Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg for at undersøge langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af ugentlige subkutane doser med TransCon CNP hos børn og unge med achondroplasi (AttaCH)

14. august 2026 opdateret af: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Et fase 2, multicenter, langsigtet, åbent etiket forlængelsesforsøg, der evaluerer sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af subkutane doser af TransCon CNP administreret én gang om ugen hos børn og unge med achondroplasi

TransCon CNP administreret én gang ugentligt til børn og unge med achondroplasi, som har gennemført et tidligere klinisk forsøg med TransCon CNP. Deltagere, der gennemfører et tidligere TransCon CNP-forsøg og opfylder alle berettigelseskriterier, vil blive inviteret til at fortsætte i det langsigtede åbne forlængelsesforsøg for at modtage 100 µg CNP/kg/uge af TransCon CNP. Forsøgsbehandling vil blive afsluttet, når deltageren fylder 16 år for kvinder og 18 år for mænd og har femur- og tibial epifyselukning. TransCon CNP-behandling vil fortsætte, hvis femur- og tibial epifyselukning ikke bekræftes i en alder af 16 år for kvinder og 18 år for mænd. Behandling med TransCon CNP vil blive afsluttet, når femur- og tibial epifyselukning er bekræftet ved røntgenbillede. Prøvens varighed er individuel for hver forsøgsdeltager. Besøg vil finde sted hver 12.-14. uge under hele forsøget.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Tilmelding efter invitation

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
140

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • Ascendis Investigational Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Ascendis Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Ascendis Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Ascendis Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Ascendis Investigational Site
    • Montana
      • Columbia Falls, Montana, Forenede Stater, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ascendis Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Ascendis Investigational Site
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Ascendis Investigational Site
  • Spanien
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien, 1008
        • Ascendis Investigational Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Ascendis Investigational Site
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Ascendis Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt, underskrevet informeret samtykke fra deltagerens forælder(e) eller juridiske værge(r) og som krævet af det institutionelle bedømmelsesudvalg/etiske komité for menneskelig forskning/uafhængig etisk komité (IRB/HREC/IEC). For deltagere, der er under samtykkealderen, vil der blive indhentet et skriftligt samtykke i overensstemmelse med gældende krav som krævet af IRB/HREC/IEC. Ved opnåelse af den lovlige lavalder, afhængigt af gældende krav, vil disse deltagere blive bedt om at give deres eget skriftlige samtykke.
  • Deltagere med achondroplasia, som har gennemført et klinisk forsøg med TransCon CNP.
  • Forældre/værge, der er villige og i stand til at administrere ugentlige SC-injektioner af TransCon CNP og følge protokollen.
  • Anses for kvalificeret baseret på sikkerhedsevalueringer udført til evaluering af stop/holde-regelkriterier under det tidligere TransCon CNP kliniske forsøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for forsøgsproduktet eller relaterede produkter (trehalose, tris[hydroxymethyl]aminomethan, succinat og methoxypolyethylenglycol [mPEG]).
  • Har modtaget en hvilken som helst dosis af receptpligtig medicin, forsøgslægemiddel (bortset fra TransCon CNP).
  • Seksuelt aktive kvindelige deltagere og kvindelige partnere til mandlige deltagere i den fødedygtige alder, der ikke bruger en højeffektiv form for prævention (herunder oral, injicerbar eller implanterbar prævention eller intrauterin enhed (IUD)) i hele forsøgsperioden og i 90 dage efter afslutningen af rettergangen.
  • Deltagere med serum-25-hydroxy-vitamin D (25OHD) niveauer på <50 nmol/L (<20 ng/mL) ved besøg 1 skal være i behandlingsregime med D-vitamintilskud.
  • Enhver sygdom eller tilstand, der efter investigatorens mening kan gøre det usandsynligt, at deltageren vil fuldføre forsøget fuldt ud, kan forvirre fortolkningen af ​​forsøgsresultater eller kan udgøre en unødig risiko ved at modtage forsøgsbehandling. Dette kan omfatte familiesituationer, komplikationer eller manifestationer eller medicin, der kan påvirke sikkerheden eller anses for at være forvirrende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg leveret en gang om ugen ved subkutan injektion
Medicin: TransCon CNP
TransCon CNP-lægemiddelprodukt er et frysetørret pulver i et hætteglas til engangsbrug. Før brug rekonstitueres det frysetørrede pulver med sterilt vand til injektion og administreres ved subkutan injektion via sprøjte og kanyle.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og Tolerabilitet
Tidsramme: Gennem prøveafslutning i gennemsnit 10 år
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Gennem prøveafslutning i gennemsnit 10 år
Højde Z-scores
Tidsramme: Gennem prøveafslutning i gennemsnit 10 år
Antal standardafvigelser
Gennem prøveafslutning i gennemsnit 10 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret væksthastighed
Tidsramme: Gennem prøveafslutning i gennemsnit 10 år
cm om året
Gennem prøveafslutning i gennemsnit 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2039

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2039

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. juni 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ASND0039

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger