERT con cerliponase alfa.
  • Soddisfa le condizioni basali della malattia in base all'età, allo spessore della retina e ai criteri di acuità visiva (varia in base al braccio di trattamento)

Criteri di esclusione:

I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

  • Qualsiasi condizione oculare o sistemica che, a giudizio dello sperimentatore, impedirebbe la somministrazione e la valutazione del prodotto sperimentale o l'interpretazione della sicurezza dei partecipanti o dei risultati dello studio (ad es. ).
  • Precedente partecipazione a uno studio di terapia genica
  • Precedente partecipazione a un altro studio clinico oculare, ad eccezione di uno studio intravitreale di cerliponase alfa in cui un soggetto ha ricevuto un massimo di 3 iniezioni
  • Precedenti iniezioni intraoculari di qualsiasi tipo, ad eccezione di uno studio intravitreale di cerliponase alfa in cui un soggetto ha ricevuto un massimo di 3 iniezioni
  • Partecipazione a uno studio clinico con un farmaco sperimentale negli ultimi sei mesi prima dello screening, ad eccezione della cerliponasi alfa intracerebroventricolare.
  • Chirurgia oculare nei sei mesi precedenti.
  • Sensibilità nota o controindicazioni ai farmaci previsti per l'uso nel periodo perioperatorio.
  • Controindicazioni all'immunosoppressione sistemica
  • Qualsiasi altra condizione che non consentirebbe al potenziale partecipante di completare gli esami di follow-up durante lo studio o, secondo l'opinione dello sperimentatore, rende il potenziale partecipante inadatto allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1: braccio di trattamento principale
2×10^10 C/occhio
Genetico: TTX-381
Una volta dose subretinaling nell'occhio di studio
Altri nomi:
  • Terapia genica (AAV9.CB7.hCLN2)
Sperimentale: Coorte 2: braccio di trattamento principale
6×10^10 C/occhio
Genetico: TTX-381
Una volta dose subretinaling nell'occhio di studio
Altri nomi:
  • Terapia genica (AAV9.CB7.hCLN2)
Sperimentale: Coorte di espansione
Coorte di espansione, livello di dose 2 × 10^10 GC/occhio come determinato dal comitato indipendente di monitoraggio dei dati.
Genetico: TTX-381
Una volta dose subretinaling nell'occhio di studio
Altri nomi:
  • Terapia genica (AAV9.CB7.hCLN2)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ocular e complessivo AE e SAE fino al giorno 360
Lasso di tempo: 360 giorni
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità da TTX-381 al giorno 360 nei partecipanti con lipofuscinosi ceroide neuronale (CLN2)
360 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'effetto di TTX-381 sull'area di perdita EZ
Lasso di tempo: Giorno 180, giorno 360
Per valutare l'effetto di TTX-381 sull'area di perdita EZ misurata da SD-OCT
Giorno 180, giorno 360
Per valutare l'effetto di TTX-381 sullo spessore dello strato del fotorecettore del sottocampo centrale
Lasso di tempo: Giorno 180, giorno 360
Per valutare l'effetto di TTX-381 sullo spessore dello strato del fotorecettore del sottocampo centrale misurato da SD-OCT
Giorno 180, giorno 360
Per misurare il prodotto transgene TTX-381 (tripeptidil peptidasi 1 [TPP1]) nell'umorismo acquoso
Lasso di tempo: Giorno 90, giorno 360
Per misurare il prodotto transgene TTX-381 (tripeptidil peptidasi 1 [TPP1]) nell'umorismo acquoso
Giorno 90, giorno 360
Per valutare lo spargimento di TTX-381 nelle urine e nelle lacrime
Lasso di tempo: Giorno 360
Per valutare lo spargimento di TTX-381 nelle urine e nelle lacrime
Giorno 360

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Tern Therapeutics, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 maggio 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 luglio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 dicembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TTX-381-1102
  • 2021-000173-92 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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