Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mod Optimal Behandling af Marfan Syndrom (TOWER)

1. juli 2025 opdateret af: Dr. Ir. Pim van Ooij, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om nye magnetiske resonansbilleddannelsesteknikker kan bruges som en biomarkør for sværhedsgraden af ​​aortasygdom hos patienter med Marfans syndrom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
148

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC, location AMC
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • University Medical Center Groningen
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holland, 6525 GA
        • Radboud University Medical Center
    • Noord-Holland
      • Leiden, Noord-Holland, Holland, 2333 ZA
        • Leiden University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle Marfans syndrompatienter i alderen 18-50 år med en kendt FBN1-mutation er berettigede til deltagelse. Kun patienter, der ikke er i stand til at gennemgå en MR-undersøgelse, er udelukket.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • MFS-patienter med en kendt FBN1-mutation
  • Mellem 18-50 år

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikation for MR-billeddannelse
  • Mental retardering
  • Graviditet eller planlagt graviditet i studieperioden

Yderligere eksklusionskriterier sunde kontroller:

- Aorta sygdom i historien

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Marfan syndrom patienter
Marfan syndrom patienter i alderen 18-50 år med en patologisk FBN1 mutation
Andet: Magnetic Resonance Imaging (MRI) undersøgelse
3D CINE og 4-dimensionel (4D) flow MRI-sekvens
Sunde frivillige
Alder og køn matchede raske kontrolpatienter uden en historie med aortasygdom.
Andet: Magnetic Resonance Imaging (MRI) undersøgelse
3D CINE og 4-dimensionel (4D) flow MRI-sekvens

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i 3D aorta forskydning i millimeter mellem Marfan patienter (MFS) og raske frivillige.
Tidsramme: Baseline
aorta forskydning i thorax aorta. normale værdier ukendte, men enkelt papir: Marfan patienter spænder: 1,77 til 10,03 millimeter, frivillige 7,34 ± 1,69 millimeter. lavere er værre.
Baseline
Forskel i pulsbølgehastighed i meter per sekund mellem Marfan-patienter og raske frivillige.
Tidsramme: Baseline
pulsbølgehastighed udtrykt i m/s i thoraxaorta, normale værdier aldersafhængige: men interval +/- 4 - 30 m/s, højere er værre
Baseline
Forskel i oscillerende forskydningsindeks (dimensionsløst) udtrykt i m/s mellem Marfan-patienter og raske frivillige
Tidsramme: Baseline
oscillerende forskydningsindeks (dimensionsløst) i thoraxaorta, område mellem 0 - 0,5 (Ingen normale værdier defineret), højere er værre
Baseline
Ændring i aorta-forskydning udtrykt i millimeter mellem MFS-patients aorta før sammenlignet med efter PEARS-procedure eller konventionel aortakirurgi.
Tidsramme: Skift fra baseline til 6 måneder efter operationen
aortaforskydning udtrykt i millimeter i thoraxaorta. Ukendt før efter ændring, dog opereret 3,60 +/- 1,0 millimeter versus native aorta 7,01 +/- 3,09 millimeter. Lavere er værre
Skift fra baseline til 6 måneder efter operationen
Ændring i aortapulsbølgehastighed (meter/sekund) mellem MFS-patients aorta før sammenlignet med efter PEARS-procedure eller konventionel aortakirurgi.
Tidsramme: Skift fra baseline til 6 måneder efter operationen
pulsbølgehastighed i thoraxaorta udtrykt i meter/sekund. Højere er værre. normale værdier for ændring ukendt.
Skift fra baseline til 6 måneder efter operationen
Ændring i oscillerende forskydningsindeks (dimensionsløst) mellem MFS-patients aorta før sammenlignet med efter PEARS-procedure eller konventionel aortakirurgi.
Tidsramme: Skift fra baseline til 6 måneder efter operationen
oscillerende forskydningsindeks (dimensionsløst) i thoraxaorta. Højere er værre område mellem 0 -5.
Skift fra baseline til 6 måneder efter operationen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i 3D aorta forskydning udtrykt i mm mellem Marfan patienter med og uden en naturlig aorta
Tidsramme: Baseline
aorta forskydning i thorax aorta, lavere er værre. opereret 3,60 +/- 1,0 millimeter versus native aorta 7,01 +/- 3,09 millimeter
Baseline
Forskel i 3D aortaforskydning udtrykt i mm mellem Marfan-patienter med aortaroddiameter >4,5 cm versus <4,5 cm
Tidsramme: Baseline
aorta forskydning i thorax aorta, lavere er værre. Normalværdier ukendte.
Baseline
Forskel i 3D aorta forskydning udtrykt i mm mellem Marfan patienter med en haploinsufficient fibrillin 1 mutation versus dominerende negativ mutation
Tidsramme: Baseline
aorta forskydning i thorax aorta. Lavere er værre. Normalværdier ukendte.
Baseline
Forskel i 3D aorta-forskydning udtrykt i mm mellem mandlige versus kvindelige Marfan-patienter
Tidsramme: Baseline
aorta forskydning i thorax aorta, Lavere er værre. Normalværdier ukendte.
Baseline
Forskel i 3D aorta forskydning udtrykt i mm mellem Marfan patienter baseret på anvendt antihypertensiv medicin
Tidsramme: Baseline
aorta forskydning i thorax aorta, Lavere er værre. Normalværdier ukendte.
Baseline
Forskel i pulsbølgehastighed, udtrykt i meter per sekund mellem Marfan-patienter med og uden en naturlig aorta
Tidsramme: Baseline
pulsbølgehastighed udtrykt i m/s i thoraxaorta, Lavere er værre. Normalværdier ukendte. Enkeltstudie i generel aneurismepopulation: før operation: 18,0 +/-4,0 meter pr. sekund efter operation 20,6 +/- 6,0 meter pr. sekund. højere er værre
Baseline
Forskel i pulsbølgehastighed, udtrykt i m/s mellem Marfan-patienter med en aortaroddiameter >4,5 cm versus <4,5 cm
Tidsramme: Baseline
pulsbølgehastighed udtrykt i m/s i thoraxaorta. Højere er værre. Normalværdier ukendte.
Baseline
Forskel i pulsbølgehastighed, udtrykt i m/s mellem Marfan-patienter med en haploinsufficient fibrillin-1-mutation versus en dominant negativ mutation
Tidsramme: Baseline
pulsbølgehastighed udtrykt i m/s i thoraxaorta. Højere er værre. Normalværdier ukendte.
Baseline
Forskel i pulsbølgehastighed, udtrykt i m/s mellem mandlige og kvindelige Marfan-patienter
Tidsramme: Baseline
pulsbølgehastighed udtrykt i m/s i thoraxaorta Højere er værre. Normalværdier ukendte.
Baseline
Forskel i pulsbølgehastighed, udtrykt i m/s mellem Marfan-patienter baseret på anvendt antihypertensiv medicin
Tidsramme: Baseline
pulsbølgehastighed udtrykt i m/s i thoraxaorta
Baseline
Forskel i oscillerende forskydningsindeks (dimensionsløst) udtrykt i m/s mellem Marfan-patienter med og uden en naturlig aorta
Tidsramme: Baseline
oscillerende forskydningsindeks (dimensionsløst) i thoraxaorta. Højere er værre. Normalværdier ukendte.
Baseline
Forskel i oscillerende forskydningsindeks (dimensionsløst) udtrykt i m/s mellem Marfan-patienter med aortaroddiameter >4,5 cm versus <4,5 cm
Tidsramme: Baseline
oscillerende forskydningsindeks (dimensionsløst) i thoraxaorta. Højere er værre. Normalværdier ukendte.
Baseline
Forskel i oscillerende forskydningsindeks (dimensionsløst) udtrykt i m/s mellem Marfan-patienter med en haploinsufficient fibrillin 1-mutation versus dominerende negativ mutation
Tidsramme: Baseline
oscillerende forskydningsindeks (dimensionsløst) i thoraxaorta. Højere er værre. Normalværdier ukendte.
Baseline
Forskel i oscillerende forskydningsindeks (dimensionsløst) udtrykt i m/s mellem mandlige versus kvindelige Marfan-patienter
Tidsramme: Baseline
oscillerende forskydningsindeks (dimensionsløst) i thoraxaorta. Højere er værre. Normalværdier ukendte.
Baseline
Forskel i oscillerende forskydningsindeks (dimensionsløst) udtrykt i m/s mellem Marfan-patienter baseret på anvendt antihypertensiv medicin
Tidsramme: Baseline
oscillerende forskydningsindeks (dimensionsløst) i thoraxaorta. Højere er værre. Normalværdier ukendte.
Baseline
Korrelationen mellem regional vægforskydningsspænding og elastisk fibertykkelse i resekeret aortavæv hos MFS-patienter.
Tidsramme: Baseline MR med aortakirurgisk væv
Korrelation af lokalt MRI målt vægforskydningsspænding og histologiske fund i thoraxaorta. Det er heller ikke værre. Normale værdier afhænger af målingssted, undersøgende resultat. .
Baseline MR med aortakirurgisk væv

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Netherlands Organisation for Scientific Research

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Pim Ooij, PhD, Amsterdam UMC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. februar 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
16. april 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
16. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. juni 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. juli 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NL82669.018.22

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata vil ikke blive delt

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger