Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sull'acido chenodesossicolico (CDCA) in partecipanti di nuova diagnosi con xantomatosi cerebrotendinea (CTX)

14 novembre 2024 aggiornato da: Leadiant Biosciences, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 3, prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sull'acido chenodesossicolico (CDCA), con una coorte in aperto, in partecipanti di nuova diagnosi con xantomatosi cerebrotendinea (CTX)

Questo studio è progettato per dimostrare l'effetto benefico del CDCA nel trattamento della diarrea associata a CTX in circa 10 partecipanti di età compresa tra 2 e 75 anni con CTX di nuova diagnosi o sospetta CTX che non hanno mai ricevuto un trattamento con CDCA.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Tel HaShomer, Israele
        • Sheba medical center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Modulo di consenso informato firmato (o modulo di consenso a seconda dei casi)
  • Età compresa tra 2 e 75 anni
  • Ha una diagnosi nuova o sospetta di CTX definita da un'elevata concentrazione plasmatica di colestanolo (>10 mg/L/> 25,7 μmol/L) in combinazione con una presentazione clinica coerente con la malattia, come valutato dallo sperimentatore
  • Non ha mai ricevuto un trattamento con CDCA
  • Non ha mai ricevuto trattamenti con altri prodotti a base di acidi biliari

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, preclude la partecipazione del partecipante allo studio
  • Presenza di disfunzione epatocitaria nota o anomalie dei dotti biliari come colestasi intraepatica, cirrosi biliare primitiva o colangite sclerosante
  • Incapacità di aderire al trattamento e al programma delle visite
  • Partecipanti di sesso femminile in gravidanza
  • Partecipanti di sesso femminile che allattano al seno
  • Partecipanti di sesso femminile che utilizzano composti contenenti estrogeni e non possono/non vogliono interromperli per la durata dello studio
  • Partecipanti di sesso femminile in età fertile che non utilizzano metodi contraccettivi approvati a livello locale o contraccettivi a doppia barriera (ovvero preservativo e diaframma, preservativo o diaframma e gel o schiuma spermicida)
  • Assunzione di uno qualsiasi dei seguenti farmaci: prodotti a base di acidi biliari; inibitori dei trasportatori degli acidi biliari; resine leganti gli acidi biliari; antiacidi a base di alluminio; cumarina e suoi derivati; colestiramina; ciclosporina; sirolimus; o fenobarbital

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo 1 Valutabile per la diarrea
Partecipanti valutabili per la diarrea di età compresa tra 12 e 75 anni che non hanno utilizzato ausili per la continenza che precludevano la valutazione o la valutazione della frequenza e della consistenza delle feci durante il periodo di screening/basale; randomizzato 1:1 a ricevere placebo o CDCA.
Droga: Acido chenodesossicolico
Capsule da 250 mg
Altri nomi:
  • CDCA
Droga: Placebo di acido chenodesossicolico
Placebo da abbinare
Comparatore attivo: Gruppo 2a Non-diarrea valutabile
I partecipanti non valutabili per la diarrea di età compresa tra 12 e 75 anni che non hanno diarrea stabile e clinicamente gravosa o che la loro diarrea non può essere completamente caratterizzata.
Droga: Acido chenodesossicolico
Capsule da 250 mg
Altri nomi:
  • CDCA
Comparatore attivo: Gruppo 2b Pediatria
Partecipanti di età compresa tra 2 e meno di 12 anni con o senza diarrea clinicamente gravosa.
Droga: Acido chenodesossicolico
Capsule da 250 mg
Altri nomi:
  • CDCA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale alla settimana 4 del numero medio di feci con un punteggio BSS di 6 o 7 al giorno
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane
Fino a 4 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli plasmatici di colestanolo dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Tutti i gruppi combinati
Fino a 12 settimane
Variazione dei livelli di alcol biliare nelle urine e/o nel plasma dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Tutti i gruppi combinati
Fino a 12 settimane
Incidenza, gravità/intensità e relazione degli eventi avversi con il farmaco in studio
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
Fino a 20 settimane
Incidenza, gravità/intensità e relazione con il farmaco in studio degli SAE
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
Fino a 20 settimane
Incidenza, gravità/intensità degli AESI
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
Diarrea e disfunzione epatica
Fino a 20 settimane
Incidenza, gravità/intensità e variazioni dei valori di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
Fino a 20 settimane
Incidenza, gravità/intensità e cambiamenti nell’esame obiettivo
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
Fino a 20 settimane
Incidenza, gravità/intensità e cambiamenti dei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
Fino a 20 settimane
Numero di partecipanti con interruzioni dovute a eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
Fino a 20 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Leadiant Biosciences, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
27 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 novembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 novembre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LBI-CDCA-001
  • 2023-505759-29-00 (Altro identificatore: EU Clinical Trials Register)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni