Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nízká dávka sirolimu ke zvýšení hematopoetické funkce u pacientů s RUNX1 familiární poruchou krevních destiček

9. září 2026 aktualizováno: M.D. Anderson Cancer Center
Chcete-li se dozvědět o bezpečnosti a účincích nízké dávky sirolimu u účastníků s RUNX1-FPD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Primární cíl:

• Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost nízké dávky sirolimu u účastníků s RUNX1 familiární poruchou krevních destiček (RUNX1-FPD)

Sekundární cíle:

  • Vyhodnoťte zvýšení počtu krevních destiček během a po léčbě nízkou dávkou sirolimu
  • Vyhodnoťte změny ve frekvenci alelových variant somatických mutací (VAF)
  • Sledujte míru získávání somatických mutací (tj. mutační zátěž)
  • Vyhodnoťte změnu skóre agregace krevních destiček
  • Změřte změnu skóre krvácení od výchozí hodnoty (ISTH-BAT)
  • Vyhodnoťte změnu v downstream signalizaci mTORC1 (pS6/EBP)

Průzkumné cíle:

  • Změřte záchranu zvýšených cytokinových profilů
  • Vyhodnoťte zvrácení myeloidního vychýlení pomocí průtokové cytometrie
  • Určete změny v kostní dřeni (např. megakaryocytární atypie a celularita)
  • Posoudit změny v měřeních výsledků hlášených pacientem (např. EORTC a PRO-CTCAE)
  • Popište farmakokinetiku sirolimu u pacientů s RUNX1-FPD
  • Určete korelaci mezi minimálními hladinami sirolimu a každým koncovým bodem

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Courtney DiNardo, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci poskytli podepsaný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli postupů specifických pro studii
  • Věk ≥18 let v době podpisu informovaného souhlasu
  • Potvrzená P/LP zárodečná varianta RUNX1 na ClinGen Myeloidní malignita Variant Curation Expert Panel (MM-VCEP) Pravidla kurátorství specifické varianty RUNX180
  • Účastníci musí být ochotni poskytnout vzorek kostní dřeně v době screeningu a na konci léčby sirolimem
  • Počet krevních destiček ≥50 000/µL
  • Adekvátní funkce ledvin: odhadovaná rychlost glomerulární filtrace na základě výpočtu modifikace diety při onemocnění ledvin (MDRD), >30 ml/min/1,73 m2
  • Přiměřená jaterní funkce: aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) <3 × horní hranice normy (ULN) a celkový bilirubin <1,5 × ULN
  • Přiměřená srdeční funkce: ejekční frakce levé komory > 50 %

Kritéria vyloučení:

  • Známá alergie na sirolimus
  • Anamnéza lymfomu nebo jiných hematologických malignit
  • Nekontrolované krvácení
  • Jakákoli předchozí diagnóza myelodysplastického syndromu nebo jiné hematologické malignity podle kritérií Mezinárodní pracovní skupiny
  • Předchozí léčba sirolimem nebo rapalogem, inhibitorem mTOR nebo terapií deplecí B-buněk během 28 dnů před 1. dnem studie
  • Léčba silnými inhibitory cytochromu P450 3A4 (CYP3A4; např. ketokonazol, vorikonazol, itrakonazol, erythromycin, telithromycin a klarithromycin), silnými induktory CYP3A4 (např. bromokriptin, cimetidin, cisaprid, klotrimazol, danazol, diltiazem, flukonazol, letermovir, inhibitory proteázy [např. ritonavir, indinavir, boceprevir a telaprevir], metoklopramid, nikardipin, troleandomycin a verapamil, které mohou snížit koncentraci siromu v krvi, další léky např. karbamazepin, fenobarbital, fenytoin, rifapentin, třezalka tečkovaná [Hypericum perforatum]) nebo léky s koncentracemi v krvi, které by se mohly zvýšit (např. verapamil) během 7 dnů před 1. dnem studie
  • Použití kanabidiolu, který může zvýšit hladiny sirolimu v krvi, během 7 dnů před 1. dnem studie
  • Infarkt myokardu během 6 měsíců před 1. dnem studie, městnavé srdeční selhání (New York Heart Association > třída II)
  • Celkový cholesterol > 300 mg/dl nebo triglyceridy > 400 mg/dl
  • Arteriální trombóza (např. mrtvice nebo tranzitorní ischemická ataka) během 6 měsíců před 1. dnem studie
  • Infekce vyžadující intravenózní protiinfekční léčbu do 1 týdne od 1. dne studie
  • Živé vakcíny (např. spalničky, příušnice, zarděnky, orální obrna, BCG, žlutá zimnice, plané neštovice a tyfus TY21a) během 28 dnů před 1. dnem studie
  • Známá diagnóza chronické virové infekce (např. hepatitida B nebo C nebo HIV a Epstein-Barrové) nebo tuberkulóza
  • Ženy, které jsou těhotné, mohou otěhotnět nebo kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Rameno 1
Účastníci navštíví studijní kliniku 2krát během 1. týdne, jednou (1) během 2.–4. týdne a poté jednou každé 2 týdny (6., 8., 10. a tak dále) až do 22. týdne (6. měsíc ). Poté budou mít účastníci následnou návštěvu ve 24. týdnu a znovu v týdnu 52 (12. měsíc). Účastníci budou užívat sirolimus ústy každý den, každý den přibližně ve stejnou dobu. Tabletu (tablety) spolkněte vcelku a zapijte plnou sklenicí vody (asi 1 šálek). Tabletu (tablety) nedrťte ani nežvýkejte. Účastníci mohou užívat sirolimus s jídlem nebo bez jídla.
Lék: Sirolimus
Dáno PO

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: Dokončením studia; v průměru 1 rok
Výskyt nežádoucích příhod, odstupňovaný podle Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody (NCI CTCAE) National Cancer Institute, verze (v) 5.0
Dokončením studia; v průměru 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
M.D. Anderson Cancer Center

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Courtney DiNardo, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
11. června 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
11. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2023-0918
  • NCI-2024-01333 (Jiný identifikátor: NCI-CTRP Clinical Registry)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení