Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Orbit Study: Studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky intratekálně podaného ION356 u účastníků s Pelizaeus Merzbacher Disease (PMD)

5. prosince 2025 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 1b k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky intratekálně podaného ION356 u pacientů s Pelizaeus Merzbacherovou chorobou

Primárním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost ION356.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je otevřená studie fáze 1b s vícenásobnou vzestupnou dávkou (MAD) ION356 u přibližně 24 pediatrických účastníků s Pelizaeus-Merzbacherovou chorobou a genetickým potvrzením duplikace genu proteolipidového proteinu 1 (PLP1). Studie bude mít 2 části: 48týdenní část s vícenásobnou vzestupnou dávkou (MAD), po níž bude následovat otevřená část s dlouhodobým prodloužením (LTE) v délce 109 týdnů. Způsobilí účastníci během části studie MAD dostanou dávky ION356 a po dokončení plynule přejdou na otevřenou LTE, aby dostávali dávky ION356.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105AZ
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Japonsko
      • Tokyo, Japonsko, 187-8551
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Německo
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení

  1. Rodič účastníka nebo právně akceptovaný zástupce může poskytnout informovaný souhlas, zúčastnit se všech plánovaných studijních návštěv, poskytnout zpětnou vazbu týkající se symptomů účastníka a může splnit všechny požadavky studie.
  2. Diagnostika PMD s genetickým potvrzením duplikace genu PLP1.
  3. Klinický fenotyp a zobrazení mozku v souladu s diagnózou PMD.
  4. Muž ve věku od 2 do 17 let včetně, v době informovaného souhlasu.
  5. Schopný a ochotný splnit všechny požadavky studie (podle názoru zkoušejícího), včetně cesty do studijního centra, procedur, měření a návštěv.

Kritéria vyloučení

  1. Klinicky významné abnormality v anamnéze, laboratorních testech nebo fyzikálním vyšetření.
  2. Neochota dodržovat postupy studie, včetně sledování, jak je specifikováno v tomto protokolu, nebo neochota plně spolupracovat se zkoušejícím.
  3. Jakákoli kontraindikace nebo neochota podstoupit zobrazování magnetickou rezonancí (MRI).
  4. Léčba jiným hodnoceným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením do 1 měsíce od Screeningu nebo 5 poločasů hodnoceného činidla, podle toho, co je delší.
  5. Předchozí léčba oligonukleotidem (včetně malé interferující ribonukleové kyseliny) do 4 měsíců od screeningu, pokud byla podána jedna dávka, nebo do 12 měsíců od screeningu, pokud byly podány více dávek. Toto vyloučení se nevztahuje na vakcíny (jak mediátorové ribonukleové kyseliny [mRNA], tak virové vektorové vakcíny).
  6. Historie genové terapie nebo transplantace buněk nebo experimentální operace mozku.
  7. Současný obstrukční hydrocefalus.
  8. Známé onemocnění mozku nebo páteře nebo předchozí operace páteře, které by narušovaly proces lumbální punkce (LP), cirkulaci CSF nebo hodnocení bezpečnosti.
  9. Hospitalizace pro jakýkoli větší lékařský nebo chirurgický zákrok zahrnující celkovou anestezii během 12 týdnů před screeningem nebo plánovaná během studie.
  10. Mít jakékoli další podmínky, které by podle názoru Zkoušejícího učinily účastníka nevhodným pro zařazení nebo by mohly narušit účast účastníka ve studii nebo dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta A: ION356 Dávka A
Účastníci dostanou ION356 intratekálně v dávce A v období MAD, následovanou dávkou A ION356 v období LTE.
Lék: ION356
Podává se jako intratekální (IT) injekce.
Experimentální: Kohorta B: ION356 Dávka B
Účastníci dostanou ION356 intratekálně v dávce B v období MAD a následně dávku ION356 B v období LTE.
Lék: ION356
Podává se jako intratekální (IT) injekce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými TEAE
Časové okno: Až do týdne 145
Až do týdne 145
Počet účastníků s klinicky významnou změnou oproti výchozímu stavu v laboratorních hodnoceních
Časové okno: Výchozí stav do 145. týdne
Výchozí stav do 145. týdne
Počet účastníků s klinicky významnou změnou od výchozího stavu v nálezech neurologického vyšetření
Časové okno: Výchozí stav do 145. týdne
Výchozí stav do 145. týdne
Počet účastníků s klinicky významnou změnou základních životních funkcí
Časové okno: Výchozí stav do 145. týdne
Výchozí stav do 145. týdne
Počet účastníků s klinicky významnou změnou oproti výchozí hodnotě v elektrokardiografii (EKG)
Časové okno: Výchozí stav do 145. týdne
Výchozí stav do 145. týdne
Počet účastníků se změnou od výchozího stavu v současném užívání léků
Časové okno: Výchozí stav do 145. týdne
Výchozí stav do 145. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) ION356
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC) ION356
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Poločas eliminace plazmatického terminálu (t½) ION356
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Plazmatická koncentrace ION356
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Koncentrace ION356 v mozkomíšním moku (CSF).
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 105. týdne
Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 105. týdne
Koncentrace ION356 vyloučeného v moči
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce v týdnu 1 a v týdnu 49
Před dávkou a ve více bodech po dávce v týdnu 1 a v týdnu 49
Procento dávky ION356 vyloučené v moči
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce v týdnu 1 a v týdnu 49
Před dávkou a ve více bodech po dávce v týdnu 1 a v týdnu 49
Renální clearance ION356
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce v týdnu 1 a v týdnu 49
Před dávkou a ve více bodech po dávce v týdnu 1 a v týdnu 49

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ION356-CS1
  • 2022-502432-39 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ionis může sdílet anonymizovaná individuální data účastníka, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky v této studii. Žádosti o údaje od kvalifikovaných vědců budou zváženy, jakmile budou splněny všechna tři z následujících kritérií: (1) 12 měsíců od marketingového schválení studijního léčiva ve Spojených státech i Evropské unii; (2) 18 měsíců od uzavření studie; a (3) 6 měsíců od zveřejnění studijního článku. Přístup by byl prostřednictvím bezpečného prostředí a je závislý na schválení výzkumného návrhu a vstupu do vhodné dohody o využití dat. Žádosti o přístup k datům lze podat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourMember/ionis/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení