Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności preparatu MY008211A u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

27 lipca 2025 zaktualizowane przez: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Wieloośrodkowe, randomizowane, równoległe, otwarte badanie kliniczne fazy II, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa preparatu MY008211A u dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) z objawami aktywnej hemolizy

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności preparatu MY008211A u dorosłych pacjentów z PNH, wykazujących oznaki aktywnej hemolizy.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest określenie, czy MY008211A jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu pacjentów z PNH, którzy nie stosowali dotąd terapii inhibitorami dopełniacza, w tym przeciwciałami anty-C5.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
40

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 18 lat i BMI ≥ 18,0 kg/m2 z rozpoznaniem PNH potwierdzonym metodą cytometrii przepływowej o wysokiej czułości z wielkością klonu ≥ 10%.
  • Średni poziom hemoglobiny <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x górna granica normy (GGN).
  • Przed rozpoczęciem leczenia objętego badaniem wymagane jest szczepienie przeciwko zakażeniu Neisseria meningitidis. Jeśli nie otrzymano wcześniej szczepionki, należy zastosować szczepionkę przeciwko zakażeniom Streptococcus pneumoniae i Haemophilus influenzae.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z retikulocytami <100x10^9/L; płytki krwi <30x10^9/L; neutrofile <0,5x10^9/l.
  • Czy stosowali inhibitor dopełniacza przed pierwszym podaniem tabletek MY008211A lub zaprzestali stosowania poprzedniego inhibitora dopełniacza na okres krótszy niż pięć okresów półtrwania lub 120 dni, w zależności od tego, który z nich był najdłuższy.
  • Historia nawracających infekcji inwazyjnych wywołanych przez organizmy otoczkowane, np.: meningokoki lub pneumokoki.
  • Znany lub podejrzewany dziedziczny niedobór dopełniacza.
  • Wcześniejszy przeszczep szpiku kostnego lub krwiotwórczych komórek macierzystych.
  • Poprzednia splenektomia.
  • Historia nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem wyleczonego miejscowego raka podstawnokomórkowego skóry i raka in situ szyjki macicy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Uzbroić 1 MY008211A, niska dawka
Uczestnicy otrzymają MY008211A w dawce 400 mg doustnie dwa razy na dobę
Lek: Tablety MY008211A
dawka 1 (400 mg BID) i dawka 2 (600 mg BID) w stosunku 1:1 w drodze centralnej randomizacji
Inne nazwy:
  • MY008211A
Eksperymentalny: Ramię 2 MY008211A, wysoka dawka
Uczestnicy otrzymają MY008211A w dawce 600 mg doustnie dwa razy na dobę
Lek: Tablety MY008211A
dawka 1 (400 mg BID) i dawka 2 (600 mg BID) w stosunku 1:1 w drodze centralnej randomizacji
Inne nazwy:
  • MY008211A

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów ze wzrostem stężenia hemoglobiny ≥ 20 g/l w stosunku do wartości wyjściowych wśród pacjentów, którzy nie otrzymali transfuzji krwinek czerwonych po 4 tygodniach dawkowania
Ramy czasowe: Dzień 70
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli trwały wzrost w stosunku do wartości wyjściowych ocenianego poziomu hemoglobiny ≥ 20 g/l, przy braku transfuzji czerwonych krwinek
Dzień 70

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów ze wzrostem stężenia hemoglobiny ≥ 20 g/l w porównaniu z wartością wyjściową wśród pacjentów, u których nie przetoczono krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Dzień 14, 21, 28, 42, 56
Odsetek pacjentów ze wzrostem stężenia hemoglobiny ≥ 20 g/l w porównaniu z wartością wyjściową wśród pacjentów, u których nie przetoczono krwinek czerwonych
Dzień 14, 21, 28, 42, 56
Odsetek pacjentów z hemoglobiną ≥ 120 g/l wśród pacjentów bez transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Dzień 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Odsetek pacjentów z hemoglobiną ≥ 120 g/l wśród pacjentów bez transfuzji czerwonych krwinek
Dzień 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych u pacjentów bez transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Dzień 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana stężenia hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowych u pacjentów bez transfuzji czerwonych krwinek
Dzień 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana poziomu LDH w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana poziomu LDH w stosunku do wartości wyjściowych
Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Odsetek pacjentów z kontrolowaną hemolizą
Ramy czasowe: Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Odsetek pacjentów z kontrolowaną hemolizą (definiowaną jako LDH < 1,5 GGN)
Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana liczby retikulocytów w porównaniu z wartością wyjściową u pacjentów bez transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana liczby retikulocytów w porównaniu z wartością wyjściową u pacjentów bez transfuzji czerwonych krwinek
Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana poziomu bilirubiny pośredniej w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana poziomu bilirubiny pośredniej w stosunku do wartości wyjściowych
Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Odsetek pacjentów bez transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Dzień 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Odsetek pacjentów bez transfuzji krwinek czerwonych
Dzień 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana średniej tygodniowej ilości przetaczanych czerwonych krwinek w okresie obserwacji skuteczności
Ramy czasowe: Dzień 70
Zmiana średniej tygodniowej ilości przetaczanych czerwonych krwinek w okresie obserwacji skuteczności w porównaniu z dawką wstępną
Dzień 70
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w aktywności alternatywnego szlaku dopełniacza
Ramy czasowe: Dzień 14, 28, 56 i 70
Aktywność alternatywnego szlaku dopełniacza mierzona zestawem WIESLAB®.
Dzień 14, 28, 56 i 70
Zmiana ilości fragmentu Bb CFB w osoczu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Dzień 14, 28, 56 i 70
Fragment Bb przecięty przez czynnik B dopełniacza.
Dzień 14, 28, 56 i 70
Zmiana poziomu klonów PNH RBC w porównaniu z wartością wyjściową u pacjentów bez transfuzji krwinek czerwonych.
Ramy czasowe: Dzień 70
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomu klonów krwinek czerwonych PNH.
Dzień 70
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) pomiędzy dniem 1 a dniem 70
Ramy czasowe: Dzień 70
Zdarzenia niepożądane (AE)
Dzień 70
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu FACIT-Zmęczenie
Ramy czasowe: Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach FACIT-Fatigue. FACIT-Fatigue to 13-elementowy kwestionariusz potwierdzający jego ważność i wiarygodność w PNH, który ocenia zmęczenie zgłaszane przez pacjenta i jego wpływ na codzienne czynności i funkcjonowanie. Wszystkie skale FACIT są punktowane w taki sposób, że wysoki wynik jest lepszy. Ponieważ każdy z 13 elementów skali FACIT-F mieści się w przedziale od 0 do 4, zakres możliwych wyników wynosi 0–52, gdzie 0 oznacza najgorszy możliwy wynik, a 52 najlepszy.
Dzień 7, 14, 21, 28, 42, 56 i 70

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MY008211A-PNH-2-01-F

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami