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Studio Orbit: uno studio per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica dello ION356 somministrato per via intratecale in partecipanti affetti dalla malattia di Pelizaeus Merzbacher (PMD)

5 dicembre 2025 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 1b, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ION356 somministrato per via intratecale in pazienti affetti dalla malattia di Pelizaeus Merzbacher

Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ION356.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di Fase 1b, in aperto, con dose ascendente multipla (MAD) di ION356 in circa 24 partecipanti pediatrici con malattia di Pelizaeus-Merzbacher e conferma genetica della duplicazione del gene della proteina proteolipide 1 (PLP1). Lo studio sarà composto da 2 parti: una parte con dose ascendente multipla (MAD) di 48 settimane seguita da una parte di estensione a lungo termine (LTE) in aperto di 109 settimane. I partecipanti idonei durante la parte MAD dello studio riceveranno dosi di ION356 e al termine passeranno senza problemi all'LTE in aperto per ricevere dosi di ION356.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
24

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Germania
      • Göttingen, Germania, 37075
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Giappone
      • Tokyo, Giappone, 187-8551
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105AZ
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Reclutamento
        • Ionis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione

  1. Il genitore del partecipante o il rappresentante legalmente accettato può fornire il consenso informato, partecipare a tutte le visite di studio programmate, fornire feedback sui sintomi del partecipante e può soddisfare tutti i requisiti dello studio.
  2. Diagnosi di PMD con conferma genetica della duplicazione del gene PLP1.
  3. Fenotipo clinico e imaging cerebrale coerenti con una diagnosi di PMD.
  4. Maschio di età compresa tra 2 e 17 anni compresi al momento del consenso informato.
  5. In grado e disposto a soddisfare tutti i requisiti dello studio (a giudizio dello sperimentatore), inclusi il viaggio al Centro studi, le procedure, le misurazioni e le visite.

Criteri di esclusione

  1. Anomalie clinicamente significative nell'anamnesi, nei test di laboratorio o nell'esame fisico.
  2. Riluttanza a rispettare le procedure dello studio, compreso il follow-up, come specificato dal presente protocollo, o riluttanza a collaborare pienamente con lo sperimentatore.
  3. Qualsiasi controindicazione o riluttanza a sottoporsi a risonanza magnetica (MRI).
  4. Trattamento con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 1 mese dallo screening o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
  5. Precedente trattamento con un oligonucleotide (incluso acido ribonucleico a piccola interferenza) entro 4 mesi dallo screening se è stata ricevuta una dose singola, o entro 12 mesi dallo screening se sono state ricevute dosi multiple. Questa esclusione non si applica ai vaccini (sia vaccini a base di acido ribonucleico messaggero [mRNA] che vaccini a vettore virale).
  6. Storia di terapia genica o trapianto di cellule o qualsiasi intervento chirurgico cerebrale sperimentale.
  7. Idrocefalo ostruttivo attuale.
  8. Malattia cerebrale o spinale nota o precedente intervento chirurgico alla colonna vertebrale che potrebbe interferire con il processo di puntura lombare (LP), la circolazione del liquido cerebrospinale o la valutazione della sicurezza.
  9. Ricovero in ospedale per qualsiasi procedura medica o chirurgica importante che comporti l'anestesia generale nelle 12 settimane precedenti lo screening o pianificata durante lo studio.
  10. Presentare altre condizioni che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbero il partecipante non idoneo all'inclusione o potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte A: ION356 Dose A
I partecipanti riceveranno ION356 per via intratecale alla Dose A nel periodo MAD, seguito da ION356 Dose A nel periodo LTE.
Droga: ION356
Somministrato come iniezione intratecale (IT).
Sperimentale: Coorte B: ION356 Dose B
I partecipanti riceveranno ION356 per via intratecale alla Dose B nel periodo MAD, seguito da ION356 Dose B nel periodo LTE.
Droga: ION356
Somministrato come iniezione intratecale (IT).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: Fino alla settimana 145
Fino alla settimana 145
Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nelle valutazioni di laboratorio
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 145
Riferimento fino alla settimana 145
Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nei risultati dell'esame neurologico
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 145
Riferimento fino alla settimana 145
Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nei segni vitali
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 145
Riferimento fino alla settimana 145
Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nell'elettrocardiografia (ECG)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 145
Riferimento fino alla settimana 145
Numero di partecipanti con variazione rispetto al basale nell'uso concomitante di farmaci
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 145
Riferimento fino alla settimana 145

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di ION356
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di ION356
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Emivita di eliminazione terminale plasmatica (t½) di ION356
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Concentrazione plasmatica di ION356
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 145
Concentrazione di ION356 nel liquido cerebrospinale (CSF).
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 105
Pre-dose e in più punti post-dose fino alla settimana 105
Concentrazione di ION356 escreto nelle urine
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose alla Settimana 1 e alla Settimana 49
Pre-dose e in più punti post-dose alla Settimana 1 e alla Settimana 49
Percentuale della dose di ION356 escreta nelle urine
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose alla Settimana 1 e alla Settimana 49
Pre-dose e in più punti post-dose alla Settimana 1 e alla Settimana 49
Clearance renale di ION356
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti post-dose alla Settimana 1 e alla Settimana 49
Pre-dose e in più punti post-dose alla Settimana 1 e alla Settimana 49

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 dicembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ION356-CS1
  • 2022-502432-39 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ionis può condividere dati anonimi dei singoli partecipanti, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati in questo studio. Le richieste di dati di ricercatori qualificati saranno considerate una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione del marketing del farmaco di studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo di studio. L'accesso sarebbe tramite un ambiente sicuro e dipende dall'approvazione di una proposta di ricerca e dall'ingresso in un accordo di utilizzo dei dati adeguato. Le richieste per accedere ai dati possono essere inviate tramite il sito Web https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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