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Uno studio clinico per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine delle dosi sottocutanee settimanali con TransCon CNP nei bambini e negli adolescenti con acondroplasia (AttaCH)

14 agosto 2026 aggiornato da: Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Uno studio di estensione in aperto di fase 2, multicentrico, a lungo termine che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia delle dosi sottocutanee di TransCon CNP somministrate una volta alla settimana in bambini e adolescenti con acondroplasia

TransCon CNP somministrato una volta alla settimana a bambini e adolescenti con acondroplasia che hanno completato una precedente sperimentazione clinica TransCon CNP. I partecipanti che completano una precedente sperimentazione TransCon CNP e soddisfano tutti i criteri di ammissibilità saranno invitati a continuare nella sperimentazione di estensione in aperto a lungo termine per ricevere 100 µg CNP/kg/settimana di TransCon CNP. Il trattamento di prova sarà completato quando il partecipante raggiunge i 16 anni di età per le femmine e i 18 anni di età per i maschi e avrà la chiusura epifisaria del femore e della tibia. Il trattamento TransCon CNP continuerà se la chiusura epifisaria del femore e della tibia non è confermata all'età di 16 anni per le femmine e 18 anni per i maschi. Il trattamento con TransCon CNP sarà completato una volta che la chiusura epifisaria del femore e della tibia sarà confermata dall'imaging radiografico. La durata della prova è individuale per ogni partecipante alla prova. Le visite avverranno ogni 12-14 settimane durante il processo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Iscrizione su invito

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
140

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Ascendis Investigational Site
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • Ascendis Investigational Site
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Francia
      • Paris, Francia, 75743
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Ascendis Investigational Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D01 YC76
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Ascendis Investigational Site
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-602
        • Ascendis Investigational Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Ascendis Investigational Site
  • Spagna
      • Vitoria-Gasteiz, Spagna, 1008
        • Ascendis Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Ascendis Investigational Site
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Ascendis Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Ascendis Investigational Site
    • Montana
      • Columbia Falls, Montana, Stati Uniti, 65212
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Ascendis Investigational Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato scritto e firmato dei genitori o dei tutori legali del partecipante e come richiesto dal comitato di revisione istituzionale/comitato etico per la ricerca umana/comitato etico indipendente (IRB/HREC/IEC). Per i partecipanti che hanno meno dell'età del consenso, sarà ottenuto un consenso scritto in conformità con i requisiti applicabili come richiesto da IRB/HREC/IEC. Al raggiungimento dell'età legale del consenso, a seconda dei requisiti applicabili, a questi partecipanti verrà chiesto di fornire il proprio consenso scritto.
  • Partecipanti con acondroplasia che hanno completato una sperimentazione clinica con TransCon CNP.
  • Genitori/tutori legali disposti e in grado di somministrare iniezioni SC settimanali di TransCon CNP e di seguire il protocollo.
  • Considerato idoneo sulla base delle valutazioni di sicurezza eseguite per valutare i criteri delle regole di arresto/sospensione durante il precedente studio clinico TransCon CNP.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota o sospetta al prodotto sperimentale o ai prodotti correlati (trealosio, tris[idrossimetil]amminometano, succinato e metossipolietilenglicole [mPEG]).
  • Aver ricevuto qualsiasi dose di farmaci su prescrizione, medicinali sperimentali (diversi da TransCon CNP).
  • Partecipanti di sesso femminile sessualmente attive e partner di sesso femminile di partecipanti di sesso maschile in età fertile che non utilizzano una forma altamente efficace di contraccettivo (inclusi contraccettivi orali, iniettabili o impiantabili o dispositivo intrauterino (IUD)) per l'intero periodo di prova e per 90 giorni dopo la fine del il processo.
  • I partecipanti con livelli sierici di 25-idrossi-vitamina D (25OHD) <50 nmol/L (<20 ng/mL) alla Visita 1 devono seguire un regime di trattamento con integrazione di vitamina D.
  • Qualsiasi malattia o condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa impedire al partecipante di completare completamente lo studio, può confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o può presentare un rischio eccessivo derivante dal ricevere il trattamento dello studio. Ciò potrebbe includere situazioni familiari, complicazioni o manifestazioni, o farmaci che potrebbero avere un impatto sulla sicurezza o essere considerati fonte di confusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: TransCon CNP 100 mcg
TransCon CNP 100 mcg somministrato una volta alla settimana mediante iniezione sottocutanea
Droga: TransCon CNP
Il prodotto farmaceutico TransCon CNP è una polvere liofilizzata in una fiala monouso. Prima dell'uso, la polvere liofilizzata viene ricostituita con acqua sterile per preparazioni iniettabili e somministrata mediante iniezione sottocutanea tramite siringa e ago.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Attraverso il completamento del processo, una media di 10 anni
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Attraverso il completamento del processo, una media di 10 anni
Punteggi Z di altezza
Lasso di tempo: Attraverso il completamento del processo, una media di 10 anni
Numero di deviazioni standard
Attraverso il completamento del processo, una media di 10 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di crescita annualizzata
Lasso di tempo: Attraverso il completamento del processo, una media di 10 anni
cm all'anno
Attraverso il completamento del processo, una media di 10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ascendis Pharma Growth Disorders A/S

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2039

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2039

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ASND0039

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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