Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Směrem k optimální léčbě Marfanova syndromu (TOWER)

1. července 2025 aktualizováno: Dr. Ir. Pim van Ooij, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Účelem této studie je zjistit, zda lze nové techniky zobrazování magnetickou rezonancí použít jako biomarker závažnosti onemocnění aorty u pacientů s Marfanovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
148

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, location AMC
      • Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6525 GA
        • Radboud University Medical Center
    • Noord-Holland
      • Leiden, Noord-Holland, Holandsko, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni pacienti s Marfanovým syndromem ve věku 18–50 let se známou mutací FBN1 jsou způsobilí k účasti. Vyloučeni jsou pouze pacienti, kteří nemohou podstoupit MRI vyšetření.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s MFS se známou mutací FBN1
  • Mezi 18-50 lety

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace pro MR zobrazení
  • Mentální retardace
  • Těhotenství nebo plánované těhotenství během studijního období

Další kritéria vyloučení zdravé kontroly:

- Anamnéza onemocnění aorty

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Pacienti s Marfanovým syndromem
Pacienti s Marfanovým syndromem ve věku 18–50 let s patologickou mutací FBN1
Jiný: Vyšetření magnetickou rezonancí (MRI).
3D CINE a 4D (4D) průtoková MRI sekvence
Zdraví dobrovolníci
Věk a pohlaví odpovídali zdravým kontrolním pacientům bez anamnézy onemocnění aorty.
Jiný: Vyšetření magnetickou rezonancí (MRI).
3D CINE a 4D (4D) průtoková MRI sekvence

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl v 3D posunu aorty v milimetrech mezi Marfanovými pacienty (MFS) a zdravými dobrovolníky.
Časové okno: Základní linie
posunutí aorty v hrudní aortě. normální hodnoty neznámé, ale jediný papír: rozsah pacientů s Marfanem: 1,77 až 10,03 milimetrů, dobrovolníci 7,34 ± 1,69 milimetrů. nižší je horší.
Základní linie
Rozdíl v rychlosti pulzní vlny v metrech za sekundu mezi pacienty s Marfanem a zdravými dobrovolníky.
Časové okno: Základní linie
rychlost pulzní vlny vyjádřená v m/s v hrudní aortě, normální hodnoty závislé na věku: ale rozsah +/- 4 - 30 m/s, vyšší je horší
Základní linie
Rozdíl v oscilačním smykovém indexu (bezrozměrný) vyjádřený v m/s mezi Marfanovými pacienty a zdravými dobrovolníky
Časové okno: Základní linie
oscilační smykový index (bezrozměrný) v hrudní aortě, rozmezí 0 - 0,5 (žádné normální hodnoty nejsou definovány), vyšší je horší
Základní linie
Změna posunu aorty vyjádřená v milimetrech mezi aortami pacientů s MFS před a po PEARSově postupu nebo po konvenční operaci aorty.
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 6 měsíců po operaci
posunutí aorty vyjádřené v milimetrech v hrudní aortě. Pre-post změna neznámá, nicméně provozováno 3,60 +/- 1,0 milimetru oproti nativní aortě 7,01 +/- 3,09 milimetru. Nižší je horší
Změna z výchozí hodnoty na 6 měsíců po operaci
Změna rychlosti aortální pulzní vlny (metry/sekundu) mezi aortami pacientů s MFS před a po PEARSově postupu nebo po konvenční operaci aorty.
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 6 měsíců po operaci
rychlost pulzní vlny v hrudní aortě vyjádřená v metrech/sekundu. Vyšší je horší. normální hodnoty pro změnu neznámé.
Změna z výchozí hodnoty na 6 měsíců po operaci
Změna oscilačního smykového indexu (bezrozměrná) mezi aortami pacientů s MFS před a po proceduře PEARS nebo po konvenční operaci aorty.
Časové okno: Změna z výchozí hodnoty na 6 měsíců po operaci
oscilační smykový index (bezrozměrný) v hrudní aortě. Vyšší je horší rozsah mezi 0 -5.
Změna z výchozí hodnoty na 6 měsíců po operaci

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl ve 3D posunutí aorty vyjádřený v mm mezi Marfanovými pacienty s nativní aortou a bez ní
Časové okno: Základní linie
posun aorty v hrudní aortě, nižší je horší. operovaná 3,60 +/- 1,0 mm versus nativní aorta 7,01 +/- 3,09 mm
Základní linie
Rozdíl ve 3D posunutí aorty vyjádřený v mm mezi Marfanovými pacienty s průměrem kořene aorty >4,5 cm oproti <4,5 cm
Časové okno: Základní linie
posun aorty v hrudní aortě, nižší je horší. Normální hodnoty neznámé.
Základní linie
Rozdíl ve 3D posunu aorty vyjádřeném v mm mezi pacienty s Marfanem s haploinsuficientní mutací fibrilinu 1 oproti dominantní negativní mutaci
Časové okno: Základní linie
posunutí aorty v hrudní aortě. Nižší je horší. Normální hodnoty neznámé.
Základní linie
Rozdíl ve 3D posunutí aorty vyjádřený v mm mezi muži a ženami Marfanovými pacienty
Časové okno: Základní linie
posunutí aorty v hrudní aortě, Dolní je horší. Normální hodnoty neznámé.
Základní linie
Rozdíl ve 3D posunutí aorty vyjádřený v mm mezi pacienty s Marfanem na základě použité antihypertenzní medikace
Časové okno: Základní linie
posunutí aorty v hrudní aortě, Dolní je horší. Normální hodnoty neznámé.
Základní linie
Rozdíl v rychlosti pulzní vlny vyjádřený v metrech za sekundu mezi Marfanovými pacienty s nativní aortou a bez ní
Časové okno: Základní linie
rychlost pulzní vlny vyjádřená v m/s v hrudní aortě, Nižší je horší. Normální hodnoty neznámé. Jediná studie u obecné populace aneuryzmat: před operací: 18,0 +/- 4,0 metrů za sekundu po operaci 20,6 +/- 6,0 metrů za sekundu. vyšší je horší
Základní linie
Rozdíl v rychlosti pulzní vlny, vyjádřený v m/s mezi pacienty s Marfanem s průměrem kořene aorty >4,5 cm oproti <4,5 cm
Časové okno: Základní linie
rychlost pulzní vlny vyjádřená v m/s v hrudní aortě. Vyšší je horší. Normální hodnoty neznámé.
Základní linie
Rozdíl v rychlosti pulzní vlny, vyjádřený v m/s mezi pacienty s Marfanem s haploinsuficientní mutací fibrilinu-1 oproti dominantní negativní mutaci
Časové okno: Základní linie
rychlost pulzní vlny vyjádřená v m/s v hrudní aortě. Vyšší je horší. Normální hodnoty neznámé.
Základní linie
Rozdíl v rychlosti pulzní vlny vyjádřený v m/s mezi pacienty s Marfanem a pacientkami
Časové okno: Základní linie
rychlost pulzní vlny vyjádřená v m/s v hrudní aortě Vyšší je horší. Normální hodnoty neznámé.
Základní linie
Rozdíl v rychlosti pulzní vlny vyjádřený v m/s mezi pacienty s Marfanem na základě použité antihypertenzní medikace
Časové okno: Základní linie
rychlost pulzní vlny vyjádřená v m/s v hrudní aortě
Základní linie
Rozdíl v oscilačním smykovém indexu (bezrozměrný) vyjádřený v m/s mezi Marfanovými pacienty s a bez nativní aorty
Časové okno: Základní linie
oscilační smykový index (bezrozměrný) v hrudní aortě. Vyšší je horší. Normální hodnoty neznámé.
Základní linie
Rozdíl v oscilačním smykovém indexu (bezrozměrný) vyjádřený v m/s mezi Marfanovými pacienty s průměrem kořene aorty >4,5 cm oproti <4,5 cm
Časové okno: Základní linie
oscilační smykový index (bezrozměrný) v hrudní aortě. Vyšší je horší. Normální hodnoty neznámé.
Základní linie
Rozdíl v oscilačním smykovém indexu (bezrozměrný) vyjádřený v m/s mezi Marfanovými pacienty s haploinsuficientní mutací fibrilinu 1 oproti dominantní negativní mutaci
Časové okno: Základní linie
oscilační smykový index (bezrozměrný) v hrudní aortě. Vyšší je horší. Normální hodnoty neznámé.
Základní linie
Rozdíl v oscilačním smykovém indexu (bezrozměrný) vyjádřený v m/s mezi muži a ženami Marfanovými pacienty
Časové okno: Základní linie
oscilační smykový index (bezrozměrný) v hrudní aortě. Vyšší je horší. Normální hodnoty neznámé.
Základní linie
Rozdíl v oscilačním smykovém indexu (bezrozměrný) vyjádřený v m/s mezi pacienty s Marfanem na základě použité antihypertenzní medikace
Časové okno: Základní linie
oscilační smykový index (bezrozměrný) v hrudní aortě. Vyšší je horší. Normální hodnoty neznámé.
Základní linie
Korelace mezi regionálním smykovým napětím stěny a tloušťkou elastického vlákna v resekované tkáni aorty pacientů s MFS.
Časové okno: Základní MRI s tkání aortální chirurgie
Korelace mezi lokálně MRI měřeným smykovým napětím stěny a histologickými nálezy v hrudní aortě. Ani jedno není horší. Normální hodnoty závislé na místě měření, výsledek průzkumu. .
Základní MRI s tkání aortální chirurgie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Netherlands Organisation for Scientific Research

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Pim Ooij, PhD, Amsterdam UMC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
23. února 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
16. dubna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
16. dubna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NL82669.018.22

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Údaje jednotlivých účastníků nebudou sdíleny

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení