Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En første-i-menneske-undersøgelse i pædiatriske patienter med okulær CLN2-sygdom

17. december 2025 opdateret af: Tern Therapeutics, LLC

En første-i-menneskelig, åben-label, dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​genterapi med RGX 381 til øjenmanifestationer forbundet med neuronal ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2) sygdom

Dette er et first-in-human, åbent, enkelt stigende dosis studie af RGX-381 til behandling af okulære manifestationer af CLN2 (Battens sygdom).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et first-in-human, åbent, enkelt stigende dosis studie af RGX-381, en genterapi til den potentielle behandling af okulære manifestationer af CLN2 (Battens sygdom). RGX-381 bliver undersøgt som en potentiel behandling af okulære manifestationer af neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2) sygdom. Børn med CLN2-sygdom har et ikke-fungerende gen (sæt af instruktioner), der får et enzym kaldet tripeptidyl-peptidase 1 (TPP1) til at mangle eller ikke virker i deres kroppe. Uden nok TPP1 kan celler ikke nedbryde visse molekyler i kroppen, så disse lagermaterialer opbygges og begynder at skade kroppen, især centralnervesystemet (hjernen og rygsøjlen) og retinale celler (øjnene); forårsage anfald; og ændre, hvordan børn med CLN2-sygdom vokser, handler, tænker og ser. Efter at berettigelsen er blevet bekræftet, vil deltagerens øjne blive tildelt som det behandlede øje og kontrolkollegaens øje. På grund af symmetrien i det kliniske forløb af CLN2 øjensygdom, vil ubehandlede medøjne tjene som kontroller for de kontralaterale, behandlede øjne.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, Wc1N 3JH
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf (UKE)- Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Prof. Dr. med. Angela Schulz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

En deltager er kun berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier gælder:

  • Har bialleliske CLN2-mutationer.
  • Har nedsat leukocyt TPP1 aktivitet.
  • Har kliniske tegn eller symptomer i overensstemmelse med CLN2-sygdom (f.eks. udviklingsforsinkelse, udviklingsnedgang, krampeanfald, synstab eller andre tegn/symptomer) ELLER en ældre søskende med bekræftet CLN2-diagnose.
  • Får i øjeblikket ICV ERT-behandling hver anden uge med cerliponase alfa.
  • Opfylder baseline sygdomstilstand i henhold til alder, retinal tykkelse og synsstyrkekriterier (varierer efter behandlingsarm)

Ekskluderingskriterier:

Deltagerne udelukkes fra undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:

  • Enhver okulær eller systemisk tilstand, der efter investigatorens mening ville forhindre administration og evaluering af forsøgsproduktet eller fortolkning af deltagernes sikkerhed eller undersøgelsesresultater (f.eks. signifikant linse- eller hornhindeopacitet, glaukom, amblyopi, grov anatomisk anatomisk abnormitet i nethinden osv. ).
  • Forudgående deltagelse i et genterapistudie
  • Tidligere deltagelse i et andet okulært klinisk forsøg, undtagen et intravitrealt cerliponase alfa-forsøg, hvor en forsøgsperson har fået maksimalt 3 injektioner
  • Tidligere intraokulære injektioner af enhver art, undtagen et intravitreal cerliponase alfa-forsøg, hvor en forsøgsperson har modtaget maksimalt 3 injektioner
  • Deltagelse i et klinisk studie med et forsøgslægemiddel inden for de seneste seks måneder forud for screening, bortset fra intracerebroventrikulær cerliponase alfa.
  • Øjenkirurgi inden for de foregående seks måneder.
  • Kendt følsomhed eller kontraindikationer over for medicin, der er planlagt til brug i den perioperative periode.
  • Kontraindikationer til systemisk immunsuppression
  • Enhver anden betingelse, der ikke ville tillade den potentielle deltager at gennemføre opfølgende undersøgelser under undersøgelsen eller, efter investigators mening, gør den potentielle deltager uegnet til undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1: Hovedbehandlingsarm
2×10^10 GC/øje
Genetisk: TTX-381
En gang subretinal dosis i undersøgelsesøjet
Andre navne:
  • Genterapi (AAV9.CB7.hCLN2)
Eksperimentel: Kohorte 2: Hovedbehandlingsarm
6×10^10 GC/øje
Genetisk: TTX-381
En gang subretinal dosis i undersøgelsesøjet
Andre navne:
  • Genterapi (AAV9.CB7.hCLN2)
Eksperimentel: Ekspansionskohort
Ekspansionskohort, dosisniveau 2 × 10^10 gc/øje som bestemt af uafhængig dataovervågningsudvalg.
Genetisk: TTX-381
En gang subretinal dosis i undersøgelsesøjet
Andre navne:
  • Genterapi (AAV9.CB7.hCLN2)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Okulær og samlet AE og SAES gennem dag 360
Tidsramme: 360 dage
For at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​TTX-381 til og med dag 360 hos deltagere med neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2) sygdom
360 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere effekten af ​​TTX-381 på området med EZ-tab
Tidsramme: Dag 180, dag 360
For at evaluere effekten af ​​TTX-381 på området med EZ-tab målt ved SD-OCT
Dag 180, dag 360
For at evaluere effekten af ​​TTX-381 på det centrale underfeltfotoreceptorlagstykkelse
Tidsramme: Dag 180, dag 360
For at evaluere effekten af ​​TTX-381 på det centrale underfeltfotoreceptorlagstykkelse målt ved SD-OCT
Dag 180, dag 360
For at måle TTX-381 transgenprodukt (tripeptidylpeptidase 1 [TPP1]) i vandig humor
Tidsramme: Dag 90, dag 360
For at måle TTX-381 transgenprodukt (tripeptidylpeptidase 1 [TPP1]) i vandig humor
Dag 90, dag 360
At evaluere udgydelse af TTX-381 i urin og tårer
Tidsramme: Dag 360
At evaluere udgydelse af TTX-381 i urin og tårer
Dag 360

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Tern Therapeutics, LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juli 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TTX-381-1102
  • 2021-000173-92 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger