Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Orbit: badanie oceniające bezpieczeństwo, farmakokinetykę i farmakodynamikę podawanego dooponowo jonu ION356 u uczestników chorych na chorobę Pelizaeusa Merzbachera (PMD)

5 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane badanie fazy 1b z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki podawanego dooponowo jonu ION356 u pacjentów z chorobą Pelizaeusa Merzbachera

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji ION356.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie fazy 1b z wielokrotnym wzrostem dawki (MAD) preparatu ION356 z udziałem około 24 dzieci i młodzieży z chorobą Pelizaeusa-Merzbachera i genetycznym potwierdzeniem duplikacji genu białka proteolipidowego 1 (PLP1). Badanie będzie składać się z 2 części: 48-tygodniowej części z wielokrotną rosnącą dawką (MAD), po której nastąpi otwarta, długoterminowa kontynuacja (LTE) trwająca 109 tygodni. Kwalifikujący się uczestnicy podczas części badania MAD otrzymają dawki ION356, a po ich zakończeniu płynnie przejdą na otwarte LTE, aby otrzymywać dawki ION356.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
24

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105AZ
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Japonia
      • Tokyo, Japonia, 187-8551
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Niemcy
      • Göttingen, Niemcy, 37075
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Rekrutacyjny
        • Ionis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia

  1. Rodzic uczestnika lub prawnie upoważniony przedstawiciel może wyrazić świadomą zgodę, uczestniczyć we wszystkich zaplanowanych wizytach badawczych, przekazać informacje zwrotne na temat objawów uczestnika i może spełnić wszystkie wymagania badania.
  2. Diagnostyka PMD z genetycznym potwierdzeniem duplikacji genu PLP1.
  3. Fenotyp kliniczny i obrazowanie mózgu zgodne z diagnozą PMD.
  4. Mężczyzna w wieku od 2 do 17 lat włącznie, w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  5. Zdolny i chętny do spełnienia wszystkich wymogów badania (w opinii Badacza), w tym podróży do ośrodka badawczego, procedur, pomiarów i wizyt.

Kryteria wyłączenia

  1. Klinicznie istotne nieprawidłowości w wywiadzie, wynikach badań laboratoryjnych lub badaniu fizykalnym.
  2. Niechęć do przestrzegania procedur badania, w tym obserwacji kontrolnych, określonych w niniejszym protokole, lub niechęć do pełnej współpracy z Badaczem.
  3. Wszelkie przeciwwskazania lub niechęć do poddania się rezonansowi magnetycznemu (MRI).
  4. Leczenie innym badanym lekiem, czynnikiem biologicznym lub wyrobem w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z nich jest dłuższy.
  5. Wcześniejsze leczenie oligonukleotydem (w tym małym zakłócającym kwasem rybonukleinowym) w ciągu 4 miesięcy od badania przesiewowego, jeśli otrzymano pojedynczą dawkę, lub w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego, jeśli otrzymano wielokrotne dawki. Wyłączenie to nie dotyczy szczepionek (zarówno informacyjnych kwasów rybonukleinowych [mRNA], jak i szczepionek zawierających wektory wirusowe).
  6. Historia terapii genowej lub przeszczepiania komórek lub jakiejkolwiek eksperymentalnej operacji mózgu.
  7. Aktualne wodogłowie obturacyjne.
  8. Znana choroba mózgu lub kręgosłupa lub wcześniejsza operacja kręgosłupa, która mogłaby zakłócać proces nakłucia lędźwiowego (LP), krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego lub ocenę bezpieczeństwa.
  9. Hospitalizacja w związku z jakimkolwiek poważnym zabiegiem medycznym lub chirurgicznym obejmującym znieczulenie ogólne w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub planowanym w trakcie badania.
  10. Czy występują jakiekolwiek inne schorzenia, które w opinii Badacza sprawią, że uczestnik nie będzie nadawał się do włączenia lub mogłyby przeszkodzić mu w uczestnictwie w badaniu lub jego ukończeniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta A: ION356 Dawka A
Uczestnicy otrzymają dooponowo ION356 w dawce A w okresie MAD, a następnie ION356 w dawce A w okresie LTE.
Lek: ION356
Podawany w postaci wstrzyknięcia dooponowego (IT).
Eksperymentalny: Kohorta B: ION356 Dawka B
Uczestnicy otrzymają dooponowo ION356 w dawce B w okresie MAD, a następnie ION356 w dawce B w okresie LTE.
Lek: ION356
Podawany w postaci wstrzyknięcia dooponowego (IT).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne TEAE
Ramy czasowe: Do tygodnia 145
Do tygodnia 145
Liczba uczestników, u których w ocenach laboratoryjnych wystąpiła klinicznie istotna zmiana w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w wynikach badań neurologicznych w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w zakresie parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiła istotna klinicznie zmiana w elektrokardiografii (EKG) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie jednoczesnego stosowania leków
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 145. tygodnia
Wartość wyjściowa do 145. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) ION356
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas (AUC) ION356
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji w osoczu (t½) ION356
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Stężenie w osoczu ION356
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 145. tygodnia
Stężenie płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) ION356
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 105. tygodnia
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu do 105. tygodnia
Stężenie ION356 wydalanego w moczu
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu w 1. i 49. tygodniu
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu w 1. i 49. tygodniu
Procent dawki ION356 wydalanej z moczem
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu w 1. i 49. tygodniu
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu w 1. i 49. tygodniu
Klirens nerkowy ION356
Ramy czasowe: Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu w 1. i 49. tygodniu
Przed podaniem i w wielu punktach po podaniu w 1. i 49. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
10 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
21 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
12 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ION356-CS1
  • 2022-502432-39 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Jonis może udostępniać anonimizowane dane indywidualnych uczestników, agregowane dane kliniczne i inne rodzaje danych, które potwierdzają wyniki w tym badaniu. Wnioski o dane od wykwalifikowanych badaczy zostaną rozpatrzone po spełnieniu wszystkich trzech następujących kryteriów: (1) 12 miesięcy od zatwierdzenia marketingu leku badanego zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od publikacji artykułu badania. Dostęp byłby za pośrednictwem bezpiecznego środowiska i jest uzależniony po zatwierdzeniu propozycji badawczej i wejściu do odpowiedniej umowy o wykorzystaniu danych. Prośby o dostęp do danych można przesłać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami