Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Orbit Study: Studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky intratekálně podaného ION356 u účastníků s Pelizaeus Merzbacher Disease (PMD)

5. prosince 2025 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze 1b k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky intratekálně podaného ION356 u pacientů s Pelizaeus Merzbacherovou chorobou

Primárním účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost ION356.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie fáze 1b s vícenásobnou vzestupnou dávkou (MAD) ION356 u přibližně 24 pediatrických účastníků s Pelizaeus-Merzbacherovou chorobou a genetickým potvrzením duplikace genu proteolipidového proteinu 1 (PLP1). Studie bude mít 2 části: 48týdenní část s vícenásobnou vzestupnou dávkou (MAD), po níž bude následovat otevřená část s dlouhodobým prodloužením (LTE) v délce 109 týdnů. Způsobilí účastníci během části studie MAD dostanou dávky ION356 a po dokončení plynule přejdou na otevřenou LTE, aby dostávali dávky ION356.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105AZ
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Japonsko
      • Tokyo, Japonsko, 187-8551
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Německo
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Nábor
        • Ionis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení

  1. Rodič účastníka nebo právně akceptovaný zástupce může poskytnout informovaný souhlas, zúčastnit se všech plánovaných studijních návštěv, poskytnout zpětnou vazbu týkající se symptomů účastníka a může splnit všechny požadavky studie.
  2. Diagnostika PMD s genetickým potvrzením duplikace genu PLP1.
  3. Klinický fenotyp a zobrazení mozku v souladu s diagnózou PMD.
  4. Muž ve věku od 2 do 17 let včetně, v době informovaného souhlasu.
  5. Schopný a ochotný splnit všechny požadavky studie (podle názoru zkoušejícího), včetně cesty do studijního centra, procedur, měření a návštěv.

Kritéria vyloučení

  1. Klinicky významné abnormality v anamnéze, laboratorních testech nebo fyzikálním vyšetření.
  2. Neochota dodržovat postupy studie, včetně sledování, jak je specifikováno v tomto protokolu, nebo neochota plně spolupracovat se zkoušejícím.
  3. Jakákoli kontraindikace nebo neochota podstoupit zobrazování magnetickou rezonancí (MRI).
  4. Léčba jiným hodnoceným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením do 1 měsíce od Screeningu nebo 5 poločasů hodnoceného činidla, podle toho, co je delší.
  5. Předchozí léčba oligonukleotidem (včetně malé interferující ribonukleové kyseliny) do 4 měsíců od screeningu, pokud byla podána jedna dávka, nebo do 12 měsíců od screeningu, pokud byly podány více dávek. Toto vyloučení se nevztahuje na vakcíny (jak mediátorové ribonukleové kyseliny [mRNA], tak virové vektorové vakcíny).
  6. Historie genové terapie nebo transplantace buněk nebo experimentální operace mozku.
  7. Současný obstrukční hydrocefalus.
  8. Známé onemocnění mozku nebo páteře nebo předchozí operace páteře, které by narušovaly proces lumbální punkce (LP), cirkulaci CSF nebo hodnocení bezpečnosti.
  9. Hospitalizace pro jakýkoli větší lékařský nebo chirurgický zákrok zahrnující celkovou anestezii během 12 týdnů před screeningem nebo plánovaná během studie.
  10. Mít jakékoli další podmínky, které by podle názoru Zkoušejícího učinily účastníka nevhodným pro zařazení nebo by mohly narušit účast účastníka ve studii nebo dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta A: ION356 Dávka A
Účastníci dostanou ION356 intratekálně v dávce A v období MAD, následovanou dávkou A ION356 v období LTE.
Lék: ION356
Podává se jako intratekální (IT) injekce.
Experimentální: Kohorta B: ION356 Dávka B
Účastníci dostanou ION356 intratekálně v dávce B v období MAD a následně dávku ION356 B v období LTE.
Lék: ION356
Podává se jako intratekální (IT) injekce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými TEAE
Časové okno: Až do týdne 145
Až do týdne 145
Počet účastníků s klinicky významnou změnou oproti výchozímu stavu v laboratorních hodnoceních
Časové okno: Výchozí stav do 145. týdne
Výchozí stav do 145. týdne
Počet účastníků s klinicky významnou změnou od výchozího stavu v nálezech neurologického vyšetření
Časové okno: Výchozí stav do 145. týdne
Výchozí stav do 145. týdne
Počet účastníků s klinicky významnou změnou základních životních funkcí
Časové okno: Výchozí stav do 145. týdne
Výchozí stav do 145. týdne
Počet účastníků s klinicky významnou změnou oproti výchozí hodnotě v elektrokardiografii (EKG)
Časové okno: Výchozí stav do 145. týdne
Výchozí stav do 145. týdne
Počet účastníků se změnou od výchozího stavu v současném užívání léků
Časové okno: Výchozí stav do 145. týdne
Výchozí stav do 145. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) ION356
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC) ION356
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Poločas eliminace plazmatického terminálu (t½) ION356
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Plazmatická koncentrace ION356
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 145. týdne
Koncentrace ION356 v mozkomíšním moku (CSF).
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 105. týdne
Před dávkou a ve více bodech po dávce až do 105. týdne
Koncentrace ION356 vyloučeného v moči
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce v týdnu 1 a v týdnu 49
Před dávkou a ve více bodech po dávce v týdnu 1 a v týdnu 49
Procento dávky ION356 vyloučené v moči
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce v týdnu 1 a v týdnu 49
Před dávkou a ve více bodech po dávce v týdnu 1 a v týdnu 49
Renální clearance ION356
Časové okno: Před dávkou a ve více bodech po dávce v týdnu 1 a v týdnu 49
Před dávkou a ve více bodech po dávce v týdnu 1 a v týdnu 49

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

29. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ION356-CS1
  • 2022-502432-39 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ionis může sdílet anonymizovaná individuální data účastníka, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky v této studii. Žádosti o údaje od kvalifikovaných vědců budou zváženy, jakmile budou splněny všechna tři z následujících kritérií: (1) 12 měsíců od marketingového schválení studijního léčiva ve Spojených státech i Evropské unii; (2) 18 měsíců od uzavření studie; a (3) 6 měsíců od zveřejnění studijního článku. Přístup by byl prostřednictvím bezpečného prostředí a je závislý na schválení výzkumného návrhu a vstupu do vhodné dohody o využití dat. Žádosti o přístup k datům lze podat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourMember/ionis/.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit