Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne mające na celu zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności cotygodniowych dawek podskórnych preparatu TransCon CNP u dzieci i młodzieży z achondroplazją (AttaCH)

14 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Faza 2, wieloośrodkowe, długoterminowe, otwarte badanie rozszerzające oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność podskórnych dawek TransCon CNP podawanych raz w tygodniu dzieciom i młodzieży z achondroplazją

TransCon CNP podawany raz w tygodniu dzieciom i młodzieży z achondroplazją, którzy ukończyli wcześniejsze badanie kliniczne TransCon CNP. Uczestnicy, którzy ukończyli wcześniejszą próbę TransCon CNP i spełnili wszystkie kryteria kwalifikacyjne, zostaną zaproszeni do kontynuowania długoterminowego otwartego badania rozszerzającego, w którym otrzymają 100 µg CNP/kg/tydzień TransCon CNP. Leczenie próbne zostanie zakończone, gdy uczestnik ukończy 16 lat dla kobiet i 18 lat dla mężczyzn oraz zamknie nasadę kości udowej i piszczelowej. Leczenie TransCon CNP będzie kontynuowane, jeśli nie zostanie potwierdzone zamknięcie nasad kości udowej i piszczelowej w wieku 16 lat w przypadku kobiet i 18 lat w przypadku mężczyzn. Leczenie preparatem TransCon CNP zostanie zakończone, gdy zamknięcie nasady kości udowej i piszczelowej zostanie potwierdzone obrazowaniem radiograficznym. Czas trwania próby jest indywidualny dla każdego uczestnika próby. Wizyty będą odbywać się co 12-14 tygodni przez cały okres próbny.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
140

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Ascendis Investigational Site
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Francja
      • Paris, Francja, 75743
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Hiszpania
      • Vitoria-Gasteiz, Hiszpania, 1008
        • Ascendis Investigational Site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • Ascendis Investigational Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Ascendis Investigational Site
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Ascendis Investigational Site
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 3000-602
        • Ascendis Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Ascendis Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Ascendis Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
        • Ascendis Investigational Site
    • Montana
      • Columbia Falls, Montana, Stany Zjednoczone, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Ascendis Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Ascendis Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna, podpisana świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych uczestnika oraz zgodnie z wymaganiami instytucjonalnej komisji rewizyjnej/komitetu ds. etyki badań na ludziach/niezależnej komisji ds. etyki (IRB/HREC/IEC). W przypadku uczestników, którzy nie osiągnęli wieku wyrażenia zgody, zostanie uzyskana pisemna zgoda zgodnie z obowiązującymi wymogami wymaganymi przez IRB/HREC/IEC. Po osiągnięciu pełnoletności, w zależności od obowiązujących wymogów, uczestnicy ci zostaną poproszeni o wyrażenie własnej pisemnej zgody.
  • Uczestnicy z achondroplazją, którzy ukończyli badanie kliniczne z TransCon CNP.
  • Rodzice/opiekunowie prawni chcą i mogą podawać cotygodniowe wstrzyknięcia SC TransCon CNP i postępować zgodnie z protokołem.
  • Uznany za kwalifikujący się na podstawie ocen bezpieczeństwa przeprowadzonych w celu oceny kryteriów zasady zatrzymania/wstrzymania podczas wcześniejszego badania klinicznego TransCon CNP.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na badany produkt lub produkty pokrewne (trehalozę, tris[hydroksymetylo]aminometan, bursztynian i glikol metoksypolietylenowy [mPEG]).
  • Otrzymał jakąkolwiek dawkę leków na receptę, badanego produktu leczniczego (innego niż TransCon CNP).
  • Aktywne seksualnie uczestniczki i partnerki uczestników płci męskiej w wieku rozrodczym niestosujące wysoce skutecznej metody antykoncepcji (w tym antykoncepcji doustnej, w postaci zastrzyków lub implantów lub wkładki wewnątrzmacicznej (IUD)) przez cały okres badania i przez 90 dni po zakończeniu Proces sądowy.
  • Uczestnicy z poziomami 25-hydroksywitaminy D (25OHD) w surowicy <50 nmol/L (<20 ng/mL) podczas Wizyty 1 muszą być poddani leczeniu uzupełniającemu witaminę D.
  • Jakakolwiek choroba lub stan, który w opinii badacza może sprawić, że uczestnik nie będzie mógł w pełni ukończyć badania, może zakłócić interpretację wyników badania lub może stanowić nadmierne ryzyko związane z otrzymaniem leczenia próbnego. Może to obejmować sytuacje rodzinne, komplikacje lub objawy lub leki, które mogą wpływać na bezpieczeństwo lub być uważane za zakłócające.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg podawany raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym
Lek: TransCon CNP
Produkt leczniczy TransCon CNP to liofilizowany proszek w fiolce jednorazowego użytku. Przed użyciem liofilizowany proszek rozpuszcza się w sterylnej wodzie do wstrzykiwań i podaje we wstrzyknięciu podskórnym za pomocą strzykawki i igły.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Poprzez zakończenie procesu, średnio 10 lat
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Poprzez zakończenie procesu, średnio 10 lat
Wysokość Z-score
Ramy czasowe: Poprzez zakończenie procesu, średnio 10 lat
Liczba odchyleń standardowych
Poprzez zakończenie procesu, średnio 10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna prędkość wzrostu
Ramy czasowe: Poprzez zakończenie procesu, średnio 10 lat
cm rocznie
Poprzez zakończenie procesu, średnio 10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
21 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 stycznia 2039

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2039

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ASND0039

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami