Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af chenodeoxycholsyre (CDCA) hos nyligt diagnosticerede deltagere med cerebrotendinøs xanthomatose (CTX)

14. november 2024 opdateret af: Leadiant Biosciences, Inc.

En fase 3, prospektiv, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af chenodeoxycholsyre (CDCA), med en åben-label kohorte, i nyligt diagnosticerede deltagere med cerebrotendinøs xanthomatose (CTX)

Denne undersøgelse er designet til at demonstrere den gavnlige effekt af CDCA i behandlingen af ​​CTX-associeret diarré hos cirka 10 deltagere i alderen 2-75 år med nydiagnosticeret CTX eller mistænkt CTX, som aldrig har modtaget behandling med CDCA.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Israel
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba medical center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykkeformular (eller samtykkeformular, hvis det er relevant)
  • I alderen fra 2 til 75 år
  • Har en ny eller mistænkt diagnose af CTX som defineret ved en forhøjet plasmakolestanolkoncentration (>10 mg/L/>25,7 μmol/L) i forbindelse med en klinisk præsentation, der stemmer overens med den syge, vurderet af investigator
  • Har aldrig fået behandling med CDCA
  • Har aldrig fået behandling med andre galdesyreprodukter

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening udelukker deltagerens deltagelse i undersøgelsen
  • Tilstedeværelse af kendt hepatocytdysfunktion eller galdekanalabnormiteter såsom intrahepatisk kolestase, primær biliær cirrhose eller skleroserende kolangitis
  • Manglende evne til at overholde behandlings- og besøgsplanen
  • Kvindelige deltagere, der er gravide
  • Kvindelige deltagere, der ammer
  • Kvindelige deltagere, der bruger østrogenholdige forbindelser og ikke kan/vil afbryde dem i hele undersøgelsens varighed
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder, som ikke bruger lokalt godkendt(e) præventionsmetode(r) eller dobbeltbarriere prævention (dvs. kondom og mellemgulv, kondom eller mellemgulv og sæddræbende gel eller skum)
  • Tager nogen af ​​følgende medicin: galdesyreprodukter; inhibitorer af galdesyretransportører; galdesyrebindende harpikser; aluminium-baserede antacida; kumarin og derivater deraf; cholestyramin; ciclosporin; sirolimus; eller phenobarbital

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Gruppe 1 Diarré-Evaluerbar
Diarré-evaluerbare deltagere i alderen 12-75 år, som ikke brugte kontinenshjælpemidler, der udelukkede vurdering eller evaluering af afføringsfrekvens og konsistens under screeningen/baseline-perioden; randomiseret 1:1 til at modtage enten placebo eller CDCA.
Medicin: Chenodeoxycholsyre
250mg kapsler
Andre navne:
  • CDCA
Medicin: Chenodeoxycholsyre Placebo
Placebo til at matche
Aktiv komparator: Gruppe 2a Ikke-diarré Evaluerbar
Ikke-diarré-evaluerbare deltagere i alderen 12-75 år, som ikke har stabil, klinisk belastende diarré eller deres diarré kan ikke karakteriseres fuldt ud.
Medicin: Chenodeoxycholsyre
250mg kapsler
Andre navne:
  • CDCA
Aktiv komparator: Gruppe 2b Pædiatri
Deltagere i alderen 2 til under 12 år med eller uden klinisk belastende diarré.
Medicin: Chenodeoxycholsyre
250mg kapsler
Andre navne:
  • CDCA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline ved uge 4 i gennemsnitligt antal afføringer med en BSS-score på 6 eller 7 pr. dag
Tidsramme: Op til 4 uger
Op til 4 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i plasmakolestanolniveauer fra baseline til uge 12
Tidsramme: Op til 12 uger
Alle grupper samlet
Op til 12 uger
Ændring i urin- og/eller plasmagaldealkoholniveauer fra baseline til uge 12
Tidsramme: Op til 12 uger
Alle grupper samlet
Op til 12 uger
Forekomst af, sværhedsgrad/intensitet af og forhold til undersøgelseslægemidlet af AE'er
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger
Forekomst af, sværhedsgrad/intensitet af og forhold til undersøgelseslægemidlet af SAE'er
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger
Forekomst af, sværhedsgrad/intensitet af AESI'er
Tidsramme: Op til 20 uger
Diarré og leverdysfunktion
Op til 20 uger
Forekomst af, sværhedsgrad/intensitet af og ændringer i laboratorieværdier
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger
Forekomst af, sværhedsgrad/intensitet af og ændringer i fysisk undersøgelse
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger
Forekomst af, sværhedsgrad/intensitet af og ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger
Antal deltagere med afbrydelser på grund af AE
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Leadiant Biosciences, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. november 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LBI-CDCA-001
  • 2023-505759-29-00 (Anden identifikator: EU Clinical Trials Register)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger