Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Orbit Study: En undersøgelse til evaluering af sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​intratekalt administreret ION356 hos deltagere med Pelizaeus Merzbachers sygdom (PMD)

5. december 2025 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En fase 1b, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​intratekalt administreret ION356 hos patienter med Pelizaeus Merzbachers sygdom

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ION356.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1b, åbent studie med multiple ascending dosis (MAD) af ION356 i ca. 24 pædiatriske deltagere med Pelizaeus-Merzbachers sygdom og genetisk bekræftelse af proteolipid protein 1 (PLP1) genduplikation. Undersøgelsen vil have 2 dele: en 48-ugers multiple-ascending dosis (MAD) del efterfulgt af en åben-label langsigtet forlængelse (LTE) del på 109 uger. Kvalificerede deltagere under MAD-delen af ​​undersøgelsen vil modtage doser af ION356 og vil efter afslutningen problemfrit gå over til den åbne LTE for at modtage doser af ION356.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105AZ
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site
  • Tyskland
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Rekruttering
        • Ionis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier

  1. Deltagerens forælder eller juridisk accepterede repræsentant kan give informeret samtykke, deltage i alle planlagte undersøgelsesbesøg, give feedback vedrørende deltagerens symptomer og kan overholde alle undersøgelseskrav.
  2. Diagnose af PMD med genetisk bekræftelse af PLP1-genduplikation.
  3. Klinisk fænotype og hjernebilleddannelse i overensstemmelse med en diagnose af PMD.
  4. Mand mellem 2 og 17 år inklusive, på tidspunktet for informeret samtykke.
  5. I stand til og villig til at opfylde alle undersøgelseskrav (efter efterforskerens mening), herunder rejser til Studiecenter, procedurer, målinger og besøg.

Eksklusionskriterier

  1. Klinisk signifikante abnormiteter i sygehistorie, laboratorieundersøgelser eller fysisk undersøgelse.
  2. Uvilje til at overholde undersøgelsesprocedurer, herunder opfølgning, som specificeret i denne protokol, eller manglende vilje til at samarbejde fuldt ud med investigator.
  3. Enhver kontraindikation eller manglende vilje til at gennemgå magnetisk resonansbilleddannelse (MRI).
  4. Behandling med et andet forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for 1 måned efter screening eller 5 halveringstider af forsøgsmidlet, alt efter hvad der er længst.
  5. Tidligere behandling med et oligonukleotid (inklusive lille interfererende ribonukleinsyre) inden for 4 måneder efter screening, hvis der blev modtaget en enkelt dosis, eller inden for 12 måneder efter screening, hvis der blev modtaget flere doser. Denne udelukkelse gælder ikke for vacciner (både messenger-ribonukleinsyre [mRNA] og virale vektorvacciner).
  6. Historie om genterapi eller celletransplantation, eller enhver eksperimentel hjernekirurgi.
  7. Aktuel obstruktiv hydrocephalus.
  8. Kendt hjerne- eller rygsygdom eller tidligere rygmarvskirurgi, der ville forstyrre lumbalpunkturprocessen (LP), CSF-cirkulationen eller sikkerhedsvurderingen.
  9. Hospitalsindlæggelse for enhver større medicinsk eller kirurgisk procedure, der involverer generel anæstesi inden for 12 uger før screening eller planlagt under undersøgelsen.
  10. Har andre forhold, som efter investigatorens mening ville gøre deltageren uegnet til inklusion eller kunne forstyrre deltageren i at deltage i eller fuldføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte A: ION356 Dosis A
Deltagerne vil modtage ION356 intratekalt ved dosis A i MAD-perioden efterfulgt af ION356-dosis A i LTE-perioden.
Medicin: ION356
Indgivet som intrathekal (IT) injektion.
Eksperimentel: Kohorte B: ION356 Dosis B
Deltagerne vil modtage ION356 intratekalt ved dosis B i MAD-perioden, efterfulgt af ION356-dosis B i LTE-perioden.
Medicin: ION356
Indgivet som intrathekal (IT) injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Op til uge 145
Op til uge 145
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i laboratorievurderinger
Tidsramme: Baseline op til uge 145
Baseline op til uge 145
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i neurologiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Baseline op til uge 145
Baseline op til uge 145
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Baseline op til uge 145
Baseline op til uge 145
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i elektrokardiografi (EKG)
Tidsramme: Baseline op til uge 145
Baseline op til uge 145
Antal deltagere med ændring fra baseline ved samtidig medicinbrug
Tidsramme: Baseline op til uge 145
Baseline op til uge 145

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af ION356
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Areal under koncentrationstidskurven (AUC) af ION356
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Plasma terminal eliminering Halveringstid (t½) af ION356
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Plasmakoncentration af ION356
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 145
Cerebrospinalvæske (CSF) Koncentration af ION356
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 105
Før dosis og på flere punkter efter dosis op til uge 105
Koncentration af ION356 udskilt i urin
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis i uge 1 og uge 49
Før dosis og på flere punkter efter dosis i uge 1 og uge 49
Procent af ION356-dosis udskilt i urin
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis i uge 1 og uge 49
Før dosis og på flere punkter efter dosis i uge 1 og uge 49
Renal clearance af ION356
Tidsramme: Før dosis og på flere punkter efter dosis i uge 1 og uge 49
Før dosis og på flere punkter efter dosis i uge 1 og uge 49

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. november 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ION356-CS1
  • 2022-502432-39 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse. Dataanmodninger fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder efter markedsføringsgodkendelse af undersøgelsesmedicinen i både USA og Den Europæiske Union; (2) 18 måneder efter afslutningen af ​​undersøgelsen; og (3) 6 måneder efter offentliggørelse af studieartiklen. Adgang ville være via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af et forskningsforslag og indtræden i en passende databroduktionsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via webstedet https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger