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Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von MY008211A bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

27. Juli 2025 aktualisiert von: Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Eine multizentrische, randomisierte, parallele, offene klinische Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von MY008211A bei erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit Anzeichen einer aktiven Hämolyse

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit von MY008211A bei erwachsenen Patienten mit PNH zu bewerten, die Anzeichen einer aktiven Hämolyse zeigen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob MY008211A wirksam und sicher für die Behandlung von PNH-Patienten ist, die keine Komplementinhibitortherapie, einschließlich Anti-C5-Antikörper, erhalten haben.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
40

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Teilnehmer ≥ 18 Jahre und BMI ≥ 18,0 kg/m2 mit einer PNH-Diagnose, bestätigt durch hochempfindliche Durchflusszytometrie mit einer Klongröße ≥ 10 %.
  • Mittlerer Hämoglobinspiegel <100 g/L.
  • LDH > 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN).
  • Vor Beginn der Studienbehandlung ist eine Impfung gegen eine Neisseria meningitidis-Infektion erforderlich. Sofern noch nicht erfolgt, sollte eine Impfung gegen Infektionen mit Streptococcus pneumoniae und Haemophilus influenzae erfolgen.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit Retikulozyten <100x10^9/L; Blutplättchen <30x10^9/L; Neutrophile <0,5x10^9/L.
  • Sie haben vor der ersten Verabreichung von MY008211A-Tabletten einen Komplementinhibitor eingenommen oder einen früheren Komplementinhibitor für weniger als fünf Halbwertszeiten oder 120 Tage abgesetzt, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Vorgeschichte wiederkehrender invasiver Infektionen durch bekapselte Organismen, z.B. Meningokokken oder Pneumokokken.
  • Bekannter oder vermuteter erblicher Komplementmangel.
  • Vorherige Knochenmarks- oder hämatopoetische Stammzelltransplantation.
  • Vorherige Splenektomie.
  • Eine Vorgeschichte bösartiger Erkrankungen innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening, mit Ausnahme eines geheilten lokalen Basalzellkarzinoms der Haut und eines Karzinoms in situ des Gebärmutterhalses.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Arm 1 MY008211A niedrige Dosis
Die Teilnehmer erhalten MY008211A in einer Dosis von 400 mg oral zweimal täglich
Arzneimittel: MY008211A Tabletten
Dosis 1 (400 mg BID) und Dosis 2 (600 mg BID) im Verhältnis 1:1 durch zentrale Randomisierung
Andere Namen:
  • MY008211A
Experimental: Arm 2 MY008211A hohe Dosis
Die Teilnehmer erhalten MY008211A in einer Dosis von 600 mg oral zweimal täglich
Arzneimittel: MY008211A Tabletten
Dosis 1 (400 mg BID) und Dosis 2 (600 mg BID) im Verhältnis 1:1 durch zentrale Randomisierung
Andere Namen:
  • MY008211A

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Anteil der Probanden mit einem Anstieg der Hämoglobinkonzentration um ≥ 20 g/L gegenüber dem Ausgangswert unter den Probanden, die nach 4-wöchiger Dosierung keine Erythrozytentransfusion erhalten
Zeitfenster: Tag 70
Anteil der Teilnehmer, die ohne Transfusionen roter Blutkörperchen einen nachhaltigen Anstieg des Hämoglobinspiegels von ≥ 20 g/L gegenüber dem Ausgangswert erreichten
Tag 70

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Anteil der Patienten mit einem Anstieg des Hämoglobins ≥ 20 g/l gegenüber dem Ausgangswert unter denen ohne Erythrozytentransfusion
Zeitfenster: Tag 14, 21, 28, 42, 56
Der Anteil der Patienten mit einem Anstieg des Hämoglobins ≥ 20 g/l gegenüber dem Ausgangswert unter denen ohne Erythrozytentransfusion
Tag 14, 21, 28, 42, 56
Der Anteil der Patienten mit Hämoglobin ≥ 120 g/l unter denen ohne Erythrozytentransfusion
Zeitfenster: Tag 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Der Anteil der Patienten mit Hämoglobin ≥ 120 g/l unter denen ohne Erythrozytentransfusion
Tag 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Veränderung der Hämoglobinkonzentration gegenüber dem Ausgangswert bei Patienten ohne Erythrozytentransfusion
Zeitfenster: Tag 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Veränderung der Hämoglobinkonzentration gegenüber dem Ausgangswert bei Patienten ohne Erythrozytentransfusion
Tag 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Änderung des LDH-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Änderung des LDH-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert
Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Der Anteil der Patienten mit Hämolyse wird kontrolliert
Zeitfenster: Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Der Anteil der Patienten mit kontrollierter Hämolyse (definiert als LDH < 1,5 ULN)
Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Veränderung der Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert bei Patienten ohne Erythrozytentransfusion
Zeitfenster: Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Veränderung der Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert bei Patienten ohne Erythrozytentransfusion
Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Änderung des indirekten Bilirubinspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Änderung des indirekten Bilirubinspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Der Anteil der Patienten ohne Erythrozytentransfusion
Zeitfenster: Tag 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Der Anteil der Patienten ohne Erythrozytentransfusion
Tag 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Änderung der durchschnittlichen wöchentlichen Menge an Erythrozyten, die während des Wirksamkeitsbeobachtungszeitraums transfundiert wurden
Zeitfenster: Tag70
Veränderung der durchschnittlichen wöchentlichen Menge an Erythrozyten, die während des Wirksamkeitsbeobachtungszeitraums transfundiert wurden, im Vergleich zu dieser Vordosis
Tag70
Veränderungen der Aktivität des alternativen Komplementweges gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 14, 28, 56 und 70
Aktivität alternativer Komplementwege, gemessen mit dem WIESLAB®-Kit.
Tag 14, 28, 56 und 70
Änderung der Menge des Fragments Bb von CFB im Plasma gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 14, 28, 56 und 70
Bb-Fragment, gespalten durch Faktor B des Komplements.
Tag 14, 28, 56 und 70
Veränderung der Menge an PNH-Erythrozytenklonen gegenüber dem Ausgangswert bei Patienten ohne Erythrozytentransfusion.
Zeitfenster: Tag70
Änderung der Menge an PNH-Erythrozytenklonen gegenüber dem Ausgangswert.
Tag70
Inzidenz unerwünschter Ereignisse (UE) zwischen Tag 1 und Tag 70
Zeitfenster: Tag 70
Unerwünschte Ereignisse (UE)
Tag 70
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im FACIT-Fragebogen zur Ermüdung
Zeitfenster: Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70
Änderung der FACIT-Fatigue-Scores gegenüber dem Ausgangswert. Der FACIT-Fatigue ist ein 13-Punkte-Fragebogen mit Unterstützung für seine Gültigkeit und Zuverlässigkeit bei PNH, der die selbstberichtete Müdigkeit des Patienten und seine Auswirkungen auf tägliche Aktivitäten und Funktionen bewertet. Alle FACIT-Skalen werden so bewertet, dass eine hohe Punktzahl besser ist. Da jedes der 13 Elemente der FACIT-F-Skala zwischen 0 und 4 liegt, liegt der Bereich der möglichen Bewertungen zwischen 0 und 52, wobei 0 die schlechteste und 52 die beste mögliche Bewertung ist.
Tag 7, 14, 21, 28, 42, 56 und 70

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Wuhan Createrna Science and Technology Co., Ltd

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • MY008211A-PNH-2-01-F

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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