Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost CRD-4730 u účastníků s katecholaminergní polymorfní ventrikulární tachykardií (CPVT) (CPVT)

22. května 2026 aktualizováno: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 2A, zaslepený zkoušející a subjekt, nezaslepený sponzorem, kontrolovaná placebem, klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky CRD-4730 u účastníků s katecholaminergní polymorfní komorovou tachykardií

Toto je fáze 2, multicentrická, dvojitě zaslepená, sponzorem nezaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie CRD-4730 s jednou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) CRD-4730, když podávané jako jednotlivé perorální dávky účastníkům s katecholaminergní polymorfní ventrikulární tachykardií (CPVT). Studie bude mít 2 kohorty, ve kterých se účastníci s CPVT budou účastnit 3-dobé, randomizované 2-sekvenční studie. Každý účastník obdrží 2 různé dávky CRD-4730 a 1 dávku odpovídající placeba, přičemž každé studované léčivo bude podáváno jako jedna dávka.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hôpital Louis Pradel
      • Paris, Francie, 75018
        • Groupe Hospitalier Bichat Claude Bernard
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Francie, 44805
        • Hôptal Nord Laennec
  • Itálie
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Itálie, 27100
        • IRCCS Pavia Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa Società Benefit
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • University of British Columbia (UBC) Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku ≥18 let při screeningu.
  2. Potvrzená diagnóza CPVT založená na genetickém screeningu na známou mutaci RyR2 a klinickém fenotypu konzistentním s CPVT při screeningu.
  3. Schopnost provádět zátěžový test (EST), během kterého jsou zkoušejícím identifikovány zátěží indukované komorové kuplety nebo VA vyššího stupně (ekvivalentní VA skóre ≥3).
  4. Stabilní dávky jakékoli antiarytmické medikace, kromě amiodaronu, po dobu 4 týdnů před screeningem.
  5. Dodržujte všechna antikoncepční kritéria.

Kritéria vyloučení:

  1. Klinicky významné strukturální onemocnění srdce, diagnóza srdečního selhání nebo klinicky významné onemocnění koronárních tepen.
  2. Infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhoda nebo tranzitorní ischemická ataka v anamnéze do 3 měsíců od screeningu.
  3. Anamnéza malignity během posledních 5 let při screeningu (kromě úspěšně léčeného bazaliomu nebo nemetastatického spinocelulárního karcinomu kůže nebo cervikálního karcinomu in situ).
  4. Účastnice, která je těhotná nebo kojící/kojící, nebo má v plánu tak učinit během studie nebo do 3 měsíců po poslední dávce studovaného léku.
  5. Užívání amiodaronu 3 měsíce před screeningem. POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dávka 1
CRD-4730 Dávka 1 kapsle
Lék: CRD-4730
Orální CRD-4730 ve formě kapslí
Experimentální: Dávka 2
CRD-4730 Dávka 2 kapsle
Lék: CRD-4730
Orální CRD-4730 ve formě kapslí
Komparátor placeba: Dávka 3
Placebo kapsle odpovídající CRD-4730
Lék: Placebo
Placebo odpovídající CRD-4730 ve formě kapslí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Léčba naléhavých nežádoucích příhod (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do dne 22
Bude hodnocen počet účastníků s TEAE včetně AE souvisejících s lékem, vážných AE (SAE) a AE vedoucích k přerušení studovaného léku.
Výchozí stav do dne 22
Změny v laboratorních hodnoceních
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Počet účastníků, kteří mají normální/abnormální hodnoty ve výchozím stavu ve srovnání s normálními/abnormálními hodnotami po výchozím stavu, bude hodnocen na základě hematologie, chemie séra a analýzy moči.
Výchozí stav do dne 15
Změny v měření vitálních funkcí: Systolický a diastolický krevní tlak
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Procentuální změna od výchozí hodnoty k výchozí hodnotě bude hodnocena pro systolický a diastolický krevní tlak
Výchozí stav do dne 15
Změny v měření vitálních funkcí: tepová frekvence
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Procentuální změna od základní linie k základní hodnotě bude hodnocena podle tepové frekvence
Výchozí stav do dne 15
Změny v měření vitálních funkcí: Respirační frekvence
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Procentuální změna od základní linie k výchozí hodnotě bude hodnocena pro dechovou frekvenci
Výchozí stav do dne 15
Změny v měření vitálních funkcí: Tělesná teplota
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
Procentuální změna od základní linie k výchozí hodnotě bude hodnocena pro tělesnou teplotu
Výchozí stav do dne 15
Změny ve fyzické zkoušce
Časové okno: Výchozí stav do dne 22
Budou provedeny obecné fyzikální zkoušky, aby se zjistily jakékoli abnormality v kardiovaskulárním, respiračním a jiném tělesném systému
Výchozí stav do dne 22
Změny v měření elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Výchozí stav do dne 22
Počet účastníků, kteří mají normální/abnormální měření EKG ve výchozím stavu, bude porovnán s normálním/abnormálním měřením EKG po výchozím stavu
Výchozí stav do dne 22

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre ventrikulární arytmie (VA) během zátěžového testu při cvičení (EST)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 1
VA skóre je skóre administrované lékařem na stupnici 0-5, přičemž vyšší čísla jsou horší.
Výchozí stav ke dni 1
Změna skóre ventrikulární arytmie (VA) během zátěžového testu při cvičení (EST)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 8
VA skóre je skóre administrované lékařem na stupnici 0-5, přičemž vyšší čísla jsou horší.
Výchozí stav ke dni 8
Změna skóre ventrikulární arytmie (VA) během zátěžového testu při cvičení (EST)
Časové okno: Výchozí stav do dne 15
VA skóre je skóre administrované lékařem na stupnici 0-5, přičemž vyšší čísla jsou horší.
Výchozí stav do dne 15
Posouzení účinku PK
Časové okno: Výchozí stav do 15. dne
Plazmatické koncentrace CRD-4730 v průběhu času pro každé léčebné období
Výchozí stav do 15. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jason Homsy, M.D., Ph.D., Executive Medical Director

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. listopadu 2023

Primární dokončení (Aktuální)

31. května 2025

Dokončení studie (Aktuální)

31. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

22. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CRD-4730-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srdeční choroba

Klinické studie na CRD-4730

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cambodia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit