Klinická studie ke zkoumání dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti týdenních subkutánních dávek TransCon CNP u dětí a dospívajících s achondroplázií (AttaCH)
15. dubna 2024 aktualizováno: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S
Fáze 2, multicentrická, dlouhodobá otevřená rozšiřující studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a účinnost subkutánních dávek TransCon CNP podávaných jednou týdně u dětí a dospívajících s achondroplázií
TransCon CNP podávaný jednou týdně dětem a dospívajícím s achondroplázií, kteří dokončili předchozí klinickou studii TransCon CNP.
Účastníci, kteří dokončí předchozí zkoušku TransCon CNP a splní všechna kritéria způsobilosti, budou pozváni, aby pokračovali v dlouhodobé otevřené prodloužené studii a dostávali 100 µg CNP/kg/týden TransCon CNP.
Zkušební léčba bude dokončena, když účastník dosáhne 16 let pro ženy a 18 let pro muže a bude mít uzávěr femuru a tibiální epifýzy.
Léčba TransCon CNP bude pokračovat, pokud se nepotvrdí uzávěr femuru a tibiální epifýzy ve věku 16 let u žen a 18 let u mužů.
Léčba pomocí TransCon CNP bude dokončena, jakmile bude rentgenovým zobrazením potvrzeno uzavření femuru a tibiální epifýzy.
Délka zkušebního období je pro každého účastníka zkušebního provozu individuální.
Návštěvy budou probíhat každých 12-14 týdnů po celou dobu trvání zkoušky.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
140
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Vibeke Breinholt
- Telefonní číslo: +4561242484
- E-mail: vib@ascendispharma.com
Studijní místa
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko, D01 YC76
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland, 1023
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
-
Linz, Rakousko, 4020
- Ascendis Investigational Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Ascendis Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
- Ascendis Investigational Site
-
-
Montana
-
Columbia Falls, Montana, Spojené státy, 65212
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Ascendis Investigational Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
- Ascendis Pharma Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Písemný, podepsaný informovaný souhlas rodiče (rodičů) nebo zákonného zástupce (zákonných zástupců) účastníka a podle požadavků institucionálního kontrolního výboru / etické komise lidského výzkumu / nezávislé etické komise (IRB/HREC/IEC). Pro účastníky, kteří nedosáhli věku potřebného pro udělení souhlasu, bude získán písemný souhlas v souladu s příslušnými požadavky podle požadavků IRB/HREC/IEC. Po dosažení zákonného věku pro souhlas, v závislosti na příslušných požadavcích, budou tito účastníci požádáni, aby dali svůj vlastní písemný souhlas.
- Účastníci s achondroplázií, kteří dokončili klinickou studii s TransCon CNP.
- Rodiče/zákonní zástupci ochotní a schopni podávat týdenní SC injekce TransCon CNP a dodržovat protokol.
- Považován za způsobilý na základě hodnocení bezpečnosti provedených pro hodnocení kritérií pravidla zastavení/držení během předchozí klinické studie TransCon CNP.
Kritéria vyloučení:
- Známá nebo předpokládaná přecitlivělost na hodnocený přípravek nebo související přípravky (trehalóza, tris[hydroxymethyl]aminomethan, sukcinát a methoxypolyethylenglykol [mPEG]).
- Obdrželi jste jakoukoli dávku léků na předpis, hodnocený léčivý přípravek (jiný než TransCon CNP).
- Sexuálně aktivní účastnice a partnerky mužských účastnic ve fertilním věku, které nepoužívají vysoce účinnou formu antikoncepce (včetně orální, injekční nebo implantabilní antikoncepce nebo nitroděložního tělíska (IUD)) po celou dobu zkušebního období a 90 dnů po ukončení zkouška.
- Účastníci s hladinami 25-hydroxy-vitamínu D (25OHD) v séru <50 nmol/L (<20 ng/ml) při návštěvě 1 musí být v léčebném režimu suplementace vitaminem D.
- Jakákoli nemoc nebo stav, který podle názoru zkoušejícího může způsobit, že je nepravděpodobné, že účastník zcela dokončí studii, může zmást interpretaci výsledků studie nebo může představovat nepřiměřené riziko vyplývající z absolvování zkušební léčby. To může zahrnovat rodinné situace, komplikace nebo projevy nebo léky, které mohou ovlivnit bezpečnost nebo být považovány za matoucí.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg podávaných jednou týdně subkutánní injekcí
|
Lékový produkt TransCon CNP je lyofilizovaný prášek v lahvičce na jedno použití.
Před použitím se lyofilizovaný prášek rekonstituuje sterilní vodou na injekci a podává se subkutánní injekcí injekční stříkačkou a jehlou.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Prostřednictvím zkušebního dokončení v průměru 10 let
|
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
|
Prostřednictvím zkušebního dokončení v průměru 10 let
|
|
Výška Z-skóre
Časové okno: Prostřednictvím zkušebního dokončení v průměru 10 let
|
Počet směrodatných odchylek
|
Prostřednictvím zkušebního dokončení v průměru 10 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná rychlost růstu
Časové okno: Prostřednictvím zkušebního dokončení v průměru 10 let
|
cm za rok
|
Prostřednictvím zkušebního dokončení v průměru 10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Vibeke Breinholt, Ascendis Pharma
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. června 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2039
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2039
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. června 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. června 2023
První zveřejněno (Aktuální)
3. července 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ASND0039
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na TransCon CNP
-
Ascendis Pharma Growth Disorders A/SAktivní, ne náborAchondroplazieSpojené státy, Dánsko, Irsko, Nový Zéland, Austrálie, Kanada, Španělsko
-
Ascendis Pharma A/SAktivní, ne náborAchondroplazieSpojené státy, Austrálie, Rakousko, Dánsko, Německo, Irsko, Nový Zéland, Portugalsko
-
Ascendis Pharma A/SAktivní, ne nábor
-
YE YingjiangZatím nenabíráme
-
Ascendis Pharma A/SAktivní, ne náborOnemocnění endokrinního systému | Onemocnění příštítných tělísek | HypoparatyreózaSpojené státy, Kanada, Dánsko, Německo, Itálie, Norsko
-
Ascendis Pharma A/SDokončenoOnemocnění endokrinního systému | Nemoci hypofýzy | Nedostatek hormonů | Nedostatek růstového hormonu, pediatrieSpojené státy, Arménie, Bělorusko, Bulharsko, Gruzie, Řecko, Ruská Federace, Ukrajina, Austrálie, Nový Zéland, Polsko
-
Ascendis Pharma Endocrinology Division A/SDokončenoOnemocnění endokrinního systému | Nemoci hypofýzy | Nedostatek hormonů | Nedostatek růstového hormonu, pediatrieSpojené státy, Kanada, Austrálie, Nový Zéland
-
Visen Pharmaceuticals (Shanghai) Co., Ltd.NáborOnemocnění endokrinního systému | Onemocnění příštítných tělísek | Hypoparatyreóza | Nedostatek parathormonuČína
-
Ascendis Pharma Bone Diseases A/SAktivní, ne náborOnemocnění endokrinního systému | Onemocnění příštítných tělísek | HypoparatyreózaSpojené státy, Kanada, Norsko, Dánsko, Německo, Maďarsko, Itálie
-
Ascendis Pharma A/SDokončenoNedostatek růstového hormonu u dospělýchŠvédsko, Dánsko, Německo, Itálie