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Verso il trattamento ottimale della sindrome di Marfan (TOWER)

1 luglio 2025 aggiornato da: Dr. Ir. Pim van Ooij, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Lo scopo di questo studio è determinare se le nuove tecniche di risonanza magnetica possono essere utilizzate come biomarcatore della gravità della malattia aortica nei pazienti con sindrome di Marfan.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
148

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, location AMC
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Olanda, 6525 GA
        • Radboud University Medical Center
    • Noord-Holland
      • Leiden, Noord-Holland, Olanda, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Tutti i pazienti con sindrome di Marfan di età compresa tra 18 e 50 anni con una mutazione nota di FBN1 sono idonei alla partecipazione. Sono esclusi solo i pazienti che non sono in grado di sottoporsi a un esame RM.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti affetti da MFS con una mutazione nota di FBN1
  • Tra i 18 e i 50 anni

Criteri di esclusione:

  • Controindicazione per l'imaging RM
  • Ritardo mentale
  • Gravidanza o gravidanza pianificata durante il periodo di studio

Ulteriori criteri di esclusione controlli sani:

- Storia della malattia dell'aorta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Pazienti con sindrome di Marfan
Pazienti con sindrome di Marfan di età compresa tra 18 e 50 anni con una mutazione patologica di FBN1
Altro: Esame di risonanza magnetica (MRI).
Sequenza 3D CINE e MRI a flusso quadridimensionale (4D).
Volontari sani
Età e sesso corrispondevano a pazienti di controllo sani senza una storia di malattia aortica.
Altro: Esame di risonanza magnetica (MRI).
Sequenza 3D CINE e MRI a flusso quadridimensionale (4D).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza nello spostamento aortico 3D in millimetri tra pazienti Marfan (MFS) e volontari sani.
Lasso di tempo: Linea di base
spostamento aortico nell'aorta toracica. valori normali sconosciuti, ma singolo documento: intervallo dei pazienti Marfan: da 1,77 a 10,03 millimetri, volontari 7,34 ± 1,69 millimetri. inferiore è peggio.
Linea di base
Differenza nella velocità dell'onda del polso, in metri al secondo, tra pazienti Marfan e volontari sani.
Lasso di tempo: Linea di base
velocità dell'onda del polso espressa in m/s nell'aorta toracica, valori normali dipendenti dall'età: ma intervallo +/- 4 - 30 m/s, più alto è peggio
Linea di base
Differenza nell'indice di taglio oscillatorio (adimensionale) espresso in m/s tra pazienti Marfan e volontari sani
Lasso di tempo: Linea di base
indice di taglio oscillatorio (adimensionale) nell'aorta toracica, intervallo compreso tra 0 e 0,5 (nessun valore normale definito), più alto è peggio
Linea di base
Variazione dello spostamento aortico espresso in millimetri, tra le aorte dei pazienti MFS prima rispetto a dopo la procedura PEARS o la chirurgia aortica convenzionale.
Lasso di tempo: Passaggio dal basale a 6 mesi dopo l'intervento chirurgico
spostamento aortico espresso in millimetri nell'aorta toracica. Modifica pre-post sconosciuta, tuttavia operata di 3,60 +/- 1,0 millimetri rispetto all'aorta nativa di 7,01 +/- 3,09 millimetri. Inferiore è peggio
Passaggio dal basale a 6 mesi dopo l'intervento chirurgico
Variazione della velocità dell'onda del polso aortico (metri/secondo), tra le aorte dei pazienti MFS prima rispetto a dopo la procedura PEARS o la chirurgia aortica convenzionale.
Lasso di tempo: Passaggio dal basale a 6 mesi dopo l'intervento chirurgico
velocità dell'onda del polso nell'aorta toracica espressa in metri/secondo. Più alto è peggio. valori normali per il cambiamento sconosciuti.
Passaggio dal basale a 6 mesi dopo l'intervento chirurgico
Variazione dell'indice di taglio oscillatorio (adimensionale) tra le aorte dei pazienti MFS prima rispetto a dopo la procedura PEARS o la chirurgia aortica convenzionale.
Lasso di tempo: Passaggio dal basale a 6 mesi dopo l'intervento chirurgico
indice di taglio oscillatorio (adimensionale) nell'aorta toracica. Più alto è l'intervallo peggiore tra 0 e 5.
Passaggio dal basale a 6 mesi dopo l'intervento chirurgico

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza nello spostamento aortico 3D espresso in mm tra i pazienti Marfan con e senza aorta nativa
Lasso di tempo: Linea di base
spostamento aortico nell'aorta toracica, inferiore è peggio. operato 3,60 +/- 1,0 millimetri rispetto all'aorta nativa 7,01 +/- 3,09 millimetri
Linea di base
Differenza nello spostamento aortico 3D espresso in mm tra i pazienti Marfan con diametro della radice aortica > 4,5 cm rispetto a < 4,5 cm
Lasso di tempo: Linea di base
spostamento aortico nell'aorta toracica, inferiore è peggio. Valori normali sconosciuti.
Linea di base
Differenza nello spostamento aortico 3D espresso in mm tra i pazienti Marfan con una mutazione aploinsufficiente della fibrillina 1 rispetto alla mutazione dominante negativa
Lasso di tempo: Linea di base
spostamento aortico nell'aorta toracica. Inferiore è peggio. Valori normali sconosciuti.
Linea di base
Differenza nello spostamento aortico 3D espresso in mm tra pazienti Marfan maschi e femmine
Lasso di tempo: Linea di base
spostamento aortico nell'aorta toracica,Inferiore è peggio. Valori normali sconosciuti.
Linea di base
Differenza nello spostamento aortico 3D espresso in mm tra i pazienti Marfan in base al farmaco antipertensivo utilizzato
Lasso di tempo: Linea di base
spostamento aortico nell'aorta toracica, inferiore è peggio. Valori normali sconosciuti.
Linea di base
Differenza nella velocità dell'onda del polso, espressa in metri al secondo tra i pazienti Marfan con e senza aorta nativa
Lasso di tempo: Linea di base
velocità dell'onda del polso espressa in m/s nell'aorta toracica, inferiore è peggiore. Valori normali sconosciuti. Singolo studio nella popolazione generale con aneurisma: pre intervento chirurgico: 18,0 +/- 4,0 metri al secondo post intervento chirurgico 20,6 +/- 6,0 metri al secondo. più alto è peggio
Linea di base
Differenza nella velocità dell'onda del polso, espressa in m/s tra i pazienti Marfan con diametro della radice aortica >4,5 cm rispetto a <4,5 cm
Lasso di tempo: Linea di base
velocità dell'onda del polso espressa in m/s nell'aorta toracica. Più alto è peggio. Valori normali sconosciuti.
Linea di base
Differenza nella velocità dell'onda del polso, espressa in m/s tra i pazienti Marfan con una mutazione aploinsufficiente della fibrillina-1 rispetto a una mutazione dominante negativa
Lasso di tempo: Linea di base
velocità dell'onda del polso espressa in m/s nell'aorta toracica. Più alto è peggio. Valori normali sconosciuti.
Linea di base
Differenza nella velocità dell'onda del polso, espressa in m/s tra pazienti Marfan maschi e femmine
Lasso di tempo: Linea di base
velocità dell'onda del polso espressa in m/s nell'aorta toracica Maggiore è peggiore. Valori normali sconosciuti.
Linea di base
Differenza nella velocità dell'onda del polso, espressa in m/s tra i pazienti Marfan in base al farmaco antipertensivo utilizzato
Lasso di tempo: Linea di base
velocità dell'onda del polso espressa in m/s nell'aorta toracica
Linea di base
Differenza nell'indice di shear oscillatorio (adimensionale) espresso in m/s tra pazienti Marfan con e senza aorta nativa
Lasso di tempo: Linea di base
indice di taglio oscillatorio (adimensionale) nell'aorta toracica. Più alto è peggio. Valori normali sconosciuti.
Linea di base
Differenza nell'indice di shear oscillatorio (adimensionale) espresso in m/s tra pazienti Marfan con diametro della radice aortica >4,5 cm rispetto a <4,5 cm
Lasso di tempo: Linea di base
indice di taglio oscillatorio (adimensionale) nell'aorta toracica. Più alto è peggio. Valori normali sconosciuti.
Linea di base
Differenza nell'indice di shear oscillatorio (adimensionale) espresso in m/s tra pazienti Marfan con una mutazione aploinsufficiente della fibrillina 1 rispetto alla mutazione dominante negativa
Lasso di tempo: Linea di base
indice di taglio oscillatorio (adimensionale) nell'aorta toracica. Più alto è peggio. Valori normali sconosciuti.
Linea di base
Differenza nell'indice di taglio oscillatorio (adimensionale) espresso in m/s tra pazienti Marfan maschi e femmine
Lasso di tempo: Linea di base
indice di taglio oscillatorio (adimensionale) nell'aorta toracica. Più alto è peggio. Valori normali sconosciuti.
Linea di base
Differenza nell'indice di shear oscillatorio (adimensionale) espresso in m/s tra i pazienti con Marfan in base al farmaco antipertensivo utilizzato
Lasso di tempo: Linea di base
indice di taglio oscillatorio (adimensionale) nell'aorta toracica. Più alto è peggio. Valori normali sconosciuti.
Linea di base
La correlazione tra lo sforzo di taglio della parete regionale e lo spessore delle fibre elastiche nel tessuto dell'aorta resecato dei pazienti con MFS.
Lasso di tempo: MRI di base con tessuto chirurgico aortico
Correlazione tra lo shear stress misurato localmente dalla MRI e i risultati istologici nell'aorta toracica. Nessuno dei due è peggio. Valori normali dipendenti dal luogo di misurazione, risultato esplorativo. .
MRI di base con tessuto chirurgico aortico

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Netherlands Organisation for Scientific Research

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Pim Ooij, PhD, Amsterdam UMC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 febbraio 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
16 aprile 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
16 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 luglio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NL82669.018.22

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti non saranno condivisi

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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