Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af sikkerhed og effektivitet af MY008211A hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

27. juli 2025 opdateret af: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Et multicenter, randomiseret, parallelt, åbent klinisk fase II-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​MY008211A hos voksne paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)-patienter med tegn på aktiv hæmolyse

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​MY008211A hos voksne patienter med PNH, der viser tegn på aktiv hæmolyse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme, om MY008211A er effektiv og sikker til behandling af PNH-patienter, som er naive over for komplementær inhibitorterapi, herunder anti-C5-antistof.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige deltagere ≥ 18 år og BMI ≥ 18,0 kg/m2 med diagnosen PNH bekræftet ved højfølsom flowcytometri med klonstørrelse ≥ 10 %.
  • Gennemsnitligt hæmoglobinniveau <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x øvre normalgrænse (ULN).
  • Vaccination mod Neisseria meningitidis-infektion er påkrævet før start af undersøgelsesbehandling. Hvis det ikke er modtaget tidligere, bør vaccination mod Streptococcus pneumoniae og Haemophilus influenzae gives.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med retikulocytter <100x10^9/L; blodplader <30x10^9/L; neutrofiler <0,5x10^9/L.
  • Brugte en komplementhæmmer før den første administration af MY008211A-tabletter eller havde seponeret en tidligere komplementhæmmer i mindre end fem halveringstider eller 120 dage, alt efter hvad der var længst.
  • Anamnese med tilbagevendende invasive infektioner forårsaget af indkapslede organismer, f.eks. meningokokker eller pneumokokker.
  • Kendt eller mistænkt arvelig komplementmangel.
  • Tidligere knoglemarvs- eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  • Tidligere splenektomi.
  • En anamnese med malignitet inden for 5 år før screening, undtagen helbredt lokalt basalcellecarcinom i huden og carcinom in situ i livmoderhalsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Arm 1 MY008211A lav dosis
Deltagerne vil modtage MY008211A i en dosis på 400 mg oralt b.i.d.
Medicin: MY008211A tabletter
dosis 1 (400 mg BID) og dosis 2 (600 mg BID) i forholdet 1:1 ved central randomisering
Andre navne:
  • MY008211A
Eksperimentel: Arm 2 MY008211A høj dosis
Deltagerne vil modtage MY008211A i en dosis på 600 mg oralt b.i.d.
Medicin: MY008211A tabletter
dosis 1 (400 mg BID) og dosis 2 (600 mg BID) i forholdet 1:1 ved central randomisering
Andre navne:
  • MY008211A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​forsøgspersoner med en stigning i hæmoglobinkoncentrationen ≥ 20 g/l fra baseline blandt forsøgspersoner, der ikke modtager RBC-transfusion efter 4 ugers dosering
Tidsramme: Dag 70
Andel af deltagere, der opnår en vedvarende stigning fra baseline i hæmoglobinniveauer på ≥ 20 g/L vurderet, i fravær af transfusioner af røde blodlegemer
Dag 70

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​patienter med en stigning i hæmoglobin ≥ 20 g/l fra baseline blandt dem uden RBC-transfusion
Tidsramme: Dag 14, 21, 28, 42, 56
Andelen af ​​patienter med en stigning i hæmoglobin ≥ 20 g/l fra baseline blandt dem uden RBC-transfusion
Dag 14, 21, 28, 42, 56
Andelen af ​​patienter med hæmoglobin ≥ 120 g/L blandt dem uden RBC-transfusion
Tidsramme: Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen af ​​patienter med hæmoglobin ≥ 120 g/L blandt dem uden RBC-transfusion
Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i hæmoglobinkoncentration fra baseline hos patienter uden RBC-transfusion
Tidsramme: Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i hæmoglobinkoncentration fra baseline hos patienter uden RBC-transfusion
Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i LDH-niveau fra baseline
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i LDH-niveau fra baseline
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen af ​​patienter med hæmolyse kontrolleret
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen af ​​patienter med hæmolysekontrolleret (defineret som LDH < 1,5 ULN)
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i retikulocyttal fra baseline hos patienter uden RBC-transfusion
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i retikulocyttal fra baseline hos patienter uden RBC-transfusion
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i indirekte bilirubinniveau fra baseline
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i indirekte bilirubinniveau fra baseline
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen af ​​patienter uden RBC-transfusion
Tidsramme: Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Andelen af ​​patienter uden RBC-transfusion
Dag 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring i den gennemsnitlige ugentlige mængde af RBC transfunderet i løbet af effektivitetsobservationsperioden
Tidsramme: Dag 70
Ændring i den gennemsnitlige ugentlige mængde af røde blodlegemer transfunderet i løbet af effektivitetsobservationsperioden sammenlignet med den præ-dosis
Dag 70
Ændringer fra baseline i alternativ komplement pathway-aktivitet
Tidsramme: Dag 14, 28, 56 og 70
Alternativ komplement pathway-aktivitet målt med WIESLAB®-kittet.
Dag 14, 28, 56 og 70
Ændring i mængden af ​​fragment Bb af CFB i plasma fra baseline
Tidsramme: Dag 14, 28, 56 og 70
Bb-fragment spaltet af faktor B af komplement.
Dag 14, 28, 56 og 70
Ændring i niveauet af PNH RBC-kloner fra baseline hos patienter uden RBC-transfusion.
Tidsramme: Dag 70
Ændring fra baseline i niveauet af PNH røde blodlegemekloner.
Dag 70
Forekomst af bivirkninger (AE'er) mellem dag 1 og dag 70
Tidsramme: Dag 70
Uønskede hændelser (AE'er)
Dag 70
Ændring fra baseline i FACIT-træthedsspørgeskema
Tidsramme: Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70
Ændring fra baseline i FACIT-træthedsscore. FACIT-Fatigue er et spørgeskema med 13 punkter med støtte for dets validitet og pålidelighed i PNH, der vurderer patientens selvrapporterede træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion. Alle FACIT-skalaer bliver scoret, så en høj score er bedre. Da hver af de 13 elementer på FACIT-F-skalaen går fra 0-4, er rækken af ​​mulige scores 0-52, hvor 0 er den dårligst mulige score og 52 den bedste.
Dag 7, 14, 21, 28, 42, 56 og 70

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. november 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MY008211A-PNH-2-01-F

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger