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Studio sulla sicurezza e sull'efficacia di MY008211A in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)

27 luglio 2025 aggiornato da: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Uno studio clinico di fase II multicentrico, randomizzato, parallelo, in aperto, per valutare l'efficacia e la sicurezza di MY008211A in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) con segni di emolisi attiva

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia di MY008211A in pazienti adulti affetti da EPN, che mostrano segni di emolisi attiva.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è determinare se MY008211A è efficace e sicuro per il trattamento dei pazienti affetti da EPN che non sono mai stati in grado di integrare la terapia con inibitori, inclusi gli anticorpi anti-C5.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
40

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile e femminile di età ≥ 18 anni e BMI ≥ 18,0 kg/m2 con diagnosi di EPN confermata mediante citometria a flusso ad alta sensibilità con dimensione del clone ≥ 10%.
  • Livello medio di emoglobina <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x limite superiore della norma (ULN).
  • Prima dell'inizio del trattamento in studio è richiesta la vaccinazione contro l'infezione da Neisseria meningitidis. Se non effettuata in precedenza, deve essere somministrata la vaccinazione contro le infezioni da Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con reticolociti <100x10^9/L; piastrine <30x10^9/L; neutrofili <0,5x10^9/L.
  • Stavano utilizzando un inibitore del complemento prima della prima somministrazione delle compresse di MY008211A o avevano interrotto un precedente inibitore del complemento per meno di cinque emivite o 120 giorni, a seconda di quale fosse il periodo più lungo.
  • Storia di infezioni invasive ricorrenti causate da organismi incapsulati, ad es. meningococco o pneumococco.
  • Carenza ereditaria nota o sospetta del complemento.
  • Pregresso trapianto di midollo osseo o di cellule staminali emopoietiche.
  • Precedente splenectomia.
  • Una storia di tumore maligno entro 5 anni prima dello screening, ad eccezione del carcinoma basocellulare locale della pelle guarito e del carcinoma in situ della cervice.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Braccio 1 MY008211A dose bassa
I partecipanti riceveranno MY008211A alla dose di 400 mg per via orale due volte al giorno
Droga: MY008211A compresse
dose 1 (400 mg BID) e dose 2 (600 mg BID) in un rapporto 1:1 mediante randomizzazione centrale
Altri nomi:
  • MY008211A
Sperimentale: Braccio 2 MY008211A dose elevata
I partecipanti riceveranno MY008211A alla dose di 600 mg per via orale due volte al giorno
Droga: MY008211A compresse
dose 1 (400 mg BID) e dose 2 (600 mg BID) in un rapporto 1:1 mediante randomizzazione centrale
Altri nomi:
  • MY008211A

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di soggetti con un aumento della concentrazione di emoglobina ≥ 20 g/l rispetto al basale tra i soggetti che non ricevono trasfusioni di globuli rossi dopo 4 settimane di somministrazione
Lasso di tempo: Giorno 70
Proporzione di partecipanti che hanno raggiunto un aumento sostenuto rispetto al basale dei livelli di emoglobina valutati ≥ 20 g/L, in assenza di trasfusioni di globuli rossi
Giorno 70

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti con un aumento dell'emoglobina ≥ 20 g/l rispetto al basale tra quelli senza trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Giorno14, 21, 28, 42, 56
La percentuale di pazienti con un aumento dell'emoglobina ≥ 20 g/l rispetto al basale tra quelli senza trasfusione di globuli rossi
Giorno14, 21, 28, 42, 56
La percentuale di pazienti con emoglobina ≥ 120 g/L tra quelli senza trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Giorno14, 21, 28, 42, 56 e 70
La percentuale di pazienti con emoglobina ≥ 120 g/L tra quelli senza trasfusione di globuli rossi
Giorno14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione della concentrazione di emoglobina rispetto al basale in pazienti senza trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Giorno14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione della concentrazione di emoglobina rispetto al basale in pazienti senza trasfusione di globuli rossi
Giorno14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione del livello di LDH rispetto al basale
Lasso di tempo: Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione del livello di LDH rispetto al basale
Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
La percentuale di pazienti con emolisi controllata
Lasso di tempo: Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
La percentuale di pazienti con emolisi controllata (definita come LDH < 1,5 ULN)
Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione della conta dei reticolociti rispetto al basale in pazienti senza trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione della conta dei reticolociti rispetto al basale in pazienti senza trasfusione di globuli rossi
Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione del livello di bilirubina indiretta rispetto al basale
Lasso di tempo: Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione del livello di bilirubina indiretta rispetto al basale
Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
La percentuale di pazienti senza trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Giorno14, 21, 28, 42, 56 e 70
La percentuale di pazienti senza trasfusione di globuli rossi
Giorno14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione della quantità media settimanale di globuli rossi trasfusi durante il periodo di osservazione dell’efficacia
Lasso di tempo: Giorno70
Variazione della quantità media settimanale di globuli rossi trasfusi durante il periodo di osservazione dell’efficacia rispetto a quella pre-dose
Giorno70
Cambiamenti rispetto al basale nell'attività del percorso alternativo del complemento
Lasso di tempo: Giorno 14, 28, 56 e 70
Attività della via alternativa del complemento misurata dal kit WIESLAB®.
Giorno 14, 28, 56 e 70
Variazione della quantità del frammento Bb del CFB nel plasma rispetto al basale
Lasso di tempo: Giorno 14, 28, 56 e 70
Frammento Bb tagliato dal fattore B del complemento.
Giorno 14, 28, 56 e 70
Variazione del livello dei cloni eritrocitari EPN rispetto al basale in pazienti senza trasfusione di eritrociti.
Lasso di tempo: Giorno70
Variazione rispetto al basale del livello dei cloni di globuli rossi EPN.
Giorno70
Incidenza di eventi avversi (EA) tra il giorno 1 e il giorno 70
Lasso di tempo: Giorno 70
Eventi avversi (EA)
Giorno 70
Variazione rispetto al basale nel questionario FACIT-Fatica
Lasso di tempo: Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70
Variazione rispetto al basale nei punteggi FACIT-Fatica. Il FACIT-Fatigue è un questionario composto da 13 voci che ne conferma la validità e l'affidabilità nella EPN e che valuta l'affaticamento auto-riferito dal paziente e il suo impatto sulle attività e funzioni quotidiane. Tutte le scale FACIT vengono valutate in modo tale che un punteggio elevato sia migliore. Poiché ciascuno dei 13 elementi della scala FACIT-F varia da 0 a 4, l'intervallo dei punteggi possibili è 0-52, dove 0 è il punteggio peggiore possibile e 52 il migliore.
Giorno 7, 14, 21, 28, 42, 56 e 70

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • MY008211A-PNH-2-01-F

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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