Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti MY008211A u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH)

27. července 2025 aktualizováno: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Multicentrická, randomizovaná, paralelní, otevřená klinická studie fáze II k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti MY008211A u dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) se známkami aktivní hemolýzy

Hlavním účelem této studie je vyhodnotit účinnost MY008211A u dospělých pacientů s PNH, kteří vykazují známky aktivní hemolýzy.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účelem této studie je určit, zda je MY008211A účinný a bezpečný pro léčbu pacientů s PNH, kteří dosud neužívali léčbu inhibitory komplementu, včetně anti-C5 protilátky.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku ≥ 18 let a BMI ≥ 18,0 kg/m2 s diagnózou PNH potvrzenou vysokocitlivou průtokovou cytometrií s velikostí klonu ≥ 10 %.
  • Průměrná hladina hemoglobinu <100 g/l.
  • LDH > 1,5 x horní hranice normálu (ULN).
  • Před zahájením studijní léčby je vyžadováno očkování proti infekci Neisseria meningitidis. Pokud nebyla podána dříve, mělo by být provedeno očkování proti infekcím Streptococcus pneumoniae a Haemophilus influenzae.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s retikulocyty <100x10^9/l; krevní destičky <30x10^9/l; neutrofily <0,5x10^9/l.
  • Používali inhibitor komplementu před prvním podáním tablet MY008211A nebo vysadili předchozí inhibitor komplementu na méně než pět poločasů nebo 120 dní, podle toho, co bylo nejdelší.
  • Anamnéza rekurentních invazivních infekcí způsobených zapouzdřenými organismy, např. meningokok nebo pneumokok.
  • Známý nebo suspektní dědičný nedostatek komplementu.
  • Předchozí transplantace kostní dřeně nebo hematopoetických kmenových buněk.
  • Předchozí splenektomie.
  • Anamnéza malignity do 5 let před screeningem, kromě vyléčeného lokálního bazaliomu kůže a karcinomu in situ děložního čípku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rameno 1 MY008211A nízká dávka
Účastníci obdrží MY008211A v dávce 400 mg perorálně dvakrát denně
Lék: MY008211A tablety
dávka 1 (400 mg BID) a dávka 2 (600 mg BID) v poměru 1:1 centrální randomizací
Ostatní jména:
  • MY008211A
Experimentální: Rameno 2 MY008211A vysoká dávka
Účastníci obdrží MY008211A v dávce 600 mg perorálně dvakrát denně
Lék: MY008211A tablety
dávka 1 (400 mg BID) a dávka 2 (600 mg BID) v poměru 1:1 centrální randomizací
Ostatní jména:
  • MY008211A

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů se zvýšením koncentrace hemoglobinu ≥ 20 g/l oproti výchozí hodnotě mezi subjekty, které nedostanou transfuzi červených krvinek po 4 týdnech podávání
Časové okno: Den 70
Podíl účastníků , kteří dosáhli trvalého zvýšení hladiny hemoglobinu ≥ 20 g/l oproti výchozí hodnotě , bez transfuze červených krvinek
Den 70

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů se zvýšením hemoglobinu ≥ 20 g/l oproti výchozí hodnotě mezi pacienty bez transfuze červených krvinek
Časové okno: Den 14, 21, 28, 42, 56
Podíl pacientů se zvýšením hemoglobinu ≥ 20 g/l oproti výchozí hodnotě mezi pacienty bez transfuze červených krvinek
Den 14, 21, 28, 42, 56
Podíl pacientů s hemoglobinem ≥ 120 g/l mezi pacienty bez transfuze červených krvinek
Časové okno: Den 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Podíl pacientů s hemoglobinem ≥ 120 g/l mezi pacienty bez transfuze červených krvinek
Den 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna koncentrace hemoglobinu oproti výchozí hodnotě u pacientů bez transfuze červených krvinek
Časové okno: Den 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna koncentrace hemoglobinu oproti výchozí hodnotě u pacientů bez transfuze červených krvinek
Den 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna hladiny LDH od výchozí hodnoty
Časové okno: Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna hladiny LDH od výchozí hodnoty
Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Podíl pacientů s hemolýzou kontrolovaný
Časové okno: Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Podíl pacientů s kontrolovanou hemolýzou (definovaný jako LDH < 1,5 ULN)
Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna počtu retikulocytů oproti výchozí hodnotě u pacientů bez transfuze červených krvinek
Časové okno: Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna počtu retikulocytů oproti výchozí hodnotě u pacientů bez transfuze červených krvinek
Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna hladiny nepřímého bilirubinu oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna hladiny nepřímého bilirubinu oproti výchozí hodnotě
Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Podíl pacientů bez transfuze červených krvinek
Časové okno: Den 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Podíl pacientů bez transfuze červených krvinek
Den 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna průměrného týdenního množství RBC transfundovaných během období sledování účinnosti
Časové okno: Den 70
Změna průměrného týdenního množství erytrocytů transfundovaných během období sledování účinnosti ve srovnání s množstvím před podáním dávky
Den 70
Změny od výchozí hodnoty v aktivitě alternativní dráhy komplementu
Časové okno: Den 14, 28, 56 a 70
Aktivita alternativní dráhy komplementu měřená soupravou WIESLAB®.
Den 14, 28, 56 a 70
Změna množství fragmentu Bb CFB v plazmě od výchozí hodnoty
Časové okno: Den 14, 28, 56 a 70
Fragment Bb štěpený faktorem B komplementu.
Den 14, 28, 56 a 70
Změna hladiny PNH RBC klonů oproti výchozí hodnotě u pacientů bez transfuze RBC.
Časové okno: Den 70
Změna hladiny klonů červených krvinek PNH od výchozí hodnoty.
Den 70
Výskyt nežádoucích příhod (AE) mezi dnem 1 a dnem 70
Časové okno: Den 70
Nežádoucí příhody (AE)
Den 70
Změna od výchozího stavu v dotazníku FACIT-Fatigue Questionnaire
Časové okno: Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70
Změna od základní hodnoty ve skóre FACIT-Fatigue. FACIT-Fatigue je dotazník o 13 položkách s podporou pro jeho validitu a spolehlivost v PNH, který hodnotí únavu hlášenou pacientem a její dopad na každodenní aktivity a funkce. Všechny stupnice FACIT jsou bodovány tak, aby vysoké skóre bylo lepší. Protože se každá ze 13 položek stupnice FACIT-F pohybuje v rozmezí 0–4, rozsah možných skóre je 0–52, přičemž 0 je nejhorší možné skóre a 52 nejlepší.
Den 7, 14, 21, 28, 42, 56 a 70

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • MY008211A-PNH-2-01-F

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení