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Efficacia del CRD-4730 nei partecipanti con tachicardia ventricolare polimorfica catecolaminergica (CPVT) (CPVT)

22 maggio 2026 aggiornato da: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio clinico di fase 2A, con sperimentatore e soggetto in cieco, sponsor non in cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica del CRD-4730 in partecipanti con tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica

Questo è uno studio clinico di Fase 2, multicentrico, in doppio cieco, in cieco con lo sponsor, controllato con placebo, a dose singola sul CRD-4730 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) del CRD-4730 quando somministrato in dosi orali singole a partecipanti affetti da tachicardia ventricolare polimorfica catecolaminergica (CPVT). Lo studio avrà 2 coorti in cui i partecipanti con CPVT parteciperanno a uno studio randomizzato in 2 sequenze di 3 periodi. Ciascun partecipante riceverà 2 dosi diverse di CRD-4730 e 1 dose di placebo corrispondente, con ciascun farmaco in studio somministrato come dose singola.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
7

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • University of British Columbia (UBC) Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hopital Louis Pradel
      • Paris, Francia, 75018
        • Groupe Hospitalier Bichat Claude Bernard
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Francia, 44805
        • Hôptal Nord Laennec
  • Italia
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • IRCCS Pavia Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa Società Benefit
  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi o femmine di età ≥18 anni, allo screening.
  2. Diagnosi confermata di TVPC, basata sullo screening genetico per una mutazione RyR2 nota e un fenotipo clinico coerente con TVPC allo screening.
  3. Capacità di eseguire un test da sforzo (EST) durante il quale lo sperimentatore identifica le coppie ventricolari indotte dall'esercizio o VA di grado superiore (equivalenti a un punteggio VA ≥ 3).
  4. Dosi stabili di qualsiasi farmaco antiaritmico, ad eccezione dell'amiodarone, per 4 settimane prima dello screening.
  5. Rispettare tutti i criteri contraccettivi.

Criteri di esclusione:

  1. Cardiopatia strutturale clinicamente significativa, diagnosi di insufficienza cardiaca o malattia coronarica clinicamente significativa.
  2. Storia di infarto miocardico, incidente cerebrovascolare o attacco ischemico transitorio entro 3 mesi dallo screening.
  3. Storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni allo screening (ad eccezione del carcinoma basocellulare trattato con successo o del carcinoma a cellule squamose non metastatico della pelle o del carcinoma cervicale in situ).
  4. Partecipante di sesso femminile in gravidanza o in allattamento/allattamento al seno, o che prevede di farlo durante lo studio o entro 3 mesi dall'ultima dose del farmaco in studio.
  5. Utilizzo di amiodarone 3 mesi prima dello screening. NOTA: potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Dose 1
CRD-4730 Dose 1 capsula
Droga: CRD-4730
CRD-4730 orale sotto forma di capsule
Sperimentale: Dose 2
CRD-4730 Dose 2 capsule
Droga: CRD-4730
CRD-4730 orale sotto forma di capsule
Comparatore placebo: Dose 3
Capsula placebo compatibile con CRD-4730
Droga: Placebo
Placebo corrispondente al CRD-4730 sotto forma di capsule

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi emergenti nel trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 22
Verrà valutato il numero di partecipanti con TEAE inclusi EA correlati al farmaco, EA gravi (SAE) e EA che hanno portato alla sospensione del farmaco in studio.
Riferimento al giorno 22
Cambiamenti nelle valutazioni di laboratorio
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 15
Il numero di partecipanti che presentano valori normali/anormali al basale rispetto ai valori normali/anormali post-basale sarà valutato per ematologia, chimica del siero e analisi delle urine.
Riferimento al giorno 15
Cambiamenti nella misurazione dei segni vitali: pressione sanguigna sistolica e diastolica
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 15
La variazione percentuale dal basale a quella successiva al basale sarà valutata per la pressione arteriosa sistolica e diastolica
Riferimento al giorno 15
Cambiamenti nella misurazione dei segni vitali: frequenza del polso
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 15
La variazione percentuale dal basale al post basale sarà valutata per la frequenza del polso
Riferimento al giorno 15
Cambiamenti nella misurazione dei segni vitali: frequenza respiratoria
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 15
La variazione percentuale dal basale al post basale sarà valutata per la frequenza respiratoria
Riferimento al giorno 15
Cambiamenti nella misurazione dei segni vitali: temperatura corporea
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 15
La variazione percentuale dal basale al post basale sarà valutata per la temperatura corporea
Riferimento al giorno 15
Cambiamenti nell'esame fisico
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 22
Verranno effettuati esami fisici generali per rilevare eventuali anomalie nel sistema cardiovascolare, respiratorio e in altri sistemi del corpo
Riferimento al giorno 22
Cambiamenti nelle misurazioni dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 22
Il numero di partecipanti che hanno misurazioni ECG normali/anomale al basale verrà confrontato con misurazioni ECG normali/anomali dopo il basale
Riferimento al giorno 22

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio dell'aritmia ventricolare (VA) durante il test da sforzo (EST)
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 1
Il punteggio VA è un punteggio somministrato dal medico su una scala da 0 a 5, dove i numeri più alti indicano il peggiore.
Riferimento al giorno 1
Variazione del punteggio dell'aritmia ventricolare (VA) durante il test da sforzo (EST)
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 8
Il punteggio VA è un punteggio somministrato dal medico su una scala da 0 a 5, dove i numeri più alti indicano il peggiore.
Riferimento al giorno 8
Variazione del punteggio dell'aritmia ventricolare (VA) durante il test da sforzo (EST)
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 15
Il punteggio VA è un punteggio somministrato dal medico su una scala da 0 a 5, dove i numeri più alti indicano il peggiore.
Riferimento al giorno 15
Valutazione dell'effetto PK
Lasso di tempo: Baseline fino al giorno 15
Concentrazioni plasmatiche di CRD-4730 nel tempo per ciascun periodo di trattamento
Baseline fino al giorno 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Jason Homsy, M.D., Ph.D., Executive Medical Director

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 novembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CRD-4730-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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