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Eine Studie zu Chenodesoxycholsäure (CDCA) bei neu diagnostizierten Teilnehmern mit zerebrotendinöser Xanthomatose (CTX)

14. November 2024 aktualisiert von: Leadiant Biosciences, Inc.

Eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-3-Studie zu Chenodesoxycholsäure (CDCA) mit einer offenen Kohorte bei neu diagnostizierten Teilnehmern mit zerebrotendinöser Xanthomatose (CTX)

Diese Studie soll die positive Wirkung von CDCA bei der Behandlung von CTX-assoziiertem Durchfall bei etwa 10 Teilnehmern im Alter von 2 bis 75 Jahren mit neu diagnostizierter CTX oder Verdacht auf CTX, die noch nie eine Behandlung mit CDCA erhalten haben, demonstrieren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Israel
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba medical center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebenes Einverständnisformular (bzw. Einverständnisformular)
  • Im Alter von 2 bis 75 Jahren
  • Hat eine neue oder vermutete CTX-Diagnose, definiert durch eine erhöhte Plasma-Cholestanolkonzentration (>10 mg/L/>25,7 μmol/L) in Verbindung mit einem klinischen Erscheinungsbild, das mit der vom Prüfer beurteilten Erkrankung übereinstimmt
  • Hat noch nie eine Behandlung mit CDCA erhalten
  • Hat noch nie eine Behandlung mit anderen Gallensäureprodukten erhalten

Ausschlusskriterien:

  • Jeder medizinische Zustand, der nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie ausschließt
  • Vorliegen einer bekannten Hepatozytendysfunktion oder Gallengangsanomalien wie intrahepatische Cholestase, primäre biliäre Zirrhose oder sklerosierende Cholangitis
  • Unfähigkeit, den Behandlungs- und Besuchsplan einzuhalten
  • Weibliche Teilnehmer, die schwanger sind
  • Stillende weibliche Teilnehmerinnen
  • Weibliche Teilnehmer, die östrogenhaltige Verbindungen verwenden und diese für die Dauer der Studie nicht absetzen können/wollen
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter, die keine lokal zugelassenen Verhütungsmethoden oder Doppelbarriere-Verhütungsmittel (z. B. Kondom und Diaphragma, Kondom oder Diaphragma und Spermizidgel oder -schaum) anwenden.
  • Einnahme eines der folgenden Medikamente: Gallensäureprodukte; Inhibitoren von Gallensäuretransportern; Gallensäurebindende Harze; Antazida auf Aluminiumbasis; Cumarin und seine Derivate; Cholestyramin; Ciclosporin; Sirolimus; oder Phenobarbital

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Gruppe 1 Durchfall – auswertbar
Bei durchfallbeurteilbaren Teilnehmern im Alter von 12 bis 75 Jahren, die keine Kontinenzhilfen verwendeten, die eine Beurteilung oder Bewertung der Stuhlfrequenz und -konsistenz während des Screening-/Basiszeitraums ausschlossen; 1:1 randomisiert und erhielten entweder Placebo oder CDCA.
Arzneimittel: Chenodesoxycholsäure
250 mg Kapseln
Andere Namen:
  • CDCA
Arzneimittel: Chenodesoxycholsäure Placebo
Passendes Placebo
Aktiver Komparator: Gruppe 2a: Kein Durchfall auswertbar
Nicht durchfallbewertbare Teilnehmer im Alter von 12 bis 75 Jahren, die keinen stabilen, klinisch belastenden Durchfall haben oder deren Durchfall nicht vollständig charakterisiert werden kann.
Arzneimittel: Chenodesoxycholsäure
250 mg Kapseln
Andere Namen:
  • CDCA
Aktiver Komparator: Gruppe 2b Pädiatrie
Teilnehmer im Alter von 2 bis unter 12 Jahren mit oder ohne klinisch belastenden Durchfall.
Arzneimittel: Chenodesoxycholsäure
250 mg Kapseln
Andere Namen:
  • CDCA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der durchschnittlichen Stuhlanzahl gegenüber dem Ausgangswert in Woche 4 mit einem BSS-Wert von 6 oder 7 pro Tag
Zeitfenster: Bis zu 4 Wochen
Bis zu 4 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Plasma-Cholestanolspiegels vom Ausgangswert bis Woche 12
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Alle Gruppen zusammen
Bis zu 12 Wochen
Veränderung des Urin- und/oder Plasma-Gallenalkoholspiegels vom Ausgangswert bis Woche 12
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Alle Gruppen zusammen
Bis zu 12 Wochen
Inzidenz, Schweregrad/Intensität von unerwünschten Ereignissen und Zusammenhang mit dem Studienmedikament
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Inzidenz, Schweregrad/Intensität und Zusammenhang mit dem Studienmedikament von SAEs
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Inzidenz, Schweregrad/Intensität von AESIs
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Durchfall und Leberfunktionsstörung
Bis zu 20 Wochen
Häufigkeit, Schwere/Intensität und Veränderungen der Laborwerte
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Häufigkeit, Schwere/Intensität und Veränderungen bei der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Häufigkeit, Schwere/Intensität und Veränderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Abbrüchen aufgrund von UEs
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Leadiant Biosciences, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
27. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. November 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. November 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. November 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • LBI-CDCA-001
  • 2023-505759-29-00 (Andere Kennung: EU Clinical Trials Register)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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