Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie ke zkoumání dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti týdenních subkutánních dávek TransCon CNP u dětí a dospívajících s achondroplázií (AttaCH)

14. srpna 2026 aktualizováno: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Fáze 2, multicentrická, dlouhodobá otevřená rozšiřující studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a účinnost subkutánních dávek TransCon CNP podávaných jednou týdně u dětí a dospívajících s achondroplázií

TransCon CNP podávaný jednou týdně dětem a dospívajícím s achondroplázií, kteří dokončili předchozí klinickou studii TransCon CNP. Účastníci, kteří dokončí předchozí zkoušku TransCon CNP a splní všechna kritéria způsobilosti, budou pozváni, aby pokračovali v dlouhodobé otevřené prodloužené studii a dostávali 100 µg CNP/kg/týden TransCon CNP. Zkušební léčba bude dokončena, když účastník dosáhne 16 let pro ženy a 18 let pro muže a bude mít uzávěr femuru a tibiální epifýzy. Léčba TransCon CNP bude pokračovat, pokud se nepotvrdí uzávěr femuru a tibiální epifýzy ve věku 16 let u žen a 18 let u mužů. Léčba pomocí TransCon CNP bude dokončena, jakmile bude rentgenovým zobrazením potvrzeno uzavření femuru a tibiální epifýzy. Délka zkušebního období je pro každého účastníka zkušebního provozu individuální. Návštěvy budou probíhat každých 12-14 týdnů po celou dobu trvání zkoušky.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
140

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Francie
      • Paris, Francie, 75743
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • Ascendis Investigational Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1023
        • Ascendis Investigational Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Ascendis Investigational Site
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-602
        • Ascendis Investigational Site
  • Rakousko
      • Linz, Rakousko, 4020
        • Ascendis Investigational Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Ascendis Investigational Site
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Ascendis Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Ascendis Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Ascendis Investigational Site
    • Montana
      • Columbia Falls, Montana, Spojené státy, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Ascendis Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Španělsko
      • Vitoria-Gasteiz, Španělsko, 1008
        • Ascendis Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný, podepsaný informovaný souhlas rodiče (rodičů) nebo zákonného zástupce (zákonných zástupců) účastníka a podle požadavků institucionálního kontrolního výboru / etické komise lidského výzkumu / nezávislé etické komise (IRB/HREC/IEC). Pro účastníky, kteří nedosáhli věku potřebného pro udělení souhlasu, bude získán písemný souhlas v souladu s příslušnými požadavky podle požadavků IRB/HREC/IEC. Po dosažení zákonného věku pro souhlas, v závislosti na příslušných požadavcích, budou tito účastníci požádáni, aby dali svůj vlastní písemný souhlas.
  • Účastníci s achondroplázií, kteří dokončili klinickou studii s TransCon CNP.
  • Rodiče/zákonní zástupci ochotní a schopni podávat týdenní SC injekce TransCon CNP a dodržovat protokol.
  • Považován za způsobilý na základě hodnocení bezpečnosti provedených pro hodnocení kritérií pravidla zastavení/držení během předchozí klinické studie TransCon CNP.

Kritéria vyloučení:

  • Známá nebo předpokládaná přecitlivělost na hodnocený přípravek nebo související přípravky (trehalóza, tris[hydroxymethyl]aminomethan, sukcinát a methoxypolyethylenglykol [mPEG]).
  • Obdrželi jste jakoukoli dávku léků na předpis, hodnocený léčivý přípravek (jiný než TransCon CNP).
  • Sexuálně aktivní účastnice a partnerky mužských účastnic ve fertilním věku, které nepoužívají vysoce účinnou formu antikoncepce (včetně orální, injekční nebo implantabilní antikoncepce nebo nitroděložního tělíska (IUD)) po celou dobu zkušebního období a 90 dnů po ukončení zkouška.
  • Účastníci s hladinami 25-hydroxy-vitamínu D (25OHD) v séru <50 nmol/L (<20 ng/ml) při návštěvě 1 musí být v léčebném režimu suplementace vitaminem D.
  • Jakákoli nemoc nebo stav, který podle názoru zkoušejícího může způsobit, že je nepravděpodobné, že účastník zcela dokončí studii, může zmást interpretaci výsledků studie nebo může představovat nepřiměřené riziko vyplývající z absolvování zkušební léčby. To může zahrnovat rodinné situace, komplikace nebo projevy nebo léky, které mohou ovlivnit bezpečnost nebo být považovány za matoucí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg podávaných jednou týdně subkutánní injekcí
Lék: TransCon CNP
Lékový produkt TransCon CNP je lyofilizovaný prášek v lahvičce na jedno použití. Před použitím se lyofilizovaný prášek rekonstituuje sterilní vodou na injekci a podává se subkutánní injekcí injekční stříkačkou a jehlou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Prostřednictvím zkušebního dokončení v průměru 10 let
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Prostřednictvím zkušebního dokončení v průměru 10 let
Výška Z-skóre
Časové okno: Prostřednictvím zkušebního dokončení v průměru 10 let
Počet směrodatných odchylek
Prostřednictvím zkušebního dokončení v průměru 10 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná rychlost růstu
Časové okno: Prostřednictvím zkušebního dokončení v průměru 10 let
cm za rok
Prostřednictvím zkušebního dokončení v průměru 10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2039

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2039

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ASND0039

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení