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Orbit-Studie: Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intrathekal verabreichtem ION356 bei Teilnehmern mit Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit (PMD)

5. Dezember 2025 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-1b-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von intrathekal verabreichtem ION356 bei Patienten mit Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit von ION356 zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene Phase-1b-Studie mit mehrfach ansteigender Dosis (MAD) von ION356 bei etwa 24 pädiatrischen Teilnehmern mit Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit und genetischer Bestätigung der Duplikation des Proteolipid-Protein-1-Gens (PLP1). Die Studie wird aus zwei Teilen bestehen: einem 48-wöchigen Teil mit mehrfach ansteigender Dosis (MAD), gefolgt von einem offenen Teil mit Langzeitverlängerung (LTE) von 109 Wochen. Berechtigte Teilnehmer erhalten während des MAD-Teils der Studie ION356-Dosen und werden nach Abschluss nahtlos zum offenen LTE-Programm übergehen, um ION356-Dosen zu erhalten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
24

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Deutschland
      • Göttingen, Deutschland, 37075
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
  • Frankreich
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94270
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105AZ
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Rekrutierung
        • Ionis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien

  1. Der Elternteil des Teilnehmers oder ein gesetzlich zugelassener Vertreter kann eine Einverständniserklärung abgeben, an allen geplanten Studienbesuchen teilnehmen, Feedback zu den Symptomen des Teilnehmers geben und alle Studienanforderungen erfüllen.
  2. Diagnose von PMD mit genetischer Bestätigung der PLP1-Genduplikation.
  3. Klinischer Phänotyp und Bildgebung des Gehirns stimmen mit der Diagnose PMD überein.
  4. Männlich im Alter zwischen 2 und 17 Jahren (einschließlich) zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung.
  5. Fähig und willens, alle Studienanforderungen (nach Meinung des Prüfarztes) zu erfüllen, einschließlich der Anreise zum Studienzentrum, der Verfahren, Messungen und Besuche.

Ausschlusskriterien

  1. Klinisch signifikante Anomalien in der Anamnese, bei Labortests oder bei der körperlichen Untersuchung.
  2. Unwilligkeit, die in diesem Protokoll festgelegten Studienverfahren, einschließlich der Nachsorge, einzuhalten, oder Unwilligkeit, uneingeschränkt mit dem Prüfarzt zusammenzuarbeiten.
  3. Jegliche Kontraindikation oder Unwilligkeit, sich einer Magnetresonanztomographie (MRT) zu unterziehen.
  4. Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb eines Monats nach dem Screening oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  5. Vorherige Behandlung mit einem Oligonukleotid (einschließlich kleiner interferierender Ribonukleinsäure) innerhalb von 4 Monaten nach dem Screening, wenn eine Einzeldosis erhalten wurde, oder innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening, wenn mehrere Dosen erhalten wurden. Dieser Ausschluss gilt nicht für Impfstoffe (sowohl Messenger-Ribonukleinsäure [mRNA] als auch virale Vektorimpfstoffe).
  6. Vorgeschichte einer Gentherapie oder Zelltransplantation oder einer experimentellen Gehirnoperation.
  7. Aktueller obstruktiver Hydrozephalus.
  8. Bekannte Erkrankungen des Gehirns oder der Wirbelsäule oder frühere Wirbelsäulenoperationen, die den Prozess der Lumbalpunktion (LP), die Liquorzirkulation oder die Sicherheitsbewertung beeinträchtigen würden.
  9. Krankenhausaufenthalt wegen eines größeren medizinischen oder chirurgischen Eingriffs mit Vollnarkose innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening oder während der Studie geplant.
  10. Liegen sonstige Umstände vor, die nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen würden, dass der Teilnehmer für die Aufnahme ungeeignet wäre oder die Teilnahme oder den Abschluss der Studie durch den Teilnehmer beeinträchtigen könnten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte A: ION356-Dosis A
Die Teilnehmer erhalten ION356 intrathekal in Dosis A im MAD-Zeitraum, gefolgt von ION356 Dosis A im LTE-Zeitraum.
Arzneimittel: ION356
Wird als intrathekale (IT) Injektion verabreicht.
Experimental: Kohorte B: ION356-Dosis B
Die Teilnehmer erhalten ION356 intrathekal in Dosis B im MAD-Zeitraum, gefolgt von ION356 Dosis B im LTE-Zeitraum.
Arzneimittel: ION356
Wird als intrathekale (IT) Injektion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Bis Woche 145
Bis Woche 145
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Laboruntersuchungen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 145
Ausgangswert bis Woche 145
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der neurologischen Untersuchungsbefunde gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 145
Ausgangswert bis Woche 145
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 145
Ausgangswert bis Woche 145
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Elektrokardiographie (EKG)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 145
Ausgangswert bis Woche 145
Anzahl der Teilnehmer mit einer Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei der gleichzeitigen Einnahme von Medikamenten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 145
Ausgangswert bis Woche 145

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von ION356
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 145
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 145
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von ION356
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 145
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 145
Plasmaterminale Eliminationshalbwertszeit (t½) von ION356
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 145
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 145
Plasmakonzentration von ION356
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 145
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 145
Konzentration von ION356 im Liquor cerebrospinalis (CSF).
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 105
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme bis Woche 105
Konzentration von ION356 im Urin ausgeschieden
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme in Woche 1 und Woche 49
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme in Woche 1 und Woche 49
Prozentsatz der im Urin ausgeschiedenen ION356-Dosis
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme in Woche 1 und Woche 49
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme in Woche 1 und Woche 49
Renale Clearance von ION356
Zeitfenster: Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme in Woche 1 und Woche 49
Vor der Einnahme und zu mehreren Zeitpunkten nach der Einnahme in Woche 1 und Woche 49

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
10. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
12. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ION356-CS1
  • 2022-502432-39 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Ionis kann anonymisierte individuelle Teilnehmerdaten, aggregierte klinische Daten und andere Arten von Daten teilen, die die Ergebnisse dieser Studie unterstützen. Datenanfragen von qualifizierten Forschern werden in Betracht gezogen, sobald alle drei der folgenden Kriterien erfüllt sind: (1) 12 Monate nach der Genehmigung des Studienmedikamenten in der Vereinigten Staaten und in der Europäischen Union; (2) 18 Monate nach Abschluss der Studie; und (3) 6 Monate aus der Veröffentlichung des Studienartikels. Der Zugang würde über eine sichere Umgebung erfolgen und hängt von der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Einreise in eine geeignete Datenvereinbarung ab. Anfragen zum Zugriff auf Daten können über die Website https://vivli.org/ourmember/ionis/ übermittelt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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