Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost CRD-4730 u účastníků s katecholaminergní polymorfní ventrikulární tachykardií (CPVT) (CPVT)

22. května 2026 aktualizováno: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 2A, zaslepený zkoušející a subjekt, nezaslepený sponzorem, kontrolovaná placebem, klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky CRD-4730 u účastníků s katecholaminergní polymorfní komorovou tachykardií

Toto je fáze 2, multicentrická, dvojitě zaslepená, sponzorem nezaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie CRD-4730 s jednou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) CRD-4730, když podávané jako jednotlivé perorální dávky účastníkům s katecholaminergní polymorfní ventrikulární tachykardií (CPVT). Studie bude mít 2 kohorty, ve kterých se účastníci s CPVT budou účastnit 3-dobé, randomizované 2-sekvenční studie. Každý účastník obdrží 2 různé dávky CRD-4730 a 1 dávku odpovídající placeba, přičemž každé studované léčivo bude podáváno jako jedna dávka.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
7

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hopital Louis Pradel
      • Paris, Francie, 75018
        • Groupe Hospitalier Bichat Claude Bernard
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Francie, 44805
        • Hôptal Nord Laennec
  • Itálie
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Itálie, 27100
        • IRCCS Pavia Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa Società Benefit
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • University of British Columbia (UBC) Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku ≥18 let při screeningu.
  2. Potvrzená diagnóza CPVT založená na genetickém screeningu na známou mutaci RyR2 a klinickém fenotypu konzistentním s CPVT při screeningu.
  3. Schopnost provádět zátěžový test (EST), během kterého jsou zkoušejícím identifikovány zátěží indukované komorové kuplety nebo VA vyššího stupně (ekvivalentní VA skóre ≥3).
  4. Stabilní dávky jakékoli antiarytmické medikace, kromě amiodaronu, po dobu 4 týdnů před screeningem.
  5. Dodržujte všechna antikoncepční kritéria.

Kritéria vyloučení:

  1. Klinicky významné strukturální onemocnění srdce, diagnóza srdečního selhání nebo klinicky významné onemocnění koronárních tepen.
  2. Infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhoda nebo tranzitorní ischemická ataka v anamnéze do 3 měsíců od screeningu.
  3. Anamnéza malignity během posledních 5 let při screeningu (kromě úspěšně léčeného bazaliomu nebo nemetastatického spinocelulárního karcinomu kůže nebo cervikálního karcinomu in situ).
  4. Účastnice, která je těhotná nebo kojící/kojící, nebo má v plánu tak učinit během studie nebo do 3 měsíců po poslední dávce studovaného léku.
  5. Užívání amiodaronu 3 měsíce před screeningem. POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Dávka 1
CRD-4730 Dávka 1 kapsle
Lék: CRD-4730
Orální CRD-4730 ve formě kapslí
Experimentální: Dávka 2
CRD-4730 Dávka 2 kapsle
Lék: CRD-4730
Orální CRD-4730 ve formě kapslí
Komparátor placeba: Dávka 3
Placebo kapsle odpovídající CRD-4730
Lék: Placebo
Placebo odpovídající CRD-4730 ve formě kapslí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Léčba naléhavých nežádoucích příhod (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do dne 22
Bude hodnocen počet účastníků s TEAE včetně AE souvisejících s lékem, vážných AE (SAE) a AE vedoucích k přerušení studovaného léku.
Výchozí stav do dne 22
Změny v laboratorních hodnoceních
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Počet účastníků, kteří mají normální/abnormální hodnoty ve výchozím stavu ve srovnání s normálními/abnormálními hodnotami po výchozím stavu, bude hodnocen na základě hematologie, chemie séra a analýzy moči.
Výchozí stav do dne 15
Změny v měření vitálních funkcí: Systolický a diastolický krevní tlak
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Procentuální změna od výchozí hodnoty k výchozí hodnotě bude hodnocena pro systolický a diastolický krevní tlak
Výchozí stav do dne 15
Změny v měření vitálních funkcí: tepová frekvence
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Procentuální změna od základní linie k základní hodnotě bude hodnocena podle tepové frekvence
Výchozí stav do dne 15
Změny v měření vitálních funkcí: Respirační frekvence
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Procentuální změna od základní linie k výchozí hodnotě bude hodnocena pro dechovou frekvenci
Výchozí stav do dne 15
Změny v měření vitálních funkcí: Tělesná teplota
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Procentuální změna od základní linie k výchozí hodnotě bude hodnocena pro tělesnou teplotu
Výchozí stav do dne 15
Změny ve fyzické zkoušce
Časové okno: Výchozí stav do dne 22
Budou provedeny obecné fyzikální zkoušky, aby se zjistily jakékoli abnormality v kardiovaskulárním, respiračním a jiném tělesném systému
Výchozí stav do dne 22
Změny v měření elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Výchozí stav do dne 22
Počet účastníků, kteří mají normální/abnormální měření EKG ve výchozím stavu, bude porovnán s normálním/abnormálním měřením EKG po výchozím stavu
Výchozí stav do dne 22

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre ventrikulární arytmie (VA) během zátěžového testu při cvičení (EST)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 1
VA skóre je skóre administrované lékařem na stupnici 0-5, přičemž vyšší čísla jsou horší.
Výchozí stav ke dni 1
Změna skóre ventrikulární arytmie (VA) během zátěžového testu při cvičení (EST)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 8
VA skóre je skóre administrované lékařem na stupnici 0-5, přičemž vyšší čísla jsou horší.
Výchozí stav ke dni 8
Změna skóre ventrikulární arytmie (VA) během zátěžového testu při cvičení (EST)
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
VA skóre je skóre administrované lékařem na stupnici 0-5, přičemž vyšší čísla jsou horší.
Výchozí stav do dne 15
Posouzení účinku PK
Časové okno: Výchozí stav do 15. dne
Plazmatické koncentrace CRD-4730 v průběhu času pro každé léčebné období
Výchozí stav do 15. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Jason Homsy, M.D., Ph.D., Executive Medical Director

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
7. listopadu 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. května 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
27. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CRD-4730-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení