Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie kyseliny chenodeoxycholové (CDCA) u nově diagnostikovaných účastníků s cerebrotendinózní xantomatózou (CTX)

14. listopadu 2024 aktualizováno: Leadiant Biosciences, Inc.

Fáze 3, prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie kyseliny chenodeoxycholové (CDCA), s otevřenou kohortou, u nově diagnostikovaných účastníků s cerebrotendinózní xantomatózou (CTX)

Tato studie je navržena tak, aby prokázala příznivý účinek CDCA při léčbě průjmu souvisejícího s CTX u přibližně 10 účastníků ve věku 2-75 let s nově diagnostikovaným CTX nebo suspektním CTX, kteří nikdy nebyli léčeni CDCA.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Izrael
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Sheba medical center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Podepsaný formulář informovaného souhlasu (nebo formulář souhlasu podle potřeby)
  • Ve věku od 2 do 75 let
  • Má novou nebo suspektní diagnózu CTX, jak je definována zvýšenou koncentrací cholestanolu v plazmě (>10 mg/l/>25,7 μmol/l) ve spojení s klinickým obrazem konzistentním s nemocí podle hodnocení zkoušejícího
  • Nikdy nebyl léčen CDCA
  • Nikdy nebyl léčen jinými produkty žlučových kyselin

Kritéria vyloučení:

  • Jakýkoli zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího vylučuje účast účastníka ve studii
  • Přítomnost známé dysfunkce hepatocytů nebo abnormalit žlučovodů, jako je intrahepatální cholestáza, primární biliární cirhóza nebo sklerotizující cholangitida
  • Neschopnost dodržovat léčebný a plán návštěv
  • Účastnice, které jsou těhotné
  • Účastnice, které kojí
  • Účastnice, které užívají sloučeniny obsahující estrogen a nemohou/nebudou je přerušovat po dobu trvání studie
  • Ženy ve fertilním věku, které nepoužívají místně schválenou metodu (metody) antikoncepce nebo antikoncepci s dvojitou bariérou (tj. kondom a bránice, kondom nebo bránice a spermicidní gel nebo pěna)
  • Užívání některého z následujících léků: produkty žlučových kyselin; inhibitory transportérů žlučových kyselin; pryskyřice vázající žlučové kyseliny; antacida na bázi hliníku; kumarin a jeho deriváty; cholestyramin; cyklosporin; sirolimus; nebo fenobarbital

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina 1 Průjem – Hodnotitelné
Účastníci s hodnocením průjmu ve věku 12–75 let, kteří nepoužívali pomůcky pro kontinenci, které vylučovaly posouzení nebo hodnocení frekvence a konzistence stolice během screeningu/výchozího období; randomizováni 1:1, aby dostávali buď placebo nebo CDCA.
Lék: Kyselina chenodeoxycholová
250mg kapsle
Ostatní jména:
  • CDCA
Lék: Placebo kyseliny chenodeoxycholové
Placebo odpovídající
Aktivní komparátor: Skupina 2a Neprůjem Hodnotitelné
Účastníci ve věku 12–75 let nehodnotitelní bez průjmu, kteří nemají stabilní, klinicky zatěžující průjem nebo jejich průjem nelze plně charakterizovat.
Lék: Kyselina chenodeoxycholová
250mg kapsle
Ostatní jména:
  • CDCA
Aktivní komparátor: Skupina 2b Pediatrie
Účastníci ve věku od 2 do méně než 12 let s nebo bez klinicky zatěžujícího průjmu.
Lék: Kyselina chenodeoxycholová
250mg kapsle
Ostatní jména:
  • CDCA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v týdnu 4 v průměrném počtu stolic se skóre BSS 6 nebo 7 za den
Časové okno: Až 4 týdny
Až 4 týdny

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna plazmatických hladin cholestanolu od výchozích hodnot do 12. týdne
Časové okno: Až 12 týdnů
Všechny skupiny se spojily
Až 12 týdnů
Změna hladiny alkoholu v moči a/nebo plazmě od výchozího stavu do 12. týdne
Časové okno: Až 12 týdnů
Všechny skupiny se spojily
Až 12 týdnů
Výskyt, závažnost/intenzita nežádoucích účinků a vztah ke studovanému léčivu
Časové okno: Až 20 týdnů
Až 20 týdnů
Výskyt, závažnost/intenzita SAE a vztah ke studovanému léku
Časové okno: Až 20 týdnů
Až 20 týdnů
Výskyt, závažnost/intenzita AESI
Časové okno: Až 20 týdnů
Průjem a jaterní dysfunkce
Až 20 týdnů
Výskyt, závažnost/intenzita a změny laboratorních hodnot
Časové okno: Až 20 týdnů
Až 20 týdnů
Výskyt, závažnost/intenzita a změny ve fyzikálním vyšetření
Časové okno: Až 20 týdnů
Až 20 týdnů
Výskyt, závažnost/intenzita a změny vitálních funkcí
Časové okno: Až 20 týdnů
Až 20 týdnů
Počet účastníků s přerušeními kvůli AE
Časové okno: Až 20 týdnů
Až 20 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Leadiant Biosciences, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. listopadu 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LBI-CDCA-001
  • 2023-505759-29-00 (Jiný identifikátor: EU Clinical Trials Register)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení