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Eine First-in-Human-Studie bei pädiatrischen Patienten mit okulärer CLN2-Erkrankung

17. Dezember 2025 aktualisiert von: Tern Therapeutics, LLC

Eine Open-Label-Dosiseskalationsstudie zum ersten Mal beim Menschen zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der Gentherapie mit RGX 381 für die Augenmanifestationen im Zusammenhang mit der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2).

Dies ist eine erste offene Studie am Menschen mit steigender Einzeldosis von RGX-381 zur Behandlung von okulären Manifestationen von CLN2 (Batten-Krankheit).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine erste offene Studie mit ansteigender Einzeldosis am Menschen mit RGX-381, einer Gentherapie für die potenzielle Behandlung von okulären Manifestationen von CLN2 (Batten-Krankheit). RGX-381 wird als potenzielle Behandlung von okulären Manifestationen der neuronalen Zeroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2)-Krankheit untersucht. Kinder mit CLN2-Krankheit haben ein nicht funktionierendes Gen (eine Reihe von Anweisungen), die dazu führen, dass ein Enzym namens Tripeptidyl-Peptidase 1 (TPP1) fehlt oder in ihrem Körper nicht funktioniert. Ohne genügend TPP1 können Zellen bestimmte Moleküle im Körper nicht abbauen, so dass sich diese Speichermaterialien aufbauen und beginnen, den Körper zu schädigen, insbesondere das zentrale Nervensystem (Gehirn und Wirbelsäule) und die Netzhautzellen (Augen); Krampfanfälle verursachen; und verändern, wie Kinder mit CLN2-Krankheit wachsen, handeln, denken und sehen. Nachdem die Eignung bestätigt wurde, werden die Augen des Teilnehmers als behandeltes Auge und Kontrollauge zugewiesen. Aufgrund der Symmetrie im klinischen Verlauf der CLN2-Augenerkrankung dienen unbehandelte Mitaugen als Kontrollen für die kontralateralen, behandelten Augen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
16

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf (UKE)- Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Prof. Dr. med. Angela Schulz
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, Wc1N 3JH

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Ein Teilnehmer kann nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn alle folgenden Kriterien zutreffen:

  • Hat biallelische CLN2-Mutationen.
  • Hat eine verringerte Leukozyten-TPP1-Aktivität.
  • Hat klinische Anzeichen oder Symptome, die mit einer CLN2-Krankheit übereinstimmen (z. B. Entwicklungsverzögerung, Entwicklungsrückgang, Krampfanfälle, Sehverlust oder andere Anzeichen/Symptome) ODER ein älteres Geschwisterkind mit bestätigter CLN2-Diagnose.
  • Erhält derzeit eine zweiwöchentliche ICV-ERT-Behandlung mit Cerliponase alfa.
  • Erfüllt den Ausgangszustand der Erkrankung gemäß Alter, Netzhautdicke und Sehschärfekriterien (variiert je nach Behandlungsarm)

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

  • Jegliche okulare oder systemische Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes die Verabreichung und Bewertung des Prüfpräparats oder die Interpretation der Sicherheit der Teilnehmer oder der Studienergebnisse verhindern würde (z ).
  • Vorherige Teilnahme an einer Gentherapiestudie
  • Vorherige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie am Auge, mit Ausnahme einer intravitrealen Cerliponase-alfa-Studie, bei der ein Proband maximal 3 Injektionen erhalten hat
  • Frühere intraokulare Injektionen jeglicher Art, mit Ausnahme einer intravitrealen Cerliponase-alfa-Studie, bei der ein Proband maximal 3 Injektionen erhalten hat
  • Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat in den letzten sechs Monaten vor dem Screening, mit Ausnahme von intrazerebroventrikulärer Cerliponase alfa.
  • Augenchirurgie innerhalb der letzten sechs Monate.
  • Bekannte Empfindlichkeit oder Kontraindikationen für Medikamente, die in der perioperativen Phase eingesetzt werden sollen.
  • Kontraindikationen für systemische Immunsuppression
  • Jede andere Bedingung, die es dem potenziellen Teilnehmer nicht ermöglichen würde, Nachuntersuchungen während der Studie durchzuführen, oder die den potenziellen Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet macht

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1: Hauptbehandlungsarm
2×10^10 GC/Auge
Genetisch: TTX-381
Einmal subretinale Dosis im Studienauge
Andere Namen:
  • Gentherapie (AAV9.CB7.hCLN2)
Experimental: Kohorte 2: Hauptbehandlungsarm
6×10^10 GC/Auge
Genetisch: TTX-381
Einmal subretinale Dosis im Studienauge
Andere Namen:
  • Gentherapie (AAV9.CB7.hCLN2)
Experimental: Erweiterungskohorte
Expansionskohorte, Dosis Level 2 × 10^10 GC/Auge, bestimmt vom unabhängigen Datenüberwachungsausschuss.
Genetisch: TTX-381
Einmal subretinale Dosis im Studienauge
Andere Namen:
  • Gentherapie (AAV9.CB7.hCLN2)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Augen- und Gesamt -AE und SAES bis Tag 360
Zeitfenster: 360 Tage
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von TTX-381 bis Tag 360 bei Teilnehmern mit neuronaler Ceroid-Lipofuscinose Typ 2 (CLN2)
360 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Auswirkung von TTX-381 auf den EZ-Verlustbereich
Zeitfenster: Tag 180, Tag 360
Um den Effekt von TTX-381 auf den EZ-Verlust zu bewerten, gemessen durch SD-OCT
Tag 180, Tag 360
Um den Effekt von TTX-381 auf die Dicke der Photorezeptorschicht des zentralen Teilfelds zu bewerten
Zeitfenster: Tag 180, Tag 360
Bewertung der Wirkung von TTX-381 auf die Dicke der Photorezeptorschicht des zentralen Teilfelds, gemessen durch SD-OCT
Tag 180, Tag 360
Um das TTX-381-Transgenprodukt (Tripeptidylpeptidase 1 [TPP1]) in wässrigem Humor zu messen
Zeitfenster: Tag 90, Tag 360
Um das TTX-381-Transgenprodukt (Tripeptidylpeptidase 1 [TPP1]) in wässrigem Humor zu messen
Tag 90, Tag 360
Bewertung des Ablags von TTX-381 in Urin und Tränen
Zeitfenster: Tag 360
Bewertung des Ablags von TTX-381 in Urin und Tränen
Tag 360

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Tern Therapeutics, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
17. Mai 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Juli 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • TTX-381-1102
  • 2021-000173-92 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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